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引言：细胞和基因疗法是解决未满足的临床需求的先进手段。2023年，该赛道的市场价值为约$18.2B，预计到2034年将高达$117.46B，年复合增长率为18.6%。
鉴于该赛道的“高价值”属性，众多玩家纷纷下场布局。今天这一篇胖猫跟大家一起看看谁在“蹚这趟浑水”！
正所谓，行家一出手就知有没有，咱们今天就按照这些玩家布局管线的多寡、管线推进的阶段来进行评比。
总部位于美国的Arcellx是一家临床阶段的细胞治疗药物公司，已经在纳斯达克上市，市值在50亿美金左右。其产品线包括三种关键细胞治疗候选药物：Anito-cel、ACLX-001和ACLX-002。
Anito-cel（III期）和ACLX-001（I期）两个管线均用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤，而ACLX-002（I期）旨在治疗复发或难治性急性髓系白血病和高危骨髓增生异常综合征。
胖猫说：这家公司基于其专有的D-Domain技术非常“吊炸天”，这也是为什么把他放在首位的原因！胖猫单独写文分析过，很看好这家公司，欢迎大家查看《CAR-T混搭TCE，都是科技和狠活！》
Sarepta是一家商业化的Biotech，主营业务是开发用于罕见病的RNA药物靶、基因治疗药物。
该公司的临床管线包括SRP-5051（RNA药物）和基因疗法SRP-9003、SRP-9004、SRP-6004。
目前，Sarepta有1种获批的基因疗法和3种获批的RNA药物。2023年6月，公司的Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl） 获FDA加速批准，用于治疗杜氏肌营养不良症。
胖猫说：这家公司有四个已上市药物，但是市值看起来不是太高。这一方面源于罕见病市场规模的不足，另一方面也由于基因药物本身昂贵的价格使得愿意支付的人群更少的缘故。
Autolus是一家位于伦敦的CAR-T细胞公司，专注于开癌症和自身免疫性疾病的自体CAR-T疗法。2024年11月，FDA批准了其靶向CD19的CAR-T药物Obe-cel（obecabtagene autoleucel）治疗复发/难治性（r/r）成人B急性淋。除了Obe-cel外，该公司还有拥有四个处于I期的细胞药物管线，适应症涉及T细胞淋巴瘤、实体瘤、B 细胞恶性肿瘤和多发性骨髓瘤等。![]()
胖猫说：把Autolus放在第三位，是因为其第一个Biotech推进的CAR-T被FDA批准。其它要么是大药企管线，要么是被大药企支持的管线（创奇/强生）。当然，Autolus也并非“无中生有”，其脱胎于UCL（伦敦大学学院）。同时其后线产品也和新规Biontech达成合作协议。Krystal是一家美国的商业化阶段的基因治疗Biotech，专注于发现、开发和销售用于治疗严重疾病的基因药物Krystal 的VYJUVEK是一种基因疗法，用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症。此外，该公司还有四种临床疗法正在I/II临床研究中，适应症范围涵盖皮肤病学、肿瘤学和呼吸系统疾病的适应症。![]()
胖猫说：这个公司的适应症布局比较特殊，涉及了皮肤、眼科和呼吸系统疾病。这些领域是目前主流CGT公司不常布局的领域。CRISPR Therapeutics是一家基因编辑公司，使用其专有的 CRISPR/Cas9 平台为各种疾病开发基因治疗方法。2023年12月，FDA批准了Vertex和CRISPR Therapeutics 的 Casgevy （exagamglogene autotemcel） 用于治疗镰状细胞病。![]()
CRISPR Therapeutics另外正在临床期间的药物管线包括：CTX-112、CTX-131、CTX-310、CTX-320 和 CTX-211。这些药物针对免疫肿瘤学、自身免疫性疾病、心血管疾病和再生医学。UniQure是一家荷兰的公司，使用其AAV平台推进基因治疗。Hemgenix是UniQure已经上市的血友病基因疗法，其他临床候选药物管线均处于I/II期阶段。另外，该公司还推出了第一款基因药物Glybera。![]()
Rocket Pharma是一家处于临床后期阶段的Biotech，使用AAV和LV平台开发解决复杂和罕见的疾病基因疗法。
该公司的基因治疗管线包括LV-RP-L301、LV-RP-L102、RP-A501、RP-A601和RP-L201。2023年10月，FDA接受了Rocket Pharma的BLA，优先审查RP-L201（marnetegragene autotemcel） 治疗严重白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）。
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Allogene Therapeutics是一家临床阶段的Biotech，其专注于开发同种异体CAR-T（AlloCAR-T）产品，以治疗实体瘤、血液系统恶性肿瘤和自身免疫性疾病。临床管线包括Cema-cel和ALLO-316。![]()
Intellia是一家总部在美国的，基于CRISPR的基因编辑技术，开发新型体内和体外基因和细胞疗法的公司。拟定的适应症为遗传疾病、自身免疫性疾病和各种癌症。![]()
公司进展最快的管线NTLA-2001目前处于III期，与再生元合作开发，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）。另一项III期管线为NTLA-2002，2023年10月，NTLA-2002获得了EMA的PRIME称号。
Cellectis是一家法国的Biotech，基于其TALEN和PulseAgile技术开发各种适应症的细胞和基因疗法Cellectis目前有五条管线处于临床研发阶段，管线包括了CAR-T疗法和基因治疗。![]()
胖猫说：这是一家BD做的比较好的公司，从其管线中可以看出，其产品已经授权给Servier和Allogene（本文编号05的公司）。另外，2023年11月，Cellectis与阿斯特拉康达成了一项战略合作和投资协议，以加速开发多达10种新型细胞和基因疗法候选药物。Beam Therapeutics是利用基因编辑和递送技术为基础的基因治疗和细胞药物混合开发的公司。目前公司的产品线包括BEAM-201、BEAM-101、BEAM-302 和 BEAM-301，分别用于治疗 T 细胞白血病、AATD（α-1 抗胰蛋白酶缺乏症）、镰状细胞病和 1a 型糖原贮积症。![]()
4D Molecular Therapeutics
4D MT 是一家临床阶段的基因治疗公司，利用其专有的AAV载体平台和多种递送技术，专注于开发眼科和肺病学疗法。![]()
4DMT管线包括五种临床候选药物：4D-150、4D-125、4D-110、4D-710 和 4D-310。候选4D-150、4D-125 和 4D-110 基于R100 玻璃体内载体递送系统，而 4D-710 和 4D-310 分别使用 A101 气雾剂和 C102 IV 递送方法。MeiraGTx是一家临床研发后期的基因治疗公司。该公司的基因治疗管线包括 AAV-AQP1、AAV-GAD、Botaretigene sparoparvovec、AAV-RPE65、AAV-CNGB3和AAV-CNGA3。其最快管线为处于III期临床阶段的Botaretigene sparoparvovec。2023年 12月，MeiraGTx与强生签订了高达$415M授权协议。![]()
首先是吉利德控股的Kite，其的产品线包括上市的Yescarta和其它四种细胞疗法。Anitocabtagene autoleucel目前正在处于II期临床中进行研究，而其他三种正在I期临床研究中。（胖猫说：Anitocabtagene autoleucel是Kite和Arcellx合作开发的BCMA靶点产品，同时还拥有Arcellx的股权。）
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再就是BMS，除了已经上市产品外，其管线还包括BMS 的细胞和基因治疗管线包括 GPRC5D CAR T、BMS-986353、CD33 NKE 和 BMS-986453。
诺华除了已上市CD19 CAR-T以及和传奇的DLL3 CAR-T协议外，仿佛在细胞治疗领域已经躺平。
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罗氏的产品线包括五种细胞和基因治疗产品：RG-6540、RG-6357、RG-6501、RG-6538 和 RG-6182。这些产品正在I期和II期研究中，适应症包括血液肿瘤、血友病 A、地图样萎缩、多发性骨髓瘤和多发性硬化症。最后提一嘴拜耳，他家的管线完全是“买来主义”。拜耳的基因治疗管线包括 AB-1002、AB-1005、Bemdaneprocel、ACTUS-101、AB-1001 和 AB-1003。AB-1002、AB-1005、ACTUS-101、AB-1001和AB-1003源自AskBio，而bemdaneprocel 源自 BlueRock。![]()
