新药 | 美国FD批准Scemblix用于慢性粒细胞白血病

健康 2024-11-04 17:30 上海

2024年10月29日，美国FDA加速批准诺华公司的Scemblix（asciminib）用于治疗新确诊的费城染色体阳性慢性髓系白血病慢性期（Ph+ CML-CP）成人患者。

Scemblix 关键研究

本次美国FDA的批准基于ASC4FIRST（NCT04971226）试验的数据。ASC4FIRST是一项多中心、随机、阳性对照、开放标签试验，共纳入了405名新诊断的Ph+ CML-CP患者。这些患者被随机分配至Asciminib组或研究者选择的TKI组（包括伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼或博舒替尼）。主要疗效终点是第48周时的主要分子学反应（MMR）率。

研究结果显示，Scemblix组第48周时的MMR率为68%（95% CI: 61%74%），而研究者选择的TKI组为49%（95% CI: 42%56%），两组间差异显著（P<0.001）。在伊马替尼分层中，Scemblix组的MMR率为69%（95% CI: 59%78%），而TKI组为40%（95% CI: 31%50%），差异同样显著（P<0.001）。这些数据表明，Scemblix在新诊断的Ph+ CML-CP患者中具有优越的疗效。

除了疗效显著外，Scemblix的安全性数据也令人鼓舞。在新诊断和既往接受过治疗的Ph+ CML-CP患者中，Scemblix组最常见的不良反应（≥20%）包括肌肉骨骼疼痛、皮疹、疲劳、上呼吸道感染、头痛、腹痛和腹泻。这些不良反应多为轻度至中度，且大多数患者能够耐受。与伊马替尼和第二代TKI相比，Scemblix在不良反应发生率上表现良好，≥3级不良反应的发生率较低。

Scemblix的推荐剂量为每日一次80mg或每日两次40mg（每次间隔约12小时）。这一剂量方案为患者提供了灵活的治疗选择，有助于优化治疗效果并减少不良反应。

Scemblix此前已获得美国FDA批准用于治疗至少接受过两种TKI治疗的CML-CP成人患者，并以更高的剂量用于携带T315I BCR-ABL1耐药突变的患者。此次加速批准将Asciminib的适用人群扩大了约四倍，使其能够用于新诊断的Ph+ CML-CP患者，进一步丰富了CML的治疗选择。

Scemblix（asciminib）

Scemblix（asciminib）是一种新型的BCR-ABL变构抑制剂，是首个专门针对ABL肉豆蔻酰口袋的药物，其作用机制与传统ATP竞争性酪氨酸激酶抑制剂（TKI）有所不同。通过特异性靶向ABL肌醇肉豆蔻酰口袋，Scemblix显示出在提高疗效的同时减少不良反应的潜力，为CML患者提供了更好的治疗选择。

CML

CML是一种以髓系增生为主的造血干细胞恶性疾病，全球的年发病率为（12）/10万，占成人白血病总数的15%20%。大多数成年人在慢性期（CP）被诊断出患有CML。这种疾病是由9号和22号染色体的片段断裂并交换位置引起的，产生异常的融合基因BCR-ABL1，该基因编码产生一种称为BCR-ABL的异常蛋白质。这种蛋白质向骨髓发送过多信号，导致产生过多未成熟的白细胞。

http://mp.weixin.qq.com/s?__biz=Mzg2NDAxODM5Mg==&mid=2247511523&idx=1&sn=e7ed5c718e70d6b4afa2728382ec4fd2

MOREHealth爱医传递

癌症、罕见病、重大疾病等科普交流，MORE Health爱医传递与您一起关注健康！

最新文章

肺癌宣传月 | 深入了解肺癌及其治疗进展

希望之城重大发现：蘑菇补充剂能抑制前列腺癌的背后原因

新药 | 美国FDA批准Revuforj用于急性白血病患者

Keytruda联合Lymphir在实体瘤中，显示出展现良好疗效与耐受性

为什么有的骨髓移植患者会感染致命真菌？

新药 | 美国FDA批准Aucatzyl用于白血病患者，63%患者达完全缓解！

世界糖尿病日：关注自我管理，告别糖尿病风险

超过一半的晚期黑色素瘤患者达到10年以上的生存期

世界肺炎日 | 认识肺炎、预防肺炎、远离肺炎

胃癌分型与TNM分期：解读病理报告的关键

芝加哥大学医学中心：TIL疗法治疗晚期皮肤癌

10月美国FDA肿瘤学批准概览

癌症发生的双重威胁：慢性炎症与年龄增长

研究人员发现了一种可提高晚期肛门癌患者生存率的新疗法

新药 | 美国FD批准Scemblix用于慢性粒细胞白血病

镁元素对健康有哪些益处？癌症患者须知

新药 | 美国FDA批准Vyloy联合化疗用于胃癌治疗

咖啡与酒对心脏是好是坏？会增加心律失常的风险吗？

世界银屑病日 | 点亮希望，让爱传递无“银”

肺活检：了解预期结果与准备事项

背痛背后的隐患：可能是肺癌的早期信号

2024 WCLC | Firmonertinib在EGFR PACC突变NSCLC患者中展现潜力

新药 | 美国FDA批准Itovebi联合疗法用于乳腺癌患者

乳腺检查全攻略：乳腺X线、超声与MRI，如何做出明智选择？

科学饮食，积极运动：打造无脂肪肝的健康生活

冬季蔬菜：钙含量超高、能保护眼睛、还能预防癌症

2024 WCLC | BAY 2927088在HER2突变非小细胞肺癌患者中展现快速、显著且持久的疗效

世界骨质疏松日 | 骨密质坚远离疏松

低剂量姑息性放疗显著改善肝癌患者疼痛

哪些情况下血栓会脱落，可能引发心梗或脑梗？

新药 | 美国FDA批准Tagrisso（奥希替尼）用于非小细胞肺癌

乳腺癌宣传月 | 通过早期乳腺癌筛查掌控健康的主动权

天然高叶酸食物，越吃越健康，助力增强免疫力！

世界关节炎日 | 关注骨骼健康，共筑无痛生活

膀胱癌的早期和晚期症状

2024 ESMO | 新辅助治疗可改善鼻腔癌和鼻旁窦癌的预后

新药 | 美国FDA批准Sarclisa联合疗法用于骨髓瘤成人患者

学生党、上班族用眼一整天！如何保护视力？

这6种食物摄入不足，将增加心血管疾病与死亡风险！

普通食盐或成抗癌新助力：研究发现其能激活抗肿瘤细胞

女性乳腺癌治疗后，可以母乳喂养吗？

鼻咽癌的这些早期症状，千万别忽视！

新药 | 美国FDA批准Rybrevant联合化疗用于非小细胞肺癌

Naldemedine可预防癌症患者因阿片类药物引起的便秘

新药 | 美国FDA批准Keytruda联合化疗用于胸膜间皮瘤

世界心脏日 | 保护生命的"发动机"

新药 | 美国FDA批准Kisqali联合疗法用于辅助治疗高复发风险早期乳腺癌

国际血液肿瘤关注月：携手共筑生命的希望之月

联合治疗可提高晚期前列腺癌的生存率

新药 | 美国FDA批准Kisqali联合疗法用于辅助治疗高复发风险早期乳腺癌

分类

时事

民生

政务

教育

文化

科技

财富

体娱

健康

情感

旅行

百科

职场

楼市

企业

乐活

学术

汽车

时尚

创业

美食

幽默

美体

文摘

原创标签

时事社会财经军事教育体育科技汽车科学房产搞笑综艺明星音乐动漫游戏时尚健康旅游美食生活摄影宠物职场育儿情感小说曲艺文化历史三农文学娱乐电影视频图片新闻宗教电视剧纪录片广告创意壁纸头像心灵鸡汤星座命理教育培训艺术文化金融财经健康医疗美妆时尚餐饮美食母婴育儿社会新闻工业农业时事政治星座占卜幽默笑话独立短篇连载作品文化历史科技互联网

发布位置

广东北京山东江苏河南浙江山西福建河北上海四川陕西湖南安徽湖北内蒙古江西云南广西甘肃辽宁黑龙江贵州新疆重庆吉林天津海南青海宁夏西藏香港澳门台湾美国加拿大澳大利亚日本新加坡英国西班牙新西兰韩国泰国法国德国意大利缅甸菲律宾马来西亚越南荷兰柬埔寨俄罗斯巴西智利卢森堡芬兰瑞典比利时瑞士土耳其斐济挪威朝鲜尼日利亚阿根廷匈牙利爱尔兰印度老挝葡萄牙乌克兰印度尼西亚哈萨克斯坦塔吉克斯坦希腊南非蒙古奥地利肯尼亚加纳丹麦津巴布韦埃及坦桑尼亚捷克阿联酋安哥拉