之前写了很多B细胞相关的知识，今天分享两家通过编辑B细胞的技术，对患者进行疾病干预的公司。
其实编辑B细胞的技术逻辑很简单，和编辑HSC药物类似。
通过基因编辑，改造B细胞，改造后的B细胞可以分泌患者缺失的蛋白。改造后的B细胞被回输到患者体内后，其在患者体内分泌大量的缺失的功能蛋白，从而起到治疗作用。
改造B细胞和改造HSC相比有一定的优势。HSC改造后回输需要清髓处理，B细胞回输免去了这个痛苦且给患者带来风险的操作。
首次将工程化B细胞疗法引入临床的公司是Immusoft，该公司的主要项目ISP-001已经被FDA批准开展I期临床试验，适应症为I型粘多糖贮积症（MPS I）。
MPS I是一种危及生命的疾病，患者体内无法产生足够α-L-艾杜糖醛酸酶，这种酶是分解糖胺聚糖必需的。最终导致这些分子在患者身体的不同部位积聚。
患者的临床症状包括眼睛浑浊、呼吸问题、认知问题和器官肿大等，严重患病的儿童可能会在10岁前死亡。
另外一家编辑B细胞的公司是Be Biopharma。该公司的第一个项目Be-101适应症是治疗B型血友病，其使用CRISPR-Cas9在体外修饰患者的B细胞，以表达F9基因的Padua变体，该基因编码一种高活性的凝血因子IX (FIX)。
另外，该公司还在开发编辑浆细胞的技术，通过编辑浆细胞使得浆细胞分泌抗体。当被编辑后的浆细胞回输患者体内后，会在患者体内分泌抗体，起到治疗作用。
目前该概念已经在体外试验和动物的体内试验模型中得到了验证。改造后的B细胞可以按照科学家的设想，分泌TCE或者BiTE，并且能在体内杀伤肿瘤细胞。
除了编辑B细胞用于生产酶和抗体外，其它蛋白比如结构蛋白和信号蛋白也是非常有潜力的发展方向。
对这些蛋白质类型中的每一种的编辑和体内合成，都代表着改进现有治疗模式或开发全新药物的重大机会，从而有可能满足更多患者的临床未被满足的需要。
