重症肌无力(Myasthenia Gravis, MG)是一种慢性自身免疫性疾病。近年来,临床检测和诊断技术有了长足进步,同时针对其发病机制中关键靶点已有一系列干预手段,如FcRn 拮抗剂、补体抑制剂、BTK抑制剂、针对B细胞的单克隆抗体以及CAR-T等。
但是,国际上MG的诊治指南,仍然要求完善评估患者的疾病状态,且以传统的激素加免疫抑制剂为基础;新药的使用仍需明确的治疗目的,结合MG特定阶段的病理生理特征以及临床评估,以整合到MG的全程诊治中。
治疗达标已成为MG治疗的全世界共识,在以治疗达标为导向的个体化治疗路径方面,中国学者有积极探索和交流,并在与国际接轨的同时充分体现了中国学者的创见。
首都医科大学宣武医院神经内科李海峰教授通过与MG诊治领域中国内和国际学者的积极交流,尤其是向国内诊治MG数十年的临床学者学习并充分交流,结合自己课题组的真实世界研究,提出MG的诊治路径的思考。
为了促进神经内科同道和患者对重症肌无力诊治的全面理解,李海峰教授分享了他的学术交流幻灯,旨在虚心学习和改进提高,为有效改善达标,维持改善达标和获得长期的治疗达标,并充分发挥机体的调节能力获得免疫稳态,提出自己的见解和思考,供同道及患者参考。
非常感谢李海峰教授的分享。
MG的诊治需要标准化完成临床亚组分类和状态评估,并充分考虑自身免疫状态、并发症、疗法的长处及局限性,以及实施过程中患者和照料者的负担;以达到有效改善症状后维持较好的控制,乃至于稳定持续缓解和达到恢复免疫稳态。
同时提高患者对疾病的认识,提升治疗过程中的共同决策和依从性,做好长期治疗的风险管控和生活状态调整;最终改善患者的病情,减少并发症,改善患者的生活质量及其社会及家庭生活功能。
需要认识到,随着诊断技术的进步和基于疾病发病机制的靶向药物的陆续获批,给诊治提出了更高的的要求。基于患者临床特征与潜在机制的分析,在精细评估的基础上,需要对传统疗法和新疗法结合的个体化治疗路径深入思考,正本清源,避免片面的和短期的行为;在一个完整的框架下,给出适合患者个体状况的治疗路径和方案。