氟来居上·一线启航丨氟唑帕利一线维持治疗适应症纳入医保,提升治疗可及性,助力高质量长生存!

健康   2025-01-02 17:48   北京  

氟来居上·一线启航

2024年12月28日,由北京康华中西医发展基金会主办、中华医学会妇科肿瘤学分会学术支持的氟唑帕利卵巢癌一线维持治疗全国医保上市会(湖北站)盛大召开!本次会议邀请到国内著名妇科肿瘤专家,聚焦卵巢癌、宫颈癌治疗新观念新进展,共同探讨妇瘤领域前沿趋势和实践经验。



会议期间,妇产科在线有幸邀请到山东大学齐鲁医院孔北华教授浙江大学医学院附属妇产科医院汪辉教授、中国医学科学院肿瘤医院李斌教授进行专访。本文整理访谈精粹如下,以飨读者。


孔北华教授专访




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01

2025年1月1日,PARP抑制剂氟唑帕利用于晚期卵巢癌一线全人群维持治疗的适应症将正式进入国家医保目录。请您谈谈氟唑帕利进入医保对我国卵巢癌患者治疗的意义。

孔北华 教授
山东大学齐鲁医院

根据国家癌症中心发布的中国恶性肿瘤疾病报告,2022年我国卵巢癌新发病例6.11万例,死亡病例约3.26万例,其发病率居女性生殖系统恶性肿瘤第3位,但是致死率居妇科恶性肿瘤之首,号称“妇癌之王”。关于卵巢癌,临床上也有被众人熟知的三个“70%”的说法:约70%的患者确诊时已是晚期,约70%的患者在初次治疗后2~3年内复发,约70%的患者生存时间不超过5年。这说明卵巢癌是一种难以早期诊断、难以治疗、高复发、预后差的恶性肿瘤,也是患者治疗时经济负担较重的“罪魁祸首”。

近年来随着PARP抑制剂的问世,改变了卵巢癌的治疗模式,无疑是卵巢癌治疗领域的一次重大革命。维持治疗已经成为卵巢癌目前标准治疗的重要组成部分,可以明显延缓复发时间,为患者带来PFS及OS获益。其中,一线维持治疗是晚期卵巢癌患者的关键治疗窗口。此前,临床治疗以进口药物为主,高昂的药物费用使很多普通家庭“望而却步”。

而现在,随着首个中国原研PARP抑制剂氟唑帕利一线全人群维持治疗的适应症纳入国家医保药品目录,一方面将满足患者“提质不提价”的需求,进一步减轻医疗负担,另一方面患者治疗的依从性也将得到显著改善,从而显著提高治疗效果和生活质量。此外,这也会激励更多的研发企业和医疗机构投入到卵巢癌领域的临床研究。在政策的支持下,未来可能有更多有效、安全的药物和治疗方案问世,为我国卵巢癌患者带来更多的治疗选择和希望,也为我国医药产业的自主创新和国际竞争力增添新的活力。

02

随着我国原研新药氟唑帕利进入医保,您对我国未来卵巢癌患者的治疗有何期待或展望?

孔北华 教授
山东大学齐鲁医院

不得不说,卵巢癌治疗领域正在经历快速变革和进步。靶向及免疫治疗的作用日益凸显,成为当前治疗卵巢癌的主流方向。PARP抑制剂作为靶向药物的“先锋”,从一线维持到铂敏感复发维持到后线治疗,其临床应用突破了长久以来卵巢癌治疗的“瓶颈”,给患者带来了PFS甚至OS获益。值得一提的是,中国原研PARP抑制剂氟唑帕利在为中国患者“量体裁衣”的随机对照试验(RCT)、真实世界研究(RWE)中表现出“高效低毒”,先后获批卵巢癌治疗的三大适应症并全部纳入医保。这种既经济又有效的药物对患者及医生而言无疑是一件幸事。

近年来,PARP抑制剂开始探索与其他不同机制药物的联合治疗,尤其是免疫检查点抑制剂,以期找到临床疗效最佳的“搭档”,更大限度地发挥PARP抑制剂的治疗优势、弥补应用短板、克服耐药难题并扩展治疗适应症。此外,自2022年以来,我们在国内外重要的卵巢癌指南中也看到了治疗“新星”ADC的身影,先后获批用于铂耐药及铂敏感复发卵巢癌患者的治疗。目前,ADC研究也在进一步深入,期待新数据的披露能使卵巢癌患者进一步获益!

最后,希望临床医生、基础研究者、制药企业、中国政策等多方联合,发挥锲而不舍的探索精神,探寻新靶点及新药物的作用机制及临床应用,为我国乃至世界带来更多中国“智”造的优选创新药物。


汪辉教授专访




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01

近年来,中国的新药研发实力不断增强,越来越多的国产原研新药获批上市。中国药物研发从仿制逐步走向了创新,中国医生也开始独立开展国产原研新药的临床研究。作为一名中国医生,您如何看待这样的进步和变化?

汪辉 教授
浙江大学医学院附属妇产科医院

随着中国经济的发展,每一位中国临床医生都亲历了临床用药的巨变。在过去,尤其在肿瘤领域,患者在治疗的漫长征途中,“进口药”往往是患者与病魔抗争的重要武器,然而这无疑是一笔沉重的经济负担。后来“仿制药”的出现让患者在用药选择上看到了一丝希望。作为临床医生,也切实希望能有更为高效实用的中国原研药物出现,给患者带来真正的希望。

很高兴,近十来年,无论是国家政策的引导、鼓励科研人员创业,还是资金投入,诸多优秀民族企业砥砺奋进,越来越多的具有独立知识产权的优质原研药物应运而生。这些药物历经多重临床研究验证,最终进入临床实践,惠及了更多的国内外患者。以PARP抑制剂氟唑帕利为例,该药物创新性引入了“三氟甲基”,在我国研究者主导开展的系列研究中展现出了“高效低毒”的特性,并且对于BRCA野生型卵巢癌患者,氟唑帕利是唯一中位PFS超过2年的PARP抑制剂,而BRCA野生型占卵巢癌患者的近80%,存在巨大的治疗需求。相信本次氟唑帕利一线维持治疗进入医保目录后,会给更多类型、更大范围的患者带来切实的获益。

作为一名中国医生,我感到无比自豪。目前,靶向治疗已成为恶性肿瘤精准治疗的核心内容,不断推动治疗的个体化与精准化进程。希望我国民族企业再接再厉,研发出更多更好的创新靶向药物,为患者带来更多福音,为健康中国行动2030年目标贡献一份力量。

02

结合我国卵巢癌的实际诊疗现状,您认为当前尚有哪些问题需要不断优化解决?

汪辉 教授
浙江大学医学院附属妇产科医院

随着基因检测技术的进步、创新药物的不断研发,卵巢癌患者全生命周期管理的理念也逐渐深入人心。满意的肿瘤减灭手术、规范的化疗、精准的维持治疗、规律的随访是目前卵巢癌患者全程管理的阶段式优化模式。

在卵巢癌诊治中,我们始终不可忽视两大追求:一是对初治卵巢癌患者以R0切除为目标的手术治疗;二是正确规范的化疗。其中,手术包括全面的分期手术及肿瘤细胞减灭术。临床判断为早期的患者应实施全面分期手术,明确最终的分期;临床判断为中晚期的患者应行肿瘤细胞减灭术。初次肿瘤细胞减灭术(PDS)是晚期卵巢癌患者的首选治疗方法。当PDS不能达到满意肿瘤减灭水平和(或)有围手术期高风险因素时,新辅助化疗(NACT)+间歇性肿瘤细胞减灭术(IDS)是合理的替代治疗选择。

手术后给予规范化疗,可以进一步消除残留肿瘤细胞,是减少复发的关键措施。维持治疗是卵巢癌治疗及改善患者预后的重要环节,PARP抑制剂维持治疗对很多晚期卵巢癌患者来说至关重要。在为患者选择PARP抑制剂的时候,临床医生需要充分了解卵巢癌患者的BRCA及HRD状态,并对其进行分层,优化治疗决策,最大程度延缓复发,延长生存期,同时提高患者生活质量。

总的来说,无论涌现出多少新的治疗手段,临床医生应始终注重规范化诊治,合理有效地综合应用各类治疗策略,为患者带来最大的生存获益,推动卵巢癌逐渐向慢病管理模式转变和迈进。此外,也需要加强对全国各地妇科肿瘤诊疗中心的培训和指导,强调卵巢癌诊疗的同质化、标准化、规范化,确保全国规范诊疗的实施。


李斌教授专访




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01

当前,PARP抑制剂氟唑帕利用于晚期卵巢癌一线全人群维持治疗已获国内多部指南推荐,并且进入医保目录。请您谈谈氟唑帕利获得指南和医保支持的原因。

李斌 教授
中国医学科学院肿瘤医院

说起PARP抑制剂大家应该都不陌生了,毕竟PARP抑制剂的全球首次获批已经是10年前的事情了。经过这么多年的临床研究及实践验证,PARP抑制剂维持治疗也用时间交出了一份不错的答卷,成为晚期卵巢癌患者PFS及OS获益的重要保障。

早前,化疗新药应用对卵巢癌患者有一定的疗效,主要体现在延长了PFS,但是在OS方面的改善并不显著。目前,PARP抑制剂的临床应用着实提高了患者的总生存,打破了卵巢癌的治疗“瓶颈”。PARP抑制剂在卵巢癌的治疗中承担着重要的角色,也是目前指南推荐的必须的治疗。

对于我国原研PARP抑制剂氟唑帕利,自FZOCUS-3研究以来,临床医生及患者对它充满了期待,尤其是对新诊断晚期卵巢癌患者一线维持治疗的FZOCUS-1研究。不负众望,氟唑帕利III期一线维持治疗的FZOCUS-1得出了堪称优异的结果。

我们知道,一线维持治疗是晚期卵巢癌患者治疗的关键节点。术后化疗后给予PARP抑制剂一线维持治疗,可有效延长患者的无铂间期,延长患者的生存,从而提高患者的获益程度。基于FZOCUS-1研究得出的优秀结果,氟唑帕利用于晚期卵巢癌一线全人群维持治疗也获得指南推荐并顺利进入医保。

FZOCUS-1结果显示,与对照组相比,氟唑帕利显著延长gBRCA突变患者的PFS,降低60%的疾病进展或死亡风险,为这些患者提供了更有效的治疗方案;对gBRCA野生型患者,氟唑帕利是唯一中位PFS超2年的PARP抑制剂,显著改善患者的生存期和生活质量。

近期FZOCUS-1研究又进一步公布了HRD人群的结果,无论患者HRD状态如何,HRD阳性或HRD阴性患者均可以从氟唑帕利单药维持治疗中获益。这些数据提示,我国原研PARP抑制剂氟唑帕利可以为更广泛的卵巢癌患者提供更为经济有效的治疗选择。氟唑帕利进入医保众望所归。

此外,氟唑帕利的系列研究均是由国家癌症中心/中国医学科学院肿瘤医院吴令英教授带领全国多个医院开展的多中心研究,也为我国的新药研发作出了突出贡献。

02

截止目前,氟唑帕利获批的三种卵巢癌适应症均已进入医保。请您谈谈氟唑帕利进入医保将给临床治疗带来怎样的改变?

李斌 教授
中国医学科学院肿瘤医院

像氟唑帕利这样的原研药物获批适应症并纳入医保范围,无论对患者、临床医生还是企业,都是值得庆贺的里程碑事件。

晚期卵巢癌患者治疗的经济负担较重,整个过程要经历术前化疗、大的手术减瘤、术后化疗、术后的维持治疗。所以,我国原研的PARP抑制剂在保障高效的同时还被纳入医保,对我国卵巢癌患者的规范治疗、提高效果,并且减轻患者的经济负担,发挥了很重要的作用。回顾过去,前几年卵巢癌靶向治疗主要由进口药物主导,一方面选择性较少,另一方面对多数家庭来说构成了沉重的经济负担。

氟唑帕利是我国自主研发的PARP抑制剂,于2020年12月、2021年6月、2024年5月先后获得后线治疗、铂敏感复发维持治疗、一线维持治疗三项适应症,并全部纳入医保。2025年新的医保目录即将开始执行,对于新诊断卵巢癌患者,氟唑帕利也将更好地满足广大卵巢癌患者的基本用药需求,保障更多适应症人群享受到医保的惠民价格。期望通过规范诊治,合力突破我国卵巢癌患者治疗困境,让创新成果普惠更多病患。


专家简介


孔北华 教授

山东大学齐鲁医院

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山东大学齐鲁医院妇产科教授

中华医学会妇科肿瘤分会主任委员

中华医学会妇产科分会副主任委员

国家执业医师资格考试临床医学试题委员会

《中华妇产科杂志》副总编

《现代妇产科进展》杂志主编

国家规划教材《妇产科学》5年制主编

主持获得教育部一等奖2项

十一届全国人大代表


汪辉 教授

浙江大学医学院附属妇产科医院


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浙江大学医学院附属妇产科医院院长、党委副书记

主任医师、博士研究生导师

浙江大学和美国匹兹堡大学肿瘤学博士后

国家级高层次人才 浙江大学求是特聘教授

中华医学会妇科肿瘤学分会副主任委员

中国医师协会妇科肿瘤学分会委员

浙江省妇科肿瘤学分会副主任委员

浙江省妇产科学会常委

浙江省医师协会妇产科医师分会副会长

李斌 教授

国家癌症中心/中国医学科学院肿瘤医院

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医学博士、主任医师、博士生导师/博士后合作导师

国家癌症中心/中国医学科学院肿瘤医院妇科主任

北京癌症防治学会妇科肿瘤精准诊疗专委会主任委员

中国抗癌协会宫颈癌专委会副主任委员

中国抗癌协会整合妇科肿瘤委员会副主任委员

中华医学会妇科肿瘤学分会全国委员

中国医药教育协会妇科肿瘤专委会副主任委员

北京医学会妇科肿瘤分会副主任委员

北京妇产学会副会长

《中华医学杂志英文版》、《中华妇产科杂志》等期刊编委

第五届“人民名医 优秀风范”及第七届“荣耀医者 金柳叶刀奖”

中国医学科学院肿瘤医院“抗癌之星”人才

主持国家及省部级科研课题6项,在国内外发表论文70余篇。主编《宫颈癌根治性手术新分型及新技术的临床实践》等专著5部。科研成果获北京医学科技奖二等奖。


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