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驱动CAR-T重新腾飞的两大引擎！

文摘 2025-01-16 16:58 新加坡

引言：过去一年CAR-T领域的BD和融资较为低迷！

纠其原因，无非是创新停滞！对于临床以及产业来说，唯有新技术的更新，才有可能重振行业雄风！

最近，市场反应及研发的不断推进，暗示项着有两项新的应用/技术可能会重塑CAR-T的逻辑。

1、融资和交易数量统计

2023年底首个基因组编辑疗法 Casgevy（exagamglogene autotemcel）获得批准，该疗法由CRISPR Therapeutics和Vertex Pharma开发，用于治疗镰状细胞病和β-地中海贫血。

基因编辑的潜力继续吸引交易者，如Prime Medicine和BMS最近达成的数十亿美元合作。不过2024的交易和投资整体规模较萎靡！已从 2021-2022年的高点不断滑落。

这一定程度上反映了该领域在生产制造和创新疗法上遇到了一定的瓶颈。

图注：2020-2024年9月底，与细胞疗法和/或基因疗法/载体相关的研发合作的整体潜在价值，包括里程碑付款和预付款。所包括的交易涵盖技术/发现平台以及从发现到开发阶段（包括III期）的候选疗法。

图注：2020年-2024年11月，聚焦于细胞疗法和/或基因疗法/载体的公司的风险投资情况。对于同一轮的多笔交易按整体计算，日期基于融资轮的完成日期。

2、引擎一：自身免疫病，新的应用场景

CAR-T可消除B细胞，已为血液瘤患者带来了革命性疗效，自2017年来，已有超10种产品获FDA批准，然而，将CAR-T的应用扩展到实体肿瘤仍是一项挑战。

意想不到的是，在过去的两年里，继2021年对系统性红斑狼疮 (SLE) 患者进行的初步试验取得显著成果之后，CAR-T开拓出了一个新的应用领域：自身免疫。

（请参考胖猫之前文章：《B细胞和自免疾病》、《治愈自免，三步序贯！》）

这直接催生了一批专注于自免疾病的CAR-T公司。其中一个例子是 Kyverna，其主要候选药物 KYV-101靶向CD19，从而消耗B细胞。目前正开展发性硬化症和重症肌无力的II期试验，及对SLE和系统性硬化症的I/II期试验。

另一家公司Cartesian Therapeutics，通过与Selecta Biosciences 反向合并上市，该公司拥有多条管线，Descartes-08是靶向BCMA的mRNA细胞治疗候选药物，目前正在SLE和重症肌无力的II期试验。

大药企也纷纷挤入该领域。今年2月，阿斯利康收购亘喜生物，交易对价近12亿美元。其的主要候选药物GC012F是靶向BCMA和CD19的CAR-T疗法，最初适应症是血液瘤，但也已开始针对SLE患者的早期试验。

斯利康最近达成的另一项重大交易是与Quell Therapeutics的合作，价值可能超20亿美元，以开发用于治疗自身免疫性疾病的工程调节性T细胞 (T-reg细胞)。

3、引擎二：从体外细胞培养到体内生成

尽管体外工程化的细胞疗法（如Casgevy 和已获批用于治疗癌症的疗法）已显示出令人信服的疗效，但其昂贵、复杂且耗时的制造过程仍然是其广泛应用的主要障碍。

此外，在回输前通常需要进行淋巴细胞清除，这具有严重风险，并进一步将符合条件的患者群体限制在能够耐受的患者范围内。

直接在体内对免疫细胞进行改造有望解决这些问题。首批体内CAR-T细胞疗法候选药物目前正在进入临床试验II期。它们的潜力已经吸引了大型制药公司的兴趣。

AbbVie于2024年1月与Umoja Biopharma 达成了一项可能价值超过 14.4 亿美元的交易，以开发用于肿瘤学的体内 CAR-T 细胞疗法。

也非常及时，Umoja这两天也完成了1亿美金的C轮融资，足以反映这种技术被市场的认可。

如果这些早期候选药物能够克服阻碍第一代细胞疗法应用的交付和制造障碍，其他制药公司可能会效仿，从而推动这一领域新一轮投资浪潮。

胖猫的生命科学札记

洞察生物医药前沿技术聚焦全球范围内的生物医药新技术、新靶点、新疗法重点分享生物医药BD、项目管理等实战经验

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