亲爱的读者小伙伴们，经过20多小时近1.2万公里的长途跋涉，豌豆Sir终于抵达了西班牙美丽的海滨城市——巴塞罗那。
作为中国最具影响力的罕见病科普公益平台之一，豌豆Sir荣幸地受到国际罕见病组织RDI的特别邀请，全程参与世界孤儿药大会World Orphan Drug Congress 2023。
中国有千万罕见病患者正在与疾病斗争，面临着研发药物的难题、患者的医疗需求、以及政策法规的挑战。此行，豌豆Sir希望将这些挑战带到世界前沿，和全球的专家们一同探讨，为“他山之石，可以攻玉”的智慧寻找灵感。
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一年一度 全球盛会
自2009年起，世界孤儿药大会WODC已成功举办了13届，逐渐成为全球影响力最大的罕见病/孤儿药行业大会。WODC始终致力于连接、启发和激励罕见病领域的所有利益相关者，为全球罕见病患者带来希望。
千名专家 五大焦点
本次大会预计有超过1500名与会者，包括监管、临床试验、市场准入、定价、生产、基因治疗和精准医疗等各个方面的专家。
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孤儿药的法规与政策
欧盟委员会和监管机构强调早期对话与共同评估的重要性。与此同时，欧盟委员会提议改变孤儿药法规。每个涉及孤儿药的利益相关者都将受到影响。参加这次会议，了解如何适应这些新变化，获取科学建议，并找到加速审批和早期咨询的途径。
欧洲的药物定价与准入难题
药物的定价和准入是充满挑战的过程，特别是对于创新的基因疗法和孤儿药。WODC专门为这些问题提供了四天的内容，包括来自行业和患者的价值证据和观点。
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真正的合作与挑战
罕见病社区呼吁采用新模型进行自然历史研究、注册、欧洲参考网络、可持续的真实世界证据、有意义的临床终点等。WODC以其独特的方式汇集了所有的利益相关者，包括患者，以帮助挑战新的合作伙伴关系和合作。
基因疗法的挑战与机遇
鉴于最近欧盟对一次性基因疗法的标志性批准，WODC将讨论并寻找解决有关合适的报销模型、患者准入和扩大挑战的问题。
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精准医学的崛起
新的数字和计算工具如何影响罕见病的诊断和患者护理？了解基因组学、测序和AI如何改变患者获取诊断和治疗的方式。
豌豆Sir 特别计划
本次参会，是豌豆Sir对“让罕见被看见”的使命的进一步拓展，更是一个难能可贵的机会——让世界看见中国的千万罕见病患者，听见他们的声音；同时，也为中国的罕见病患者搭建一个了解世界的桥梁，紧密地追踪世界孤儿药发展的前沿趋势。
因此，在会议期间（10/30-11/2），豌豆Sir每天都会提前预告当日议程：
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研讨会主要关注优质老药新用的协作要求，以及如何跨越利益相关者和边界。
主题：研讨会简介
讲者：Rick Thompson, Beacon，首席执行官
主题：全球老药新用格局：挑战和机会
讲者：Anton Ussi, EATRIS，运营与财务总监
主题：IRDiRC老药新用手册
讲者：Anneliene Jonker, Twente大学，个性化医学项目经理
讨论：如何让不同的利益相关者参与并从老药新用手册中受益?
· 生态系统中提供哪些培训和支持？
· 大型国际财团希望扮演什么角色？观众如何与他们互动？
· 观众认为这个领域需要什么支持？
主题：REMEDi4ALL - 推动老药新用的新欧洲联盟
讲者：Eva Molero, Team IT Research，首席执行官
主题：以合作为基础的再利用 — 患者社群与临床医生之间的合作如何推动新的治疗方法
讲者：Virginie Hivert, 欧洲罕见病组织EURORDIS，治疗发展总监
讨论：老药新用的可持续性及不断变化的法规环境的影响
讲者：Marjon Pasmooij, 药物评估委员会(CBG/MEB) / 国际罕见病研究联盟IRDiRC，科学部门主任
目前约有7000种罕见疾病。但其中约95%的疾病没有上市的治疗方案。我们需要更好地了解孤儿药开发的潜在驱动因素和激励措施，以解决这一差距。
研讨会将系统地寻求解决和讨论阻碍罕见病药物开发研究的范例、风险和问题，将共同讨论如下核心问题：
· 罕见病药物研发的新靶点如何选择？
· 如何测量未知人群中未满足的需求？
· 在早期开发阶段，如何更好地评估治疗的潜在价值？
· 什么决定了可能的治疗方案的商业可行性？
· 需要解决哪些限制才能将药物开发工作扩展到更多罕见病？
研讨会的目标是制作一份白皮书来分享和交流所获得的见解，并希望这些见解能指导新Volv数据科学能力和解决方案的开发。
讲者：
· Christopher Rudolf，Volv全球，创始人兼首席执行官
· Leon van Wouwe，Volv全球，临床创新总监
研讨会主要面向的参与者包括：制药/生物技术从业者、医疗、监管、市场准入、患者项目负责人、商业、公司、上市负责人、供应链、管理、策略等领域的专家。
主题：英国“早期获得药物计划”简介
讲者：Kieron Lewis，Clinigen，战略咨询总监
主题：监管流程和程序
讲者：Natalie McGregor，Clinigen，高级法规事务经理
主题：更新/英国国家卫生与临床优化研究所NICE视角
讲者：Sheela Upadhyaya，罕见疾病领域生命科学顾问
主题：实际实施、经验教训与结果
讲者：Stephen Lombardelli，Alnylam，英国和爱尔兰医学事务主管
主题：伦理考虑
讲者：Mark Sheehan，牛津大学生物医学研究中心BRC伦理学者、副教授
讨论与回答
参与者：所有讲者
研讨会主要关注数据如何激发创新并为欧盟的政策提供信息，议程内容如下：
· 探讨世界各地（新兴市场、美国和欧洲）关于罕见病负担的不同研究的基本原理和主要结论
· 讨论分析信息差距和评估罕见疾病支持水平方面的不同挑战
· 讨论这些不同的方法如何为不同国家的罕见病患者的未来政策提供信息，以实现联合国关于罕见病患者的宣言的雄心壮志的共同目标
讲者：
· Enrico Piccinini，Chiesi集团，欧洲罕见病部门主管
· Pedro Andreu Perez，IQVIA，首席
· Pierantonio Russo，Eversana，首席医务官
· Maurizio Scarpa，MetabERN，罕见病协调中心主任
· Michele Pistollato，Charles River 联合公司，首席
· Dimitrios Athanasiou世界DMD组织董事会成员，希腊罕见病主席
· Petra Wilson，FTI咨询公司，高级顾问
如果您对哪个议程感兴趣，欢迎通过投票告诉豌豆Sir。豌豆Sir将会优先参与最受读者欢迎的议题。大会结束后，豌豆Sir将整理议题内容并撰文与大家分享。
如果您有想要提问的问题或特定的讲者想要了解，也欢迎留言告诉豌豆Sir。
豌豆Sir相信，“看见与被看”是相互的。让世界看见中国意味着我们的需求、创新和声音可以在国际平台上被认可和回应；让中国患者看见世界则意味着我们能及时了解并接触到最新的治疗方法和药物研发进展。
豌豆Sir在WODC会场，与您相约共探全球孤儿药前沿！
