文｜王凯旋 韩世通 陈竹
目前AI制药已经基于靶点发现和验证、候选化合物发现等传统药物发现流程持续赋能，深度学习和强化学习等方法加持下虚拟筛选和从头分子生成起到关键作用。短期来看，AI制药无论是管线数量还是市场规模呈现迅速增长态势，一批国内外AI制药企业也已经以AI+Biotech/SaaS/CRO的模式逐步脱颖而出，借助自身平台加速新药研发进程；中长期来看，Recursion开始通过图像识别结合表观筛选摆脱传统药物发现模式，意味着AI有望重塑制药范式，同时AI药物也在临床早期表现优越，临床I期和II期成功率相较于传统药物发现均有优势，我们认为随着PCC前流程的逐步加速和范式转变，叠加临床阶段AI的逐渐覆盖，AI有望打通体内和体外数据壁垒，真正实现药物发现的星辰大海。综上，首次覆盖，我们给予AI制药行业“强大于市”评级。
▍产业链协同赋能新药研发，多技术组合加快临床前进程。
目前传统制药成本高耗时长，并且随着常见的蛋白质或通路已经几乎被完全开发，药物发现难度日益增加，AI可以帮助提高药物发现和研发效率，赋能制药过程。产业链来看，目前AI制药上中下游，分别为AI软硬件/生物技术提供商、AI制药平台和传统制药企业。技术层面来看，目前 AI 制药仍基于传统制药的框架下进行，主要集中在药物发现和临床前研究两个阶段，涉及靶点发现和验证、候选化合物发现、ADMET 预测和制剂、晶型设计等多个模块，靶点发现以NLP 和知识图谱为核心技术路径，虚拟筛选和从头分子则在候选化合物发现中占据重要地位。
▍管线数量稳步提升，AI 分子在临床早期已显示更高成功率。
根据中商产业研究院数据，2023 年全球 AI 制药市场规模达到 13.8 亿美元，预计 2026 年将达到 29.94 亿，2021-2026 年增速 CAGR 达到 30.47%，而AI 制药的管线数量从 2018 年就开始呈现快速增长的态势；根据我们统计，截至2023年末全球共有102条临床管线获批，其中抗肿瘤和神经疾病是 AI 驱动的小分子新药集中发力的领域。根据How successful are AI-discovered drugs in clinical trials（Madura KP Jayatunga , Margaret Ayers , Lotte Bruens等）中的统计，目前现有AI药物在临床I期的成功率为80%-90%，远高于行业平均水平，此外II期结果成功率也处于行业水平的高值（行业平均30%-40%，AI药物平均40%），我们认为随着AI对临床方案设计和结果预测的能力逐渐增强，未来AI有望在临床中大幅度产生正向影响，实现从体外数据到体内结果的闭环。
▍海外 AI 制药：技术突破已在路上，关注II期药物关键读出节点。
海外AI制药经过长时间发展，已走出一批具有鲜明特色甚至实现盈利的AI药物平台。Recursion 目前是 AI 制药领域制药范式改变的领先者，表观筛选有望实现靶点未知的情况下活性小分子的获取，并对新靶点的发现带来推动效果；薛定谔作为最早的AI+药物开发软件企业，2023年已实现盈利，标志着AI药物发现商业模式探索的重大进步。此外，海外MNC从未间断对AI技术的应用加速，仅 2023 年，Moderna、礼来、赛诺菲、默克、Genentech、Boehringer等多家 MNC 就与 AI 技术平台达成近 20 项合作，披露合作金额累计超 50 亿美元，我们认为AI+药企的组合未来或将逐步淘汰不能很好使用AI加速发现流程的传统药企，AI将日渐成为药企开发新药的重要工具。
▍国内AI制药：优质 AI 制药企业陆续登录港股，国内头部 CRO持续发力AI。
目前国内首批AI制药公司已成功登录或正在申请港股上市，其中根据晶泰控股公司公告，其与礼来、辉瑞等海外巨头药企达成合作，我们认为凭借其AI模型和湿实验室形成的干湿闭合循环，叠加小分子平台ID4InnoTM和大分子抗体平台XupremAbTM的强大能力，有望成为AI制药行业爆发的窗口；英矽智能已通过其生成式AI驱动平台Pharma.AI孵化出31个新药项目，覆盖29个药物靶点，作为TNIK有效抑制剂，公司核心管线ISM001-055临床IIa期数据表现出色。此外，国内CRO企业也在AI端持续发力。
▍风险因素：
算法/数据/模型可解释性带来的技术性风险；行业竞争加剧或技术落后风险；AI制药监管尚不完善的风险；宏观经济环境与资本市场变动风险；下游药企对AI制药接受度或认知不及预期的风险。
▍投资策略：
目前AI制药已经基于靶点发现和验证、候选化合物发现等传统药物发现流程持续赋能，深度学习和强化学习等方法加持下虚拟筛选和从头分子生成起到关键作用。短期来看，AI制药无论是管线数量还是市场规模均呈现迅速增长态势，一批国内外AI制药企业也已经以AI+Biotech/SaaS/CRO的模式逐步脱颖而出，借助自身平台加速新药研发进程；中长期来看，Recursion开始通过图像识别结合表观筛选摆脱传统药物发现模式，意味着AI有望重塑制药范式，同时AI药物也在临床早期表现优越，临床I期和II期成功率相较于传统药物发现均有优势，我们认为随着PCC前流程的逐步加速和范式转变，叠加临床阶段AI的逐渐覆盖，AI有望打通体内和体外数据壁垒，真正实现药物发现的星辰大海。综上，首次覆盖，我们给予AI制药行业“强大于市”评级。
我们建议重点关注：具备出色AI平台同时拥有潜力管线的AI+Biotech企业，或通过平台AI化追赶浪潮的CRO公司。
