伯基特淋巴瘤（Burkitt lymphoma ，BL）是一种罕见的侵袭性B细胞淋巴瘤，常累及结外部位，复发风险较高，并且对初始治疗非常难治。虽然高强度化疗改善了预后，但高达35%成年患者仍会发生治疗失败，挽救治疗有限，单独的自体造血干细胞移植（auto-HCT）也无法为复发难治性（R/R）BL患者提供最佳的长期生存和疗效。此外，CAR-T细胞疗法在R/R BL中的数据仍较少，仍需进一步探索。
国内学者开展回顾性研究，分析了中国四家医院的21例复发或难治性（R/R）成人BL患者接受CAR-T治疗±造血细胞移植（HCT）的结果，证实通过auto-HCT联合CAR-T细胞治疗可实现长期疾病控制，且该研究首次证实R/R BL获得如此长的无病生存，近日发表于《Current Research in Translational Medicine》。
该研究纳入4家中心接受CAR-T治疗的18-80岁R/R BL患者共21例，其中43%存在大包块病变；52% IDH异常，50%存在高危细胞遗传学异常，81%为Ann Arbor III-IV期。患者均接受过标准免疫化疗，既往中位治疗3线。CAR-T输注前，76.2%为进展性疾病，23.8%为疾病稳定。根据治疗策略对患者进行分组：自体HCT+CAR-T细胞治疗（auto-HCT+ CAR-T组， n=8）和单纯CAR-T细胞治疗（CAR-T组，n=13）。
中位随访20.3个月，auto-HCT+ CAR-T组表现出更好的结果，与CAR-T组相比，总缓解率（ORR）分别为87.5%和23.1% (p=0.006)，2年总生存率（OS）和无进展生存率（PFS）显著提高（OS 75% vs 30.8%，p=0.014；PFS 75% vs 30.8%，p=0.045），中位PFS分别为46.5个月和2个月，中位PFS分别为46.5个月和4.8个月。
此外，大包块和高LDH是淋巴瘤的不良预后因素。在大包块肿瘤BL患者中，单独使用CAR-T的疗效有限，而auto-HCT联合CART可显著改善预后。auto-HCT联合CAR-T治疗对于LDH水平异常的R/R BL患者也可改善预后。
尽管该研究样本量小，但仍显示出有希望的结果，证实auto-HCT联合CAR-T细胞治疗可实现长期疾病控制。该研究还强调了联合治疗在治疗侵袭性恶性肿瘤方面的潜力，例如大包块或LDH水平异常。当然还需要进一步的研究来验证该结果并优化此类患者的治疗策略。
参考文献
Liu Y, et al. CAR T-cell therapy combined with autologous hematopoietic cell transplantation in patients with refractory/relapsed Burkitt Lymphoma.Curr Res Transl Med . 2024 Oct 23;73(1):103477. doi: 10.1016/j.retram.2024.103477.
