8月5日，BioMarin公司宣布，将对ROCTAVIAN®业务进行调整，专注于美国、德国和意大利三个市场，该药已在这些市场获批并获报销，用于治疗重度A型血友病。BioMarin将调整公司范围内的ROCTAVIAN工作，减少研发和制造方面的额外投资。
通过聚焦商业、研发和制造项目，BioMarin预计从2025年开始将年度直接ROCTAVIAN支出减少至约6000万美元。公司已于今年开始实施降低ROCTAVIAN支出的措施，以实现2025年全年6000万美元的支出。由于这些变化，公司预计ROCTAVIAN将在2025年底实现盈利。
BioMarin总裁兼首席执行官Alexander Hardy表示：“我们仍然相信ROCTAVIAN是重度A型血友病患者的重要选择，一次性治疗后可提供长达数年的出血控制潜力。通过优化资源配置，我们正在为ROCTAVIAN创造一条盈利之路，同时仍为患者提供全面支持。我们深感感谢血友病社区以及参与我们临床试验的患者和医疗保健提供者，我们将继续提供支持，并履行与持续监测相关的监管承诺。”
全球研发总裁Hank Fuchs医学博士继续说道：“基于超过500个患者年的关键性研究观察，我们继续对ROCTAVIAN治疗后所展示的持久和持续的出血控制印象深刻。在该研究的第四年，82%的参与者停止了预防性治疗，考虑到重度A型血友病患者的慢性治疗负担，这是一项重大的治疗成就。”
ROCTAVIAN的更新方法将包括以下变化：
商业与制造 BioMarin将专注于美国、德国和意大利，ROCTAVIAN在这些市场获批并获报销。公司对最近在促进血友病治疗中心获取ROCTAVIAN方面取得的进展感到鼓舞。这包括与主要保险公司成功执行单患者协议，以及美国血友病治疗中心的准备情况，与德国分险公司推进讨论以允许对有兴趣使用ROCTAVIAN的患者提供覆盖，以及鼓励意大利患者的兴趣和获取。进入其他市场的扩张将取决于美国、德国和意大利的进展。由于手头有充足的ROCTAVIAN商业供应来满足预期需求，公司已将基因治疗制造工厂置于闲置状态，直到需要额外生产时为止。
公司将不再招募新的临床开发项目参与者，但将继续支持已接受ROCTAVIAN治疗的患者，从先前入组的研究中生成长期安全性和有效性数据，并履行与临床项目相关的监管承诺。
这些战略更新将使BioMarin能够确保资源用于最有可能对患者产生最大影响的已批准和正在开发的药物，同时继续确保ROCTAVIAN可供重度A型血友病患者使用。
