引言：2024年接近尾声，细胞和基因治疗领域见证了一系列“第一次”监管批准！一次次的“突破性”临床进展！
众所周知的，Mesoblast的Ryoncil于12月获FDA的儿科移植物抗宿主病授权，这是FDA批准的第一个间充质干细胞MSC药物。这或许使得干细胞疗法再一次引爆产业和资本的关注。
Adaptimimmune的Tecelra在8月获批用于滑膜肉瘤，这是第一款TIL药物。
及Casgevy（Exagamglogene Autotemcel）作为第一个基于CRISPR的镰状细胞病疗法在2023年底获批准，以及本年1月份FDA第二次批准拓展用于输血依赖性 β-地中海贫血 （TDT）。
上述种种，CGT领域在2024年的各种进展不断，许多典型的例子枚不胜举！年终岁末，胖猫汇总了全年CGT相关的数据供大家参考，希望对大家伙判断CGT领域未来的走势有所帮助。
CGT行业是生物医药领域的新兴技术，同时，很多产品的临床适应症是罕见病，也是严重未被满足的临床需求。
以此同时，CGT行业通常也会涉及到CMC生产制造问题，商业化供应的问题。因此，监管在批准相关产品时会根据实际情况进行考量，研发和商业化的里程碑比较多样化，
由于是先进技术，不同的地区的监管对待相似产品的要求和态度不一样。这导致，不同产品在不同地区的上市流程以及上市速度并不相同，这一点我们可以从下表中2024年获批的重要监管里程碑事件中可见一斑！
（关于fda的监管特殊路径，可以参考胖猫之前的文章《FDA“特殊审评通道”（干货），看懂管线提速，老板加钱！》）
图注：2024 CGT 重点监管里程碑盘点
CGT行业是一个烧钱的行业已经是行业共识了!
这也是一个药物技术日新月异的细分行业，因此，在资本市场是相对比较活跃的一种药物形式。
胖猫把2024年CGT行业BD交易进行了大体总结。这里面涉及了CGT药物的不同类型，包括细胞治疗、RNA药物，基因疗法等。
资本市场的活跃充分凸显了一级市场对于CGT行业的看法：那就是承认烧钱的前提下，同时认可该领域的实际价值，更认可该领域的技术含“金”量！
因此，不惜砸下重金助推新技术的迭代更新，新的治疗方法以及新的临床应用的项目上。
已批准的细胞和基因治疗产品，均到达了作为一种药物的研发终点站。他们的销售表现及上市后的临床动作，值得我们关注！
通过它们上市后的市场和临床表现，来反推现在处在临床研发阶段的一些研发项目的价值。
甚至可以通过分析上市产品上市后数据，倒推临床应用、患者需求以及行业的上下游产业链的情况和卡点。
RNA产品是最近几年炙手可热的新的药物形式，包括了mRNA疫苗，还有各种各样的干预性RNA药物。
作为一种介于化学合成药物和基因细胞药物之间的药物形式，它兼具化学药物的可成药性，CMC的成熟性，和基因药物的生物学精准机制。
这使得RNA药物可以很容易的通过监管对药物CMC一致性、质量一致性的要求。同时，在临床上实现对特定基因、相关疾病的调控，因此，RNA药物有望成为，性价比极高的CGT药物的解决方案。
可以作为疫苗，细胞治疗，基因治疗和干预型药物的底层技术和方案，本喵十分看好这种药物形式。
