玻璃体视网膜淋巴瘤（VRL）进展缓慢，但预后较差，主要是由于中枢神经系统（CNS）复发的风险，可能需要积极的治疗，但大剂量化疗序贯自体造血干细胞移植（HCT-ASCT）的报道很少。因此法国学者回顾性分析了法国LOC网络数据库中接受HCT-ASCT治疗的免疫功能正常的孤立性成年VRL患者，近日发表于《Bone Marrow Transplantation》。
研究共纳入2008年至2019年期间，在诱导化疗后接受HCT-ASCT巩固治疗的孤立性VRL患者38例；20例为原发性VRL，18例为原发性中枢神经系统淋巴瘤的孤立性VRL复发。3例患者一线接受HCT-ASCT，24例二线接受HCT-ASCT，11例后线接受HCT-ASCT。HCT-ASCT时中位年龄为61岁，中位KPS为90，76%为完全缓解。32例（84%）患者接受大剂量塞替派为基础的HCT，87%的患者在HCT后获得完全缓解。1例（3%）患者死于HCT-ASCT毒性。
19例（50%）患者在HCT-ASCT后复发，其中17例发生于脑部。HCT-ASCT后中位无进展生存期（PFS）、脑部无病生存期（brain-free survival，BFS）和总生存期（OS）分别为96个月、113个月和92个月。
该研究是首个针对孤立性VRL患者HCT-ASCT长期随访的大型研究。总体而言，HCT-ASCT对部分VRL患者是一种有效的治疗策略，具有可耐受的安全性；但后续脑部复发的风险仍较高，尤其是接受HCT-ASCT作为二线或后线治疗的患者中。有多种选择或可改善预后：在一线治疗中使用HCT-ASCT和在HCT-ASCT之前改善反应质量（新药纳入诱导化疗方案）或使用CAR-T等新策略。
参考文献
Mainguy, A., Soussain, C., Touitou, V. et al. High-dose chemotherapy with autologous haematopoietic stem cell transplantation in patients with isolated vitreoretinal lymphoma: a LOC network study. Bone Marrow Transplant (2024). https://doi.org/10.1038/s41409-024-02477-y
