1983年美国颁布全球首个《孤儿药法案》，通过激励政策提高制药企业对罕见病药物的研发动力与创新意愿。中国拥有全球最大的罕见病患者群体，也面临着史无前例的机遇与挑战。
中国生物医药产业链创新与转化联盟孤儿药分会联合中国孤儿药创新联盟、豌豆Sir共同发起“中国孤儿药创新沙龙系列”。首期沙龙特别邀请了中国罕见病领域中不同行业的资深专家，共同探讨罕见病在科研、诊疗、药物研发方面的现状与挑战。
直播预告
10月26日19:00，“中国孤儿药创新沙龙系列”活动暨药咖分享会第20期《我们为什么关注罕见病/孤儿药？》，特邀遗传学与罕见病科普公益平台“豌豆Sir” 创始人陈懿玮博士倾情主持，北京协和医学院研究员/博士生导师/医学遗传学家黄尚志教授、中日友好医院神经科研究员/神经内科医师/临床遗传医师顾卫红教授及南京师范大学罕见病基因治疗联合研究中心主任郑维义博士做客云上直播间。欢迎预约，准时收看！
✅ 何为“罕见病”？
✅ 罕见病在医、药、研的现状与挑战
✅ 中国罕见病行业的发展建议
特邀嘉宾
黄尚志 教授
北京协和医学院 研究员/博士生导师/医学遗传学家
会元遗传 创始人
世界卫生组织(WHO)遗传病社区控制合作中心 主任
2021年“金蜗牛奖”年度致敬人物
长期从事罕见病/遗传病的机制研究、基因分析、产前诊断与遗传咨询。发表论文280余篇，参与主编、主译和编写科学专著20多部。作为第一获奖人或主要参加者，获得国家和省部级成果奖11项。
目前担任国家产前诊断专家，海峡两岸医药卫生交流协会常务理事和遗传与生殖专业委员会主任委员。
近年来，致力于罕见病和孤儿产品的政策推动、遗传咨询从业人员的培训和倡导基因检测联盟以推动遗传服务全流程的规范化建设。
顾卫红 教授
中日友好医院神经科 研究员/神经内科医师/临床遗传医师
中文人类表型标准用语(CHPO)工作组 总协调人
2021年“金蜗牛奖”罕见病行业贡献奖获得者
长期从事罕见病/遗传病临床诊疗、基因分析、遗传咨询、医学术语库/知识库/数据库/病例库建设、科学普及和患者支持、相关行业连接等。
自2005年，“运动障碍与神经遗传病”专病门诊与分子遗传学实验室紧密结合，收诊病种包括遗传性共济失调、多系统萎缩、帕金森病/综合征、亨廷顿舞蹈病、肌张力障碍、痉挛性截瘫、腓骨肌萎缩症等。
目前担任中国医师协会神经内科医师分会神经遗传专业委员会副主任委员，中国临床案例成果数据库学术委员会罕见病学组副组长，北京医学会帕金森病与运动障碍分会委员，北京医学会遗传学分会委员，中华神经科杂志编委等。
郑维义 博士
苏州诺佰奥生物医药科技有限公司 董事长
南京师范大学罕见病基因治疗联合研究中心 主任
中国孤儿药创新联盟 发起人
中国生物医药产业链创新与转化联盟孤儿药分会 主任委员
国家重大人才工程项目A类专家
拥有20多年的药物研发经验，曾经参与了20多个新药研发项目。回国前先后在美国辉瑞制药，默沙东和诺华公司工作。
目前担任江苏省人才促进会常务理事和副秘书长，江苏“国家重大人才工程项目专家”联合会副会长兼秘书长，南京师范大学罕见病基因治疗联合研究中心主任。
近年来，致力于孤儿药研发的政策制定，新药研发和国际交流。
本期主持
陈懿玮 博士
遗传学与罕见病科普公益平台“豌豆Sir” 创始人
中欧智慧医疗研究院 特邀研究员
中国生物医药产业链创新与转化联盟孤儿药分会 秘书长
2022年“金蜗牛奖”罕见病行业贡献奖 获得者
拥有十余年遗传学研究与基因治疗开发经验。曾任德国马普医学研究所客座科学家，上海药明康德新药开发有限公司高级科学家。
目前担任中国自毁容貌综合征(LNS)诊疗联盟发起人、上海市罕见病防治基金会理事、上海德博蝴蝶宝贝关爱中心理事、《中国临床案例成果数据库》学术委员会委员、海峡两岸医药卫生交流协会遗传与生殖专业委员会委员、中国医疗保健国际交流促进会遗传与发育疾病学分会委员会委员。
近年来，致力于遗传学/罕见病领域的科学传播、公益倡导、能力培训与行业连接。
2022年10月26日（星期三）19:00
《我们为什么关注罕见病/孤儿药》
一同为爱呐罕
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