近日，百济神州宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准百泽安®（替雷利珠单抗）联合含铂和氟尿嘧啶类化疗用于肿瘤表达PD-L1（≥1）的不可切除或转移性HER2阴性胃或胃食管结合部（G/GEJ）癌成人患者一线治疗。百济神州高级副总裁、实体肿瘤首席医学官Mark Lanasa医学博士表示：“FDA批准百泽安®用于治疗PD-L1阳性胃或胃食管结合部癌成人患者，标志着我们在坚守使命、为癌症患者提供变革性疗法的道路上迈出重要一步。这是百泽安®今年在美国获得的第二项批准，凸显了该产品满足肿瘤治疗领域关键需求的潜力。我们对患者、临床医生和研究人员深表感谢，是他们的坚持和勇气让这项进展成真——我们期待在2025年延续这一势头。”
▲替雷利珠单抗获FDA批准用于胃或胃食管结合部癌联合化疗的一线治疗
▲替雷利珠单抗获FDA批准用于胃或胃食管结合部癌联合化疗的一线治疗
获批依据
这一G/GEJ癌一线治疗新适应症是基于百济神州RATIONALE-305（NCT03777657）试验的结果。这是一项随机、双盲、安慰剂对照的全球III期试验，旨在评估替雷利珠单抗联合化疗用于晚期不可切除或转移性G/GEJ癌成人患者一线治疗的有效性和安全性。
研究设计
英文：Tumor Area Positivity Score
中文：肿瘤区域阳性评分
定义：通过视觉图像（细胞面积法）评估PD-L1染色的肿瘤细胞和免疫细胞的面积占所有肿瘤面积（肿瘤细胞和相关基质）的百分比
计算方法：TAP = PD-L1 染色的肿瘤细胞和免疫细胞的面积/肿瘤面积×100%
更多与PD-L1表达检测相关内容，请回顾往期推文：【Q&A】PD-L1免疫组化检测常见问题答疑；基于最新指南、共识，盘点9个癌种的PD-L1检测如何选择抗体克隆号
这项研究在亚洲、欧洲和北美的 146 个医疗中心进行，共纳入 997 名患者，随机分配至替雷利珠单抗联合化疗组（501 人）和安慰剂联合化疗组（496 人）。治疗组之间的个体和基线特征是平衡的。997 例患者中有 801 例（80%）患有胃癌，196 例（20%）患有胃食管结合部腺癌。997 例患者中有 556 例（55%）的PD-L1 TAP评分为 ≥5%。患者被按照 1:1 随机入组到研究组（替雷利珠单抗 [200 mg IV Q3W] + XELOX化疗方案 ，或FP化疗方案）和对照组（安慰剂[IV Q3W] + XELOX化疗方案，或FP化疗方案），研究人员可根据患者实际情况决定是否进行维持治疗，维持方案可选择替雷利珠单抗/安慰剂±卡培他滨。研究设置了患者地区来源、PD-L1表达水平、腹膜转移等多个分层，主要研究终点包括PD-L1阳性人群的总生存（OS）和意向治疗分析（ITT）人群的OS。次要研究终点包括无进展生存期（PFS）、客观缓解率（ORR）、缓解持续时间（DoR）、安全性和生活质量。探索性终点包括疾病控制率（DCR）、临床获益率（CBR）、至缓解时间以及对潜在的预测生物标志物的分析，包括但不限于PD-L1表达。研究人员根据PD-L1 TAP>1%和CPS>1对疗效结果指标进行了额外分析。
研究结果
替雷利珠单抗联合化疗组在PD-L1 TAP评分≥5%的患者中，中位总生存期达到了 17.2 个月，相较于安慰剂联合化疗组的 12.6 个月，显示出显著的生存优势。这一结果在最终分析中得到了进一步的确认，其中替雷利珠单抗联合化疗组的中位总生存期为 16.4 个月，而安慰剂组为 12.8 个月，风险比为 0.71，这表明替雷利珠单抗能够为患者带来更为持久的生存获益。在总患者人群中，替雷利珠单抗联合研究者选择的化疗方案组的患者中位OS为 15.0 个月，而安慰剂联合化疗组的患者中位OS为 12.9 个月，风险比为 0.80，这表明前者将死亡风险降低了 20%。
探索性分析
▲探索性分析表明PD-L1≥1是主要获益人群
▲RATIONALE-305研究中根据PD-L1 TAP≥1%和PD-L1 CPS≥1统计的疗效数据
安全性
研究结论
相关背景
胃或胃食管结合部（G/GEJ）癌
替雷利珠单抗（百泽安®）
▲摘自《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》
▲百济神州宣布FDA批准替雷利珠单抗用于既往接受化疗后晚期或转移性食管鳞状细胞癌患者
▲替雷利珠单抗非小细胞肺癌适应症获欧盟批准上市
本文仅供医学专业人士参考，不代表本平台观点。
往期推荐
绘真医学坐落于美丽的金鸡湖畔，处于被称为中国“生物硅谷”的中国-新加坡合作苏州工业园区中心，依托国外顶尖学府归国科学家团队建立起先进的检测与研发平台，配备有国际顶级的软硬件设施、严谨的质量管理体系，以及先进的大数据分析处理系统。
绘真医学在苏州和北京分别拥有2700平米和1200平米的临床检测与研发大楼、百余名检测研发人员及覆盖全国的销售网络，全面开展肿瘤、感染性疾病、遗传及代谢性疾病检测,与卫生、疾控部门及各大医院开展广泛合作。
我司具有临床基因扩增资质、Ⅱ级生物安全实验室资质、检验检测机构资质认定（CMA）证书、美国病理学家协会（CAP）认证证书；拥有国外顶尖学府原研专利授权及国外授权专利共计6项，国内发明专利12项，实用新型专利23项，软件著作权32项，合计国内授权专利67项，申请受理中专利54项，并以满分成绩通过2023年卫健委临检中心组织的室间质评和2023年美国CAP权威室间质评（NGSST-A 2023、NGSST-B 2023、NEO-A 2024）。
使命：“智慧赋予希望”！
愿景：“描绘本真，健康护航”！
文中图片来源于网络，如有侵权请联系删除！
