昨天是世界孤儿药大会WODC进入正式议程的第二天。上午是全体会议，主要讨论了欧盟政策对孤儿药创新与研发的影响（完整议程，请见昨天的推文《2023世界孤儿药大会（三）》）。
随后，豌豆Sir参加了读者小伙伴们票选最高的平行论坛主题：“科学策略”。整个平行论坛持续了3个多小时，有5个演讲和讨论，深受启发（详情将在大会结束之后整理撰文）。
今天，WODC将进入正式议程的最后一天，也将是预告系列的最后一期。
以下时间均为当地时间，比北京时间晚7小时
演讲：罕见病对心理健康和福祉的影响 - 加深了解罕见和复杂疾病对心理健康的联系和影响并改善结果
演讲：患者、付款者和开发者 - 现在和未来：十年MoCA对话改善欧洲医疗服务的经验教训
讨论：罕见病的基本药物获取
讨论：老年人中的罕见病
讨论：当科学不足够时
演讲：早期获取计划是否总能创造价值？
演讲：罕见病医疗卫生技术评估 - 关于罕见疾病的支付者建议，正式与非正式建议之间的难题
讨论：如何让更广泛的患者受益于小型生物技术公司的创新
讨论：持续的主观性：如何量化罕见病中的主观终点
演讲：少一担忧：去中心化罕见病研究，让患者更容易参与
演讲：PIK3CA相关过度生长谱患者的靶向治疗
讨论：罕见疾病的曲速行动
演讲：从美国生物技术的视角看欧洲的细胞与基因疗法推出
演讲：针对罕见病患者的CBHC：实用建议
演讲：可能性的艺术 - 制定制胜的市场准入战略
演讲：开发一个罕见病的RNA治疗英国平台
演讲：以患者为中心：从开发到给药
演讲：罕见病“晴雨表计划”：EURORDIS - 欧洲罕见疾病的调查倡议
演讲：研究注册、患者参与和招募策略
演讲：缩小医疗技术、孤儿药和罕见疾病之间的差距
讨论：罕见病“登月计划”
主题讨论：开发下一代基因疗法
讲者：
· Karen Malone, GeneScape，首席执行官/创始人
· Mohit Jain，拜马林制药，全球副总裁
· Paolo Morgese，再生医学联盟，欧洲公共事务总管
· Gunter Harms，诺华制药，德国、奥地利、瑞士患者准入高级总监
· Sean Russell，Telethon基金会，转化项目管理和监管事务主管
如果您对哪些议程感兴趣，欢迎通过投票告诉豌豆Sir。豌豆Sir将会优先参加最受读者欢迎的议题会场。大会结束后，豌豆Sir将逐步整理议题内容并撰文与大家分享。
如果您有想要提问的问题或想要联系的讲者，也欢迎留言告诉豌豆Sir。
豌豆Sir相信，“看见与被看”是相互的。让世界看见中国意味着我们的需求、创新和声音可以在国际平台上被认可和回应；让中国患者看到世界则意味着我们能及时了解并接触到最新的治疗方法和药物研发进展。
豌豆Sir在WODC会场，与您共探全球孤儿药前沿！
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