近日，Alnylam Pharmaceuticals在2024年二季报披露再生元（Regeneron） 选择退出 mivelsiran（ALN-APP） 的联合开发和商业化，Alnylam 获得 mivelsiran（ALN-APP） 全球开发和商业化的全部权利，mivelsiran 目前用于治疗脑淀粉样血管病（CAA） 和阿尔茨海默病。如果 mivelsiran 获批，再生元将有资格获得销售额的低两位数版税。
Mivelsiran介绍
Mivelsiran（ALN-APP） 是一种研究性RNAi疗法，通过鞘内给药的方式针对淀粉样前体蛋白(APP)。APP是一个经过遗传验证的AD和CAA靶标。APP的遗传变异可增加APP的产生或改变其裂解方式，从而导致疾病。Mivelsiran的设计目的是减少中枢神经系统(CNS)中的APP mRNA，进而可能减少APP蛋白及其所有下游产物（包括β淀粉样蛋白(Aβ)）的合成。RNAi发生在APP蛋白产生的上游，因此可能同时影响细胞内外的淀粉样蛋白水平，这可能使Mivelsiran能够针对疾病的驱动因素发挥作用。Mivelsiran使用Alnylam专有的C16-siRNA共轭技术，旨在提高CNS内的递送效率。
