药物名称：futibatinib
CAS:1448169-71-8
适应症：肝内胆管癌
开发公司:
研发进展
2022年10月1日，Taiho Oncology宣布，FDA已批准FGFR抑制剂Futibatinib的上市许可申请，用于治疗携带FGFR2基因重排（包括基因融合）的局部晚期或转移性胆管癌患者，这些患者此前接受过一种或多种系统治疗。
2022年3月30日，FDA接受Taiho Oncology的futibatinib治疗肝内胆管癌新药申请。
2021年2月，FDA授予Futibatinib突破性药物资格（BTD），用于治疗携带FGFR2基因重排（包括基因融合）、先前接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌（CCA）患者。
2018年，FDA授予futibatinib治疗CCA的孤儿药资格（ODD）。
2期FOENIX-CCA2
103例携带FGFR2基因重排（包括基因融合）、先前接受过1种或多种系统疗法、局部晚期或转移性不可切除性iCCA患者，接受每天一次20mg剂量futibatinib治疗，直至疾病进展或不可接受的毒性作用。
结果显示，该研究达到了独立中心审查评估确定的客观缓解率（ORR）＞20%的主要终点：futibatinib治疗的ORR为41.7%。次要终点方面，缓解持久，中位缓解持续时间（DOR）为9.7个月，72%的缓解时间≥6个月，疾病控制率（DCR）为82.5%。中位无进展生存期（PFS）为9.0个月、中位总生存期（OS）为21.7个月，72%的患者在12个月时存活。
安全性方面，常见的治疗相关不良事件（TRAE）为高磷血症（85%）、脱发（33%）和口干（30%）。最常见的3级TRAE是高磷血症（30%），经适当的治疗后症状消失。报告了一例4级转氨酶升高，没有治疗相关死亡。
胆管癌（cholangiocarcinoma，CCA）
一种发生于胆管的癌症，可根据其解剖学起源进行分类：肝内胆管癌（iCCA）发生于肝内胆管，肝外胆管癌（eCCA）发生于肝外胆管。CCA患者在确诊时通常已处于预后不佳的后期或晚期阶段。CCA的发病率因地区而异，在北美和欧洲的发病率在0.3-3.4/100000。iCCA的5年生存率（所有SEER分期加起来）为9%。
化合物专利
WO2013108809
晶型专利
WO2016159327
合成
Ref:WO2013108809
ref:DOI:10.1021/acsmedchemlett.3c00006
