原发性中枢神经系统淋巴瘤(PCNSL)是一种侵袭性淋巴瘤，可累及大脑、脊髓、脑膜和眼睛，标准治疗方案包括以大剂量甲氨蝶呤为基础的方案诱导，并对于适合移植的患者考虑自体移植，不适合移植的患者考虑全脑放疗。但PCNSL的预后较差，5年生存率仅30-40%，复发/难治性疾病的治疗选择尤其有限。近年来各个研究揭示了PCNSL的发病机制和致癌通路，从而导致新的治疗方法的发展。
PCNSL的主要致癌驱动因素包括NF-κB通路的激活、细胞周期失调、体细胞超突变和免疫逃逸，从而开展很多研究探索靶向治疗和免疫治疗来抑制这些通路，包括BTK抑制剂、mTOR/PI3K抑制剂、免疫调节剂(IMID)、免疫检查点抑制剂和CD19 CAR-T。整体而言，PCNSL的治疗正在迅速发展，未来可能会采用包括强化疗方案和新疗法在内的多模式治疗。
参考文献
Aquilanti E, et al. Novel Therapies for Primary Central Nervous System Lymphomas.Curr Neurol Neurosci Rep . 2024 Oct 11. doi: 10.1007/s11910-024-01376-5.
