美国新泽西州沃伦，2025 年 1 月 13 日（GLOBE NEWSWIRE）——Aquestive Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：AQST）（“Aquestive”或“公司”）是一家通过创新科学和给药技术推动药物发展，为患者生活带来重大改善的制药公司，披露了近期业务发展的最新情况，并概述了 2025 年的关键目标。
2024 年，公司显著推进了各项发展，实现了关键里程碑。去年取得的成就为公司在 2025 年继续取得成功奠定了基础。随着脱发新药 AQST-108 等管线在美国和全球范围内获得批准和上市，公司长期增长战略更加具有吸引力。
2025 年的工作重点包括成功开展 AQST-108 斑秃 2a 期临床试验。
AQST-108（肾上腺素）外用凝胶
AQST-108 是一种外用肾上腺素能激动剂前药凝胶候选产品。Aquestive 完成了 AQST-108 的首次人体研究，该研究测量了涂抹凝胶后皮肤上残留的肾上腺素量或随时间推移在血液循环中的肾上腺素量，且未发生任何严重或局部不良事件。
AQST-108 基于 Aquestive 的 Adrenaverse™ 平台，该平台包含超过 20 种肾上腺素前药候选产品库，旨在控制各种可能的剂型和给药部位的吸收和转化率。
Aquestive 于 2024 年 12 月成功完成了与 FDA 的预研究新药会议。FDA 的书面回复支持继续开发，Aquestive 仍有望在 2025 年第二季度开始对斑秃 (AA) 患者进行 2a 期试验。
据估计，美国有 670 万人受到 AA 的影响。在受影响的患者中，43% 被认为是重度患者。斑秃的现有治疗方法是 Janus 激酶 (或 JAK) 抑制剂。这些具有已知副作用的全身治疗带有“黑框”警告，对患者来说价格昂贵。即使有这些限制，JAK 抑制剂目前估计的市场机会也超过 10 亿美元。
一期临床
2024年，公司完成了 AQST-108 的首次人体临床研究。该研究分为两部分，旨在评估 AQST-108 的安全性和局部耐受性。
第 1 部分设计为单次递增剂量研究，以评估五种不同剂量水平的安全性和药代动力学。1.0% 剂量的 AQST-108 是根据未发现明显透皮吸收的最高剂量选择的，以便进入开发计划的第 2 部分研究。
在第 2 部分中，在 12 名健康受试者中评估了基于赋形剂变化的三种配方。在第 1 部分和第 2 部分中，未观察到严重不良事件或局部不良事件。在第 2 部分中，在皮肤中观察到的 AQST-108 计算百分比在所有研究配方中保持一致，并且观察到给药后血浆中的 AQST-108 浓度为零。
在首次人体 1 期临床试验中，AQST-108 没有表现出严重不良事件或局部不良事件。由于 AQST-108 是局部用药，并且有证据表明它在应用部位起作用，因此可能不会产生全身副作用。鉴于这些情况，如果 AQST-108 获得 FDA 批准用于治疗严重斑秃，则有可能在治疗这些患者方面占据相当大的市场份额。
肾上腺素
肾上腺素在免疫抑制中起着关键作用，但到目前为止，由于肾上腺素的吸收和转化问题，它的作用一直受到限制。Aquestive的 Adrenaverse 平台已经证明能够通过高度差异化的前药制剂来利用肾上腺素的治疗潜力，从而实现吸收，提供持续的局部暴露并避免全身暴露。该平台可以在粘膜表面和皮肤上局部递送肾上腺素，因此，相信它有可能产生多种专注于治疗一系列疾病的候选产品。
关于 Aquestive Therapeutics
Aquestive 是一家制药公司，通过创新科学和给药技术，推动药物研发，为患者的生活带来有意义的改善。Aquestive 拥有五种由其授权商在美国和世界各地销售的商业化产品，并且是这些授权产品的独家制造商。该公司还与制药公司合作，利用专有的一流技术（如 PharmFilm®）将新分子推向市场，并拥有成熟的药物开发和商业化能力。
