昨天是世界孤儿药大会WODC进入正式议程的第一天。上午是全体会议，主要是讨论欧盟政策及对孤儿药研发与可及性的影响主题演讲与讨论（完整议程，请见昨天的推文《2023世界孤儿药大会（二）》）。
随后，豌豆Sir参加了读者小伙伴们票选最高的2个圆桌环节：“患者参与罕见病临床”和“在罕见病中最大化专家判断的价值”。
下午，豌豆Sir参与的也是读者小伙伴们票选最高的平行论坛：“细胞与基因治疗”。整个平行论坛持续了近3个小时，有6个演讲或讨论，收获颇丰（详情将在大会结束之后整理撰文）。
今天，WODC将进入正式议程的第二天。豌豆Sir将持续预告每日议程，优先参加最受读者欢迎的议题会场。
以下时间均为当地时间，比北京时间晚7小时
主题：开幕致辞
讲者：Christoph Glaetzer, 杨森制药，首席全球价值和准入官
主题讨论：如何驾驭新立法，使孤儿药开发商在欧洲保持创新和盈利？
讲者：
· Arjon Van Hengel, 欧盟委员会，健康创新与生态系统部门副主任
· Sophie Schmitz，Partners4Access，管理合伙人
· Martine Zimmermann，益普生，高级副总裁、研发质量监管主管
· Burcu Eryilmaz，赛诺菲，全球罕见病事业部负责人
· Gemma Mayman，辉瑞，全球罕见病商务负责人
主题讨论：欧洲和西班牙罕见病政策的未来——释放创新和患者的可及性
讲者：
· Soraya Bekkali, 瑞颂制药，国际商业高级副总裁
· Donatello Crocetta，优时比，全球罕见组织与罕见医疗负责人
· Avril Daly，欧洲罕见病组织EURORDIS，主席
· Daria Julkowska，国际罕见病研究联盟欧洲罕见病联合项目，遗传学、基因组学和生物信息学专题研究所助理所长
讨论：新生儿筛查的患者视角
讨论：涉及罕见病健康技术评估的患者参与的不断演变的景象
演讲：解决欧盟及其他地区罕见病患者的包容性、公平性和多样性挑战
演讲：重新定义患有罕见病的生活叙述，一项来自重症肌无力患者主导的案例研究
演讲：推进原住民罕见遗传病的诊断和研究
演讲：在全球范围内实现和加强研发远程医疗
讨论：Aspire4Rare：放大良好实践，以实现适合罕见病的健康系统
讨论：罕见病和孤儿药的定价和可及挑战
演讲：欧洲内外罕见病的可及机会
演讲：对批评的批评：制药行业的价值、价格和盈利能
演讲：孤儿药认定：呼吁EMA欧洲药物管理局和国家支付者合作
演讲：开发低收入和中等收入国家获取罕见病药物的可持续模式
演讲：细胞和基因疗法的临床研发 - 监管更新、临床和长期随访考虑
演讲：首创的研究设计以加速罕见病药物的研发
演讲：针对罕见病的创新临床试验设计
讨论：与患者社区共同创建解决方案，以增强罕见病创新
演讲：是时候看差异了：使用vCOA和视频分析开发新型结果测量
讨论：打破障碍：解决针对罕见病儿童药物的临床研发挑战
演讲：药物早期获取的创新解决方案 - 跨境获取、混合收费机制、个性化治疗
演讲：利用人工智能进行罕见病多组学数据分析
演讲：患者群体药物开发的挑战
演讲：将DMD外显子跳跃疗法开发中的经验教训应用于罕见脑部疾病患者的 N-of-1 病例
演讲：mRNA是先天代谢紊乱的有前景的治疗方法
讨论：推动孤儿药的开发变革
讨论：超级罕见病药物研发的障碍是什么
演讲：医疗卫生技术评估机构如何使用真实世界证据？
演讲：在欧洲推出细胞和基因疗法——美国生物技术的视角
演讲：针对罕见病的全球健康覆盖的10个关键支柱
讨论：通过国际合作解决罕见病之谜
演讲：孤儿药上市的战略要务：合作或自行推进 - 关键经验驱动决策
演讲：定义罕见：什么是‘罕见’的含义？
演讲：面向患者的创新孤儿疗法融资/投资路径：一个合理性框架
演讲：当前形势：欧洲参考网络如何有助于发现提高诊断和新疗法的机会？
演讲：对于欧洲参考网络与行业加强研究努力，面临的挑战是什么，有哪些解决方案来克服这些挑战？《Together4RD白皮书》的研究结果是什么？
演讲：协作实践：从行业和欧洲参考网络的角度展示Together4RD试点项目
如果您对哪些议程感兴趣，欢迎通过投票告诉豌豆Sir。豌豆Sir将会优先参加最受读者欢迎的议题会场。大会结束后，豌豆Sir将逐步整理议题内容并撰文与大家分享。
如果您有想要提问的问题或想要联系的讲者，也欢迎留言告诉豌豆Sir。
豌豆Sir相信，“看见与被看”是相互的。让世界看见中国意味着我们的需求、创新和声音可以在国际平台上被认可和回应；让中国患者看到世界则意味着我们能及时了解并接触到最新的治疗方法和药物研发进展。
豌豆Sir在WODC会场，与您共探全球孤儿药前沿！
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