虽然ADC、CAR-T、双抗等新的药物形式是2024年创新药的关键词，但小分子药物依然不会拱手让出自己的领地！
作为创新药的“老前辈”，小分子药物在FDA的年度批准中持续占据很大份额，批准数目一直徘徊在45-48%左右。就目前的趋势看，暂时还没有谁能撼动小分子药物的头把交椅！![]()
小分子药物没有让出舞台，新的药物形式层出不穷。在FDA批准药物的数量来看，占后起之秀重要地位的是抗体药物。从抗体药增长的势头来看，将来挤占并取代小分子药物地位的药物类型，非抗体药物莫属！（当然，这需要假以时日）这一点可以从“药王”的角度来看，前“药王”阿达木单抗、现任“药王”K药均为抗体药物！而且从药物的细分形式来看，基于抗体的药物设计是多种多样的。
作为新型药物的代表，ADC药物获批的趋势增长后劲儿很强！紧紧咬住抗体药物的排名。ADC药物的设计可谓是“巧夺天工”，结合了抗体药物的精准靶向性和小分子药物的强细胞毒性。兼顾了二者的优势，而同时摒弃或者规避了二者的劣势！也难怪，在2023年以及2024年上半年，ADC药物在创新药BD领域内混的风生水起！大的交易此起彼伏，不亦乐乎！（关于ADC的文章，猫哥也写了不少，感兴趣的小伙伴可以去看看！）除了小分子、抗体和ADC药物外，新兴的药物模式也在不停的在临床得到验证，并被监管批准！如siRNA、反义寡核苷酸、适配体、CAR-T、TCR-T、TIL和TCR融合蛋白等。![]()
这些新型的药物形式，在罕见和严重疾病中不断开辟出市场，使得未被满足的临床需求不断被满足。虽然这些药物目前的占比较小，但这些疗法通常在标准治疗失败或者无药物可救的疾病领域，给到出人意料的结果。从获批的适应症来看，肿瘤领域抑制是创新药获批适应症的终点领域。几乎占据了一大半的数量。当然，我们也可以看到，在新的药物形式不断推出的趋势下，罕见病和一些肺肿瘤领域的疑难杂症也在不断得到解决。这使得创新药在适应症的维度更加的多样化！2024年，多种药物被批准用于罕见遗传病，这包括基因疗法和酶替代药物。这些疾病有：C型尼曼-匹克病（Aqneursa、Miplyffa）、原发性胆汁性胆管炎（Ebglyss、Iqirvo）和 WHIM 综合征 （Xolremdi） 等。感谢各位观众老爷2024年对胖猫公众号的捧场，感谢大家一路上给了我们很多的鼓励和感动！2025年，我们继续努力，为大家写出更多的优质文章！也祝愿2025年，创新药行业更上一层路！造福更多的患者！![]()
