溶瘤病毒治疗视网膜母细胞瘤获得FDA儿科罕见病资格认定
文摘
2024-07-31 22:53
江苏
7月31日，Theriva™ Biologics 宣布，美国 FDA 授予 VCN-01 针对视网膜母细胞瘤的治疗儿科罕见病药物资格认定 (RPDD)。VCN-01 是 Theriva 的一种全身性、选择性、破坏基质的溶瘤腺病毒。此前，FDA 已授予 VCN-01 针对视网膜母细胞瘤治疗的孤儿药资格认定。
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“FDA 决定授予 VCN-01 儿科罕见病药物资格认定，凸显了儿科视网膜母细胞瘤患者迫切需要新的治疗方案，”Theriva Biologics 首席执行官 Steven A. Shallcross 表示，“我们对这一重要进展感到鼓舞，并同时继续与领先的医生和监管机构密切合作，完善 VCN-01 作为晚期视网膜母细胞瘤儿童患者化疗辅助手段的临床策略。最近，研究者发起的评估玻璃体腔内 VCN-01 对难治性视网膜母细胞瘤患儿安全性和活性的 I 期临床试验结果被研究监测委员会判定为积极。这项研究的数据将进一步为我们在这个高未满足需求领域开展临床开发指明方向。”关于视网膜母细胞瘤
视网膜母细胞瘤是一种起源于视网膜的肿瘤，是儿童最常见的眼睛癌变。它大约发生在 14,000 至 18,000 名活产新生儿中的 1 例，占 1 岁以下儿童肿瘤的 15%。确诊时患儿平均年龄为 2 岁，6 岁以上儿童很少发生。根据美国癌症协会，美国视网膜母细胞瘤的发病率为每 100 万人中 3.3 例，每年仅诊断出约 200 至 300 名儿童。保留生命和防止失明以及其他严重影响患者寿命或生活质量的治疗副作用仍然是一项挑战。此外，低资源国家患有视网膜母细胞瘤的儿童更有可能失明并死于转移性疾病。关于 VCN-01
VCN-01 是一种全身性溶瘤腺病毒，旨在选择性地在肿瘤细胞内复制并侵袭性地增殖，同时破坏肿瘤基质，后者是癌症治疗的一大物理和免疫抑制屏障。这种独特的作用方式使 VCN-01 能够通过以下三种方式发挥多种抗肿瘤作用：（i） 选择性感染并裂解肿瘤细胞；（ii） 增强联合使用的化疗药物的进入和灌注；（iii） 提高肿瘤免疫原性和使肿瘤暴露于患者的免疫系统和联合使用的免疫治疗药物。全身性给药使 VCN-01 能够对原发肿瘤和转移瘤发挥作用。VCN-01 已在针对不同癌症 (包括胰腺导管腺癌 [联合化疗]、头颈鳞状细胞癌 [联合免疫检查点抑制剂]、卵巢癌 [联合 CAR-T 细胞疗法]、结直肠癌和视网膜母细胞瘤 [玻璃体腔内注射]) 的 I 期和研究者发起的临床试验中对超过 80 名患者进行了给药。![]()
