慢性髓系白血病（CML）是一种由骨髓中异常白细胞增殖引起的慢性疾病，主要影响成人。
2024年10月29日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了Asciminib，作为新诊断的费城染色体阳性慢性髓系白血病（Ph+ CML）慢性期患者的治疗选择。这一消息为CML患者带来了新的希望。
▍什么是慢性髓系白血病？
慢性髓系白血病是一种源于骨髓造血干细胞的恶性肿瘤，主要特征是异常增殖的白细胞，可能会影响肝脏、脾脏等器官。
Ph+ CML患者体内存在费城染色体（Ph染色体）和BCR-ABL融合基因，这种基因异常是导致疾病发生的主要原因。
▍Asciminib的作用机制
Asciminib是一种新型酪氨酸激酶抑制剂（TKI），通过特异性结合ABL肉豆蔻酰口袋，抑制BCR-ABL融合蛋白的活性，从而阻断白血病细胞的增殖和扩散。
与传统TKI药物相比，Asciminib提供了一种独特的治疗选择。
▍ASC4FIRST临床试验的成果
ASC4FIRST是一项多中心、随机、主动对照的开放标签试验，旨在评估Asciminib对新诊断CP Ph+ CML患者的疗效。
试验共纳入405名患者，随机分为两组（1:1），分别接受Asciminib或研究者选择的其他酪氨酸激酶抑制剂（IS-TKIs），如伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼或Bosutinib。
主要疗效指标为48周时的主要分子学反应（MMR）率。
结果显示，Asciminib组在48周时的MMR率为68%（95% CI：61-74），显著高于IS-TKIs组的49%（95% CI：42-56），差异为19%（95% CI：10-28，p<0.001）。
在使用伊马替尼的患者中，Asciminib组的MMR率为69%（95% CI：59-78），而IS-TKIs组为40%（95% CI：31-50），差异达30%（95% CI：17-42，p<0.001）。
▍安全性与用药指南
在安全性方面，Asciminib在新诊断和既往治疗的CP Ph+ CML患者中表现出较为可接受的不良反应谱。
最常见的不良反应（≥20%）包括肌肉骨骼疼痛、皮疹、疲劳、上呼吸道感染、头痛、腹痛和腹泻等。
实验室异常方面，新诊断CP Ph+ CML患者中，淋巴细胞计数降低、白细胞计数降低、血小板计数降低、中性粒细胞计数降低和钙校正降低等现象较为常见（≥40%）。
推荐的Asciminib剂量为每天1次，每次80毫克口服，或每天2次，每次40毫克，间隔约12小时。患者应在医生指导下选择合适的用药方案，并严格遵循用药指南。
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▍未来展望
Asciminib的获批标志着慢性髓系白血病治疗领域的重大进展。随着新药物的不断涌现和治疗方式的不断完善，CML患者有望在未来获得更加有效和个性化的治疗方案。
我们期待未来能有更多新型药物和治疗方法，为CML患者带来更美好的前景。
在这个充满希望的时代，慢性髓系白血病的治疗正在不断进步，为患者的生活质量和生存率带来了新的可能性。
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温馨提示：本文仅作为科普文章，具体诊疗请在专业医生指导下进行
