波士顿和瑞士洛桑 2025 年 2 月 4 日 /美通社/ -- 专注于免疫皮肤病学的公司 Alys Pharmaceuticals, Inc.（“Alys”）宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 和加拿大卫生部已批准新药临床试验申请 (IND)/临床试验申请 (CTA)，用于研究 ALY-101 对斑秃 (AA) 患者的作用。
第 2a 阶段试验将在美国和加拿大的五个地点评估 ALY-101（一种皮内注射型 JAK1 siRNA-脂质结合物）的安全性和有效性。
斑秃是一种慢性自身免疫性疾病，通常会导致严重的心理困扰和生活质量下降。由于目前的治疗方法被认为不够充分，全球斑秃市场预计将在未来五到十年内达到数十亿美元。
这是 Alys 产品线的首次临床研究，其中包括针对其他适应症的未满足需求的广泛资产组合，例如特应性皮炎、慢性自发性荨麻疹、白癜风或系统性肥大细胞增多症。该公司有望在 2027 年前提供多个临床概念验证 (POC) 读数。
Alys Pharmaceuticals 代理首席医疗官、路德维希马克西米利安大学皮肤病学系教授兼系主任 Lars French 教授评论道：“凭借我们的 siRNA 技术固有的长效作用，ALY-101 可以进行不频繁的皮内注射，有可能改变斑秃患者的治疗选择。”
ALY-101 是 Alys 制药公司与麻省大学陈氏医学院 RNA 研究所多年联合研究的首个临床候选药物，该研究专注于开发用于皮肤病的 siRNA 疗法。
Alys Pharmaceuticals 首席创新官兼麻省大学陈医学院皮肤病学系主任 John Harris 教授表示：“我们的目标是率先将 siRNA 技术应用于炎症性皮肤病，我们期待在不久的将来推进 ALY-101 以及其他针对一系列疾病、靶点和给药途径的 siRNA 候选药物。”
Alys Pharmaceuticals 联合创始人兼首席运营官 Thibaud Portal 补充道：“这一里程碑是我们为患者提供创新皮肤病治疗的关键时刻。它不仅彰显了 ALY-101 的潜力，也彰显了我们将 siRNA 确立为皮肤病学领域变革性、长效治疗类别的雄心。此外，它还凸显了 Alys 已做好准备推进我们产品线中的其他项目，包括我们下一个待审的针对慢性荨麻疹的肥大细胞选择性双特异性抗体疗法。”
关于 Alys Pharmaceuticals
Alys Pharmaceuticals, Inc.（“Alys”）是一家总部位于波士顿和洛桑的尖端纯免疫皮肤病学公司。Alys 由国际投资公司 Medicxi 提供 1 亿美元融资。 Alys 拥有一支世界一流的领导团队，汇集了皮肤病学和先进科学领域的专家，包括联合创始人 John Harris（麻省大学陈医学院）、Brian Kim（西奈山伊坎医学院）、Lars French（慕尼黑慕尼黑大学）、Craig Mello（麻省大学陈医学院）、Eric Deutsch（古斯塔夫·鲁西）和 Mark Prausnitz（佐治亚理工学院）。Alys 由皮肤病学专家、联合创始人兼首席运营官 Thibaud Portal 领导。
它由 6 家以资产为中心的 Medicxi 公司合并而成——Aldena Therapeutics、Graegis Pharmaceuticals、Granular Therapeutics、Klirna Biotech、Nira Biosciences 和 Vimela Therapeutics。
其产品线包括针对多种皮肤病适应症的项目，包括特应性皮炎、白癜风、牛皮癣和肥大细胞增多症。该公司正在利用由 Aldena Therapeutics 开发的 siRNA 平台进入临床，该平台提供了长期治疗的潜力，可以改变皮肤病治疗格局。此外，Alys 正在推进由 Granular Therapeutics 开发的肥大细胞选择性疗法，预计 2025 年将获得 CTA/IND。
欢迎转发到朋友圈和微信群
参考资料：https://alyspharma.com
