首页时事民生政务教育文化科技财富体娱健康情感

旅行百科职场楼市企业乐活学术汽车时尚创业美食幽默美体文摘

如何选靶点，你也焦虑吗？

文摘 2024-12-02 08:32 加拿大

引言：立项工作首先要考虑就是靶点的选择。但可成药的靶点同质化非常严重，能选择的空间非常小。很多靶点都卷出火星子了，还是在不停的有人在冲！（这个之前本喵也写过：《要疯，为啥都在卷IL-17？》）

反之，如果选择一个全新的靶点，又要面对截然不同的质疑：这个靶点这么创新，怎么有人all in在做？这个靶点都出了这么大的安全性问题了，他们怎么敢做？

在选择靶点上，两种极端的观点的分化，本质上都凸显一个问题：在立项时不会建立选择靶点的逻辑！

这件事，确实是看上去很难，做起来也很让人头疼！选对靶点，赢了一半！

本篇从胖猫的视角聊聊这个问题，看看能不能给大家解决“靶点选择困难”的焦虑。

01

选靶点：选择易，选对难！

人类基因组包含超过20,000个编码蛋白的基因，同时还有更多的位点承载着可能与疾病相关的非编码RNA。

随着新技术的出现，大量新的机会涌现，使得曾被认为无法成药的靶点可以被通过药物调控，而已有的靶点也可通过更新一代的药物技术以更安全、更高效的方式进行开发。

除此外，在选择正确的靶点的同时还要找到合适的适应症，这真他喵是一项艰巨的任务。

不过选一个靶点这件事儿，说简单也简单。拉一拉竞品管线、找一下对标产品，读一读信号相关文献就能做出决定。

如果你的研发团队或者公司老大不是那么用心，随便就能被“忽悠”过去。但是，更大的痛苦就在后面了！

一个“对”的靶点，是公司战略思考的体现。需要跨时间维度，跨研发阶段维度以及商业和运营维度综合的、全面而涉及多方面的战略考量。从而才有可能选出，有竞争力的、差异化的靶点。

有一句话说“做难而正确的事情”，这来形容选靶点太贴切了！

那选“对”的靶点需要我们在哪些方面下水磨工夫呢？本猫看来如下几点：

（1）对“立项-研发-注册-BD-上市-销售”整个药物的生态链要有深刻理解。

这包括科学性的考量、研发技术的评估以及投资者和资产运作的逻辑等等。这段话用一句英文描述比较合理：from target to market！

（这里可能有人说了，你这个傻猫，怎么说啥工作都得这样“煎饼果子来一套”？您说对了，有这么一套的，才是真正能吃这碗饭的，或许只具备一点或者几点，不是不能做这个工作，但做好就难了！）

（2）熟练运用各种数据库，并能系统化将这些鸡零狗碎的数据整合，判断大的趋势。

“工欲善其事必先利其器”，数据库能给的是基础数据，自己要能有正确的逻辑去“清洗”，然后给出关键结论。

（3）效率要高，在有限的时间内（2-3个月或更短），这个活儿不能磨磨唧唧，否则吃屁都赶不上热乎的。

一个项目立项就立半年，大概率这个事情是做不成的！

（4）“知己知彼，百战不殆”对自己公司的技术、对同行、对竞品以及现有和新兴技术的深入了解，以便清晰理解公司搞差异化项目的潜力。

所以说，立项的工作，得是在公司工作过一两年以上的小伙伴才合适。

02

该从哪些维度去筛选靶点呢？

这段不烘托气氛，直接聊干货、猛货：

技术层面需要考虑的点：

（1）临床差异化的能力，别人有，我也有是不行的。别人有，我也有，但是我更强才行。

比如，别人有，但是静脉给药，咱靠自家技术搞个皮下制剂，这就很牛了；

（2）识别未被满足的临床需求，这句话只要干这一行都得知道。之前本喵写过怎么判断，请参考《当我们聊起未被满足的临床需求，我们到底在聊些什么？》

（3）最小化开发风险；包括CMC、临床以及商业化的风险。

比如，这两年满城风雨的GLP-1，绝对是个好靶点，而且胖猫认为它还能再火几年。如果您的CMC技术能低成本、高回收率的生产API，就可以立项。不要立项半天，突然发现，单纯从生产角度都PK不过竞品，那就直接放弃就行，不要再瞎论证别的了。(通过内部小试来排除风险)

（4）考虑项目的近期和长期目标；这条很容易理解，药物开发周期长，你现在选择靶点的竞品、研发成本以及难度可能很低，短期目标如IND很容易。但后期临床有可能发生变化。

开始选择靶点的时候可以单臂上市，真正要上市的时候，可能得做头对头了，这直接把项目搞上了几个维度的难度。

所以，选择靶点，得考虑竞品、注册以及政策的导向。才能判断近期和长期目标。

（5）公司开发的能力。有多大的锅，摊多大的大饼，这不用多废话。

还没有相关技术的情况下，靶点再好也是瞎胡闹。

商业层面的考虑：

这个层面的考虑得是立项部门的leader或者更大的大哥来思考的。

（1）被投资人认可；你选择靶点的逻辑，不能只是老板认可，老板背后的金主爸爸也得认可！

你立项的靶点，得能有钱支持持续的研发，那才叫成功。

（2）符合当前能力；不是技术层面的能力，而是运营和商业化的能力。

这一点很好判断，就看看自己选的靶点和适应症是否和公司战略一致。以及，立项委员会或者公司董事会不会批准即可。

03

信息：收集、挖掘、处理

这一个技能单独讲。这是因为，立项工作也是术业有专攻的岗位，这个岗位的专职技能就是“搞信息、搞情报”

信息的第一个工作就是搜集，这包括静态主动找信息的和动态的定期信息抓取。

这时候数据库就非常有用了，当然缺点是数据库非常贵，一般的公司买不起或者买的少。这时，手动的点击以及自己编程抓取的能力就非常吃香了。

如果人脉可以，能到处蹭一蹭数据库，这也是有竞争力的！不管怎么说，只要能搞到信息就是好伙伴。

（胖猫后续会搞一些数据分享工作，到时候欢迎大家捧场，咱们主打一个信息平权！）

拿到信息后就是处理了。这么多原始数据捏在手中，要有一个筛网的逻辑，逐渐缩小规模。这里面也不是完全物理的筛除，而是有机的由大变小，有多变少（变强）。

层层筛网处理的条件哪里来，那就是本篇第二部分的考量，把他们量化，然后逻辑化！

最终，通过系统比较和整合，搞出特异的、有竞争力和差异化的靶点。

04

总结

先说一个恐怖故事。在胖猫看来，筛选靶点以及立项的工作早晚被AI大模型取代！

创新药靶点的选择需全流程参考各维度信息后理性决策。

可以看出来，很多项目的靶点选择是拍脑袋做的，所以后期就很痛苦了，“骑虎难下”是最常见的下场；

靶点评估并不是绝对的“真理”，要动态、辩证结合实际的开展这部分工作。

最终，你选择的靶点能否实现预期的价值，这很大程度上取决于治疗领域、当前知识和技术状态。以及，你的领导和你的队友是否拉胯！

更多关于靶点立项、药企BD、前沿药物研发的实用学习资料等都在星球，欢迎加入。

胖猫的生命科学札记

洞察生物医药前沿技术聚焦全球范围内的生物医药新技术、新靶点、新疗法重点分享生物医药BD、项目管理等实战经验

最新文章

CGT药物翻江倒海的一年！

CGT专利布局，谁的护城河够深？

化腐朽为神奇的PEG，点石成金的聚乙二醇！

快看！2024 年 Big pharma 创新成绩单

GLP-1的多靶点玩法!

编辑B细胞，有那么神奇么？

T细胞全家福：T细胞亚型

“英勇”的B细胞，滋养了大半个医药行业！

有意思，发现一个新剂型!

干货！B细胞在生发中心干啥呢？

年底了，BD经理怎么规划明年工作？

常见B细胞淋巴瘤，能大体捋顺？

B细胞和自免疾病

【图片讲解】TCE双抗【削弱CD3亲和力】，为什么需要快速的解离速率kd？而不是缓慢的结合速率ka？

免疫系统的超级英雄：B细胞！

关于不同药物模式治疗自身免疫性疾病的几点想法

快看，2024年那些“含金量巨高”的BD交易！

BD交易的教科书，Biotech学习的好榜样！

逐鹿PROTAC，大药企谁拔头筹？

GLP-1的下一个战场在哪里？

如何选靶点，你也焦虑吗？

蛋白降解的“绝活”，靶向胞外蛋白！

这个人，为了炼成大药竟然不惜自攻自受！

此刻，我紧握着的就是药王种子！

我们的目标：挖药王的墙角！

WHAT IF-假如，让我们来搞个IL2-PD1融合蛋白吧！（二）

Big Pharma会收购什么样的公司？

靶向蛋白降解的细胞内靶点！

都是干货数据，顶级风投机构帮你做2024总结

新型毒素，下一个ADC大药的突破口？

WHAT IF-假如，让我们来搞个IL2-PD1融合蛋白吧！（一）

What if -假如，我想Car-t能在国内更好的运营

CAR-T混搭TCE，都是科技和狠活！

ADC大表哥：核药，MNC的座上宾

ADC布局：MNC众生相，千人千面！

日本的医药工业，值得看齐！

关于不同药物模式治疗自身免疫性疾病的几点想法

文献分享：从CMC监管角度对ADC药物的考量 Part I

类风关RA的发病机制：超敏反应！

ADC旅程：40年发展的经验教训

如何客观看待全球药物市场？

中国TIL细胞新药：现状、进展、挑战与展望

如何在BD谈判中有效沟通

药企立项选择适应症的逻辑？

今年制药大佬们的研发效率如何？

小细胞肺癌，长夜渐明

TCE，又是TCE！TCE药物大合集！

CDMO！CDMO！CDMO！

不要焦躁，药企2025年的BD战略这么做！

亨廷顿舞蹈症，临床需求严重未被满足！

分类

原创标签

时事社会财经军事教育体育科技汽车科学房产搞笑综艺明星音乐动漫游戏时尚健康旅游美食生活摄影宠物职场育儿情感小说曲艺文化历史三农文学娱乐电影视频图片新闻宗教电视剧纪录片广告创意壁纸头像心灵鸡汤星座命理教育培训艺术文化金融财经健康医疗美妆时尚餐饮美食母婴育儿社会新闻工业农业时事政治星座占卜幽默笑话独立短篇连载作品文化历史科技互联网

发布位置

广东北京山东江苏河南浙江山西福建河北上海四川陕西湖南安徽湖北内蒙古江西云南广西甘肃辽宁黑龙江贵州新疆重庆吉林天津海南青海宁夏西藏香港澳门台湾美国加拿大澳大利亚日本新加坡英国西班牙新西兰韩国泰国法国德国意大利缅甸菲律宾马来西亚越南荷兰柬埔寨俄罗斯巴西智利卢森堡芬兰瑞典比利时瑞士土耳其斐济挪威朝鲜尼日利亚阿根廷匈牙利爱尔兰印度老挝葡萄牙乌克兰印度尼西亚哈萨克斯坦塔吉克斯坦希腊南非蒙古奥地利肯尼亚加纳丹麦津巴布韦埃及坦桑尼亚捷克阿联酋安哥拉