每年的9月是国际血液肿瘤关注月。旨在通过一系列活动，提高全球公众对血液肿瘤的认识和关注，促进医疗资源的合理配置，推动科研创新，优化患者治疗体验，最终提升血液肿瘤患者的生存质量和预后。这个月份不仅是一个宣传教育的平台，更是一个汇聚爱心、传递希望的桥梁，连接着患者、家属、医护人员以及社会各界的力量。血液肿瘤，作为一类起源于造血系统的恶性肿瘤，包括白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等多种类型。这些疾病以其复杂的发病机制、多样的临床表现以及高昂的治疗费用，给患者的身心健康带来了巨大挑战。然而，尽管面临重重困难，随着医学科技的飞速发展，血液肿瘤的治疗已经取得了显著进展，为患者带来了更多的生存希望。白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病，克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积，并浸润其他非造血组织和器官，同时抑制正常造血功能。根据细胞分化成熟程度和自然病程，白血病可分为急性白血病（AL）和慢性白血病（CL）两大类。其中，AL的细胞分化停滞在早期阶段，病情发展迅速；CL的细胞分化停滞在较晚阶段，病情相对缓慢。白血病的病因尚不完全清楚，但可能与生物因素（如病毒感染）、物理因素（如电离辐射）、化学因素（如苯及其衍生物）、遗传因素和其他血液病等有关。急性白血病可能出现突然高热、严重出血等症状；慢性白血病则一般进展较慢，患者可能有面色苍白、淋巴结和脾脏肿大、月经过多或拔牙后出血难止等表现。此外，多数患者就诊时已有中-重度贫血，半数患者以发热为早期表现。白血病的治疗包括分子靶向药物治疗、化疗、放疗、血液或骨髓移植以及针对各种症状的辅助疗法。预后因人而异，部分患者可通过适宜的治疗获得长期生存或被治愈，但部分患者疾病可能会复发或不断进展。白血病的治疗药物包括化疗药物、靶向治疗药物以及免疫疗法等。例如，CAR-T细胞疗法等新型免疫疗法正在逐步应用于白血病的治疗中，尽管不是所有类型的白血病都有对应的FDA获批CAR-T药物。
淋巴瘤是原发于淋巴结或淋巴组织的恶性肿瘤，临床以无痛性、进行性淋巴结肿大为主要表现。淋巴瘤的种类繁多，包括霍奇金淋巴瘤和非霍奇金淋巴瘤两大类。淋巴瘤的发病原因复杂，可能与化学因素（如吸烟、化学物质）、物理因素（如紫外线、电离辐射）、生物因素（如HIV、HHV8、HCV、Hp、EBV等病毒）以及人体内部因素（如器官移植、自身免疫性疾病等）有关。淋巴瘤的临床表现多样，但以无痛性的淋巴结肿大为首发症状。此外，不明原因的发热、疲劳、易出血或瘀伤、反复感染、夜间出汗、体重减轻、脾脏或肝脏肿大等也是常见的临床表现。淋巴瘤的治疗包括药物治疗、手术治疗等。不同类型的淋巴瘤预后程度各异，一些类型如滤泡性淋巴瘤通常发展较慢，预后相对较好；而其他类型如弥漫大B细胞淋巴瘤可能更具侵袭性，需要更积极的治疗。淋巴瘤美国FDA获批药，2024年5月30日（针对MCL）和更早时间（针对CLL/SLL），Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）用于复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）的成年患者，以及复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的成人患者。Breyanzi是一种针对CD19的转基因自体T细胞免疫疗法，通过识别并杀死表达CD19的癌细胞来发挥作用。
多发性骨髓瘤是起源于骨髓中浆细胞的恶性肿瘤，是一种较常见的恶性肿瘤。其肿瘤细胞起源于骨髓中的浆细胞，浆细胞是B淋巴细胞发育到最终功能阶段的细胞。
多发性骨髓瘤的确切原因尚不清楚，但一些因素被认为是增加风险的因素，包括年龄（大多数患者在60岁以上）、性别（男性风险较高）、种族（非裔美国人风险较高）和家族史（有家族史的人风险较高）。多发性骨髓瘤的临床，根据生长部位和肿瘤的多少不同，主要表现为体表肿物、发热、消瘦，压迫肺或支气管导致胸闷、咳嗽，压迫胃肠道导致腹胀、腹痛、食欲下降等。此外，患者还可能出现肾功能受损、高钙血症、贫血、反复感染和易出血或瘀伤等症状。多发性骨髓瘤的治疗包括手术治疗、药物治疗等。尽管目前无法治愈，但许多患者可以通过治疗控制病情和缓解症状。该疾病的预后取决于多种因素，包括疾病阶段、患者的年龄、肾功能状况以及是否存在特定的遗传异常。一些患者可能会有多年的良好生活质量，而其他患者可能会迅速进展。多发性骨髓瘤美国FDA获批药，2024年4月5日，Carvykti（cilta-cel，西达基奥仑赛）获批用于复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）。Carvykti是一种CAR-T细胞疗法，通过识别并杀死表达BCMA的癌细胞来发挥作用。基于CARTITUDE-4研究的积极结果，Carvykti能够显著改善RRMM患者的无进展生存期（PFS），并展现出良好的安全性。
