前言：各位观众老爷，2025年新年快乐！新年新征程，这是胖猫开年第一篇，感谢大家一如既往的支持！这篇胖猫对2024年FDA批准上市的新药进行回顾分析！从药物的上市端，看看未来新药研发的趋势。去年一整年，FDA批准了56种新药，其中47种由CDER批准，9种通过CBER批准。![]()
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- 批准数量降低！和2023年比减少了21%！2023年批准71种新药（16种CBER，55种CDER）。不过2023年CDER的批准数量是过去30年中的第二高，总数为55种，仅次于2018年的59种。
- 2024年CDER的47种批准数量与过去10年的年均水平46种基本持平。
- CDER过去10年的滚动平均批准数量为46种，这是其20多年来的最高水平，远高于2010年的最低点25种。
- 从单月数据来看，3月份和8月份是去年FDA批准药物的高峰月份！
1、肿瘤药物依旧重磅
除现有疗法的逐步扩展外，2024 年还出现了新的治疗方法。这包括用于滑膜细胞肉瘤的工程T细胞疗法afamitresgene autoleucel （Tecelra）。这代表着细胞和基因疗法的应用已从血液系统恶性肿瘤扩展到实体瘤和更罕见的癌症类型。![]()
2、新的给药（制剂）方式，差异化满足临床需求
2024年，FDA推出多款新的皮下制剂（如Tecentriq Hybreza, PD-L1抗体药），这反映了药企在努力简化临床给药方式，降低患者负担，增加患者依从性，从而差异化的满足临床需求。![]()
将静脉给药转变为皮下给药，以及使用基于透明质酸酶的技术来改善药物递送。这些皮下制剂和具有新型递送系统的药物的批准表明，便利性和可及性也是药物开发不可或缺的考虑因素。![]()
3、罕见病药物逐渐增多
2024年，多种药物被批准用于需求未得到满足的疾病，包括罕见遗传病的基因疗法和酶替代策略。C 型尼曼-匹克病（Aqneursa、Miplyffa）、原发性胆汁性胆管炎（Ebglyss、Iqirvo）和 WHIM 综合征 （Xolremdi） 等疾病的疗法凸显了 FDA 对针对小患者群体的治疗的持续支持。此外，针对杜氏肌营养不良症和晚期食管癌的疗法，某种层面上也凸显了 FDA 致力于支持可能显著改变少数患者生活的新方法。![]()
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