昨天是世界孤儿药大会WODC的第一天。全天共由4个研讨会组成（完整议程，请见昨天的推文《2023世界孤儿药大会（一）》），主题分别为：
老药新用不断演变的世界
孤儿药开发的商业案例
英国“早期获得药物计划”10年回顾：监管更新、实际实施及伦理考虑
减轻罕见病的负担：数据如何激发创新并为欧盟的政策提供信息
上午，豌豆Sir全程参与了读者小伙伴们票选最高的“孤儿药开发的商业案例”研讨会，并和演讲者、其他与会者分享了阻碍中国孤儿药开发的困境（研讨会详情将在大会结束之后整理撰文）。
下午，豌豆Sir受邀参加了国际罕见病组织RDI的会员会议，与全球各国的罕见病组织交流愿景、使命、成果与挑战。
今天，WODC将进入正式议程的第一天。豌豆Sir将持续预告每日议程，优先参加最受读者欢迎的议题会场。
以下时间均为当地时间，比北京时间晚7小时
主题：开幕致辞
讲者：Soraya Bekkali, 瑞颂制药，国际商业高级副总裁
开幕主题演讲：欧盟委员会对药品立法的审查——这对孤儿药的研发意味着什么？
讲者：Arjon Van Hengel, 欧盟委员会，健康创新与生态系统部门副主任
主题讨论：欧盟委员会提案中需要解决的主要潜在利益和挑战是什么——多方利益相关者的视角
讲者：
· Christian Jervelund，Copenhagen Economics，合伙人
· Yann Le Cam，欧洲罕见病组织EURORDIS，首席执行官
· Elisabetta Zanon，再生医学联盟，欧洲政策和倡导主任
· Violeta Stoyanova-Beninska，药品评估委员会，孤儿药委员会主席
· Toon Digneffe，武田制药，欧洲和加拿大公共事务与公共政策主管
· Arjon Van Hengel，欧盟委员会，健康创新与生态系统部门副主任
主题讨论：我们准备好在2025年实施欧盟卫生技术评估了吗？先进治疗医疗产品和孤儿药可用性的未来
· Tomáš Doležal，Cogvio，联合创始人兼首席知识官
· Jon Neal，武田制药，欧洲与加拿大管线与项目组合部门负责人
· Alexander Natz，EUCOPE - 欧洲制药企业家联合会，总干事
· Fabienne Bartoli，法国国家卫生局，总干事
· Diane Kleinermans，国家健康和残疾保险研究所，药品报销委员会主席
· Dan Feldman，EVERSANA，战略发展副总裁
圆桌1：思考罕见：欧盟以外的政策考虑
圆桌2：罕见病临床中的患者参与
圆桌3：应对欧洲新立法：孤儿药的挑战和机遇
圆桌4：研发创新是否发展得比某些医疗系统能够应对的更快，从而导致患者获取治疗的不平等？
圆桌5：通过去中心化试验元素最小化患者负担：全球罕见病领域的可行性和规划
圆桌6：基于里程碑的基因治疗付款：可持续的未来或实现目标的手段
圆桌7：患者报告的结果和生活质量工具能否真正传达治疗对患者的真正价值，超越临床数据集中的内容？
圆桌8：与患者社区互动永远不嫌早：临床试验共创的案例研究
圆桌9：确保综合、公平且可负担的医疗服务：以镰状细胞病为例的案例研究。
圆桌10：在罕见病中最大化专家判断的价值：最佳实践是什么样子？
平行论坛1：推介和合作
平行论坛2：精准医疗
平行论坛3：细胞与基因治疗
平行论坛4：真实世界证据
平行论坛5：获取与定价
平行论坛6：临床研发
如果您对哪些议程感兴趣，欢迎通过投票告诉豌豆Sir。豌豆Sir将会优先参加最受读者欢迎的议题会场。大会结束后，豌豆Sir将逐步整理议题内容并撰文与大家分享。
如果您有想提问的问题或想联系的讲者，也欢迎留言告诉豌豆Sir。
豌豆Sir相信，“看见与被看”是相互的。让世界看见中国意味着我们的需求、创新和声音可以在国际平台上被认可和回应；让中国患者看见世界则意味着我们能及时了解并接触到最新的治疗方法和药物研发进展。
豌豆Sir在WODC会场，与您共探全球孤儿药前沿！
