【综述】延续治疗的研究现状及进展

摘要

针对特殊复杂疾病患者的管理，制订精准治疗策略与建立连续、无间断的医疗服务模式，两者共同构成了疾病终身管理不可或缺的关键要素。在现代医疗卫生服务体系中，儿童专科医院与成人综合性医院各自承担着明确界定的年龄段患者的诊疗任务。当患者从儿童期向成人期过渡时，这一明确的界限往往导致医疗服务的连续性受到影响。尤其对于那些需要长期照护的特殊疾病，如镰状细胞病和先天性心脏病，患者在过渡到成人综合性医院后，可能面临失访率增加、医疗服务不连续的问题 ^{［ 1 , 2 ］} 。为应对这一挑战，我国浙江、上海等地的儿童专科医院已率先获得批准，能够为18周岁及以上的特殊疾病患者提供延续性治疗服务。这一举措不仅标志着我国儿童专科医院在为超龄特殊疾病患者提供延续治疗方面迈出了重要的一步，更彰显了医疗卫生体系对患者全生命周期健康管理需求的深入理解与积极回应。然而，当前我国超龄特殊疾病患者的延续治疗工作仍然处于起步阶段，面临诸多的挑战和未知。研究超龄特殊疾病患者在儿童专科医院接受延续治疗的可行性及必要性，对优化延续治疗服务的流程和确保服务质量至关重要，并可能在未来惠及更多的患者群体。

一、延续治疗的探索与发展

1.延续治疗的开展背景：多数儿童专科医院以18或21岁为界区分儿童与成人患者 ^［ 3 ］ 。美国儿科学会建议，经患者、家属及儿科医师同意，特殊疾病患者可延迟向成人医疗机构过渡 ^［ 4 ］ 。医疗技术的进步使得大量患有复杂慢性疾病的儿童得到了更好治疗，生存期也有所延长 ^［ 5 ］ 。但成长中他们对特定的医疗服务模式和疾病治疗方案的需求日益凸显，同时与儿科医生之间也建立了深厚的长期关系。因此，当面临从儿童专科医院向成人综合性医院的过渡时，他们往往会遇到诸多挑战与困难 ^［ 6 ］ 。延续治疗是为出生时或后天异常的青少年或年轻人提供连续治疗和支持的医学方法，以便此类患者更好地过渡到成人医疗机构和获得终身连续的医疗服务 ^［ 7 ］ 。值得注意的是，由于儿童和成人医院的差异以及患者社会和心理属性的改变，在保证延续治疗患者医疗服务质量的同时，还需关注非医疗服务因素。这对儿童专科医院和儿科医务人员提出了更高的要求。

2.延续治疗的服务现况：多项调查研究表明 ^{［ 3 ， 8 , 9 , 10 ］} ，处于儿童向成人过渡期的患者（18~21岁）和成年患者（≥21岁）总共占儿科门急诊、住院患者总数的0.6%~4.4%。除了进行紧急医疗处理的成年人，超龄患者（≥18岁）进行延续治疗是儿童专科医院另外一个重要的成人患者来源 ^{［ 8 , 9 , 10 ］} 。有相当比例的延续治疗患者先前在该医疗机构多次就诊（>10次），且不太可能在短期内被转诊到其他医疗机构 ^［ 10 ］ 。一项利用儿科健康信息系统对2004—2019年儿童专科医院住院患者人数增长情况进行分析的研究表明，虽然在调查期间所有年龄段的住院患者数量均呈现出显著的增长态势，但引人注目的是，超18岁患者的增长速度最快 ^［ 9 ］ 。Rudloff等 ^［ 10 ］ 的调查发现，在儿童专科医院的超龄患者中，延续治疗患者的增长率显著高于非延续治疗患者。

3.延续治疗的主要病种：与儿童患者在儿童专科医院就诊的主诉相比，超18岁患者的主诉大多为患有更复杂的、长期的、从儿童时期就开始的疾病，例如复杂先天性心脏缺陷、严重发育迟缓、恶性肿瘤、癫痫和脑瘫 ^{［ 8 ， 10 ］} 。这表明，儿童专科医院的超龄患者代表了一个特定的患者亚人群（即有特殊医疗需求的患者）。多项研究发现，复杂先天性心脏缺陷和严重发育迟缓的成年患者是延续治疗中占比相对较大的两个患者群体 ^［ 8 ］ 。此外，对于患有先天性心脏病及儿童恶性肿瘤的成年患者而言，若能在儿童专科医院或采用基于儿科的治疗方案进行延续治疗，其病死率将显著降低，且预后效果更为理想 ^［ 11 ］ 。当患者出现不适宜继续接受延续治疗的情况时（如妊娠状态、罹患精神疾病、经多学科专家团队综合评估认为更适合在成人医院接受治疗以及患者个人强烈要求转诊至成人医疗机构进行后续治疗），则应及时且必要地将其转诊至成人综合性医院。

4.延续治疗的服务模式：在美国，23%的儿童专科医院已开展较长时间的延续治疗服务 ^［ 11 ］ ，最长达17年。大部分儿童专科医院规定了年龄上限为21~35岁。超过相应的年龄限制、仍可收治的患者的例外条件包括特定的儿童疾病（如先天性心脏病、恶性肿瘤，或患者体重<40 kg）和（或）科室等。随着在儿童专科医院就诊的成年患者人数增加，这一趋势凸显出对儿科医务人员进行针对性培训与教育的重要性。为确保这些成年患者能够接受安全、标准化且基于循证医学模式的治疗，必须采取相应的措施，提升医务人员的专业技能与知识水平，以适应这一变化带来的挑战 ^{［ 10 , 11 ］} 。为弥合两个医疗系统之间的裂隙，以成人先天性心脏病为例，在美国共有53项官方认证项目，其中包括综合性医院单独提供医疗服务、成人-儿科联合提供医疗服务两种模式，开展项目的医疗机构通常附属于同一医学院 ^［ 11 ］ 。调查显示，所有提供延续治疗的儿童专科医院都配备了成人-儿科人员 ^［ 11 ］ 。他们辅助儿童医疗团队处理成人期疾病，复杂儿童期疾病及患者安全问题等。此外，住院团队中还包括儿科医生、护理人员等。实证研究发现，成人-儿科人员有助于管理复杂慢性疾病患者，帮助其制订过渡至成人综合性医院的方案等 ^{［ 12 , 13 , 14 ］} 。

5.我国延续治疗服务开展情况：自2020年以来，我国多地儿童专科医院陆续获批延续治疗资质，服务范围有部分差异。浙江批准的延续治疗病种为需分期化疗的白血病、需分期手术的先天性心脏病、需长期治疗的遗传代谢病及罕见病等。上海批准的病种为儿童白血病和实体肿瘤疾病、先天性结构畸形、先天性遗传代谢病、罕见病。北京批准的病种为需连续治疗的儿童血液病、需连续治疗的儿童肿瘤、儿童期发病的罕见病、可能存在出生缺陷胎儿的咨询服务。重庆批准的病种为儿童白血病和实体肿瘤疾病、先天性结构异常、先天性遗传性疾病和罕见病、儿童大器官移植、儿童难治性癫痫、可疑出生缺陷胎儿的咨询服务。

二、延续治疗的挑战性问题

1.治疗机构归属的模糊性：在传统儿童和成人医疗服务模式下，许多儿科医生缺乏处理成人突发健康问题和生殖健康问题的经验 ^［ 15 ］ ；综合性医疗机构则可能不熟悉儿童期慢性疾病的复杂临床问题（如先天性心脏病）和涉及青少年特征的各种社会心理需求，对服务过渡期的复杂慢性疾病患者同样有困难 ^{［ 16 , 17 ］} 。尤其是对于先天性心脏病成人患者，目前最大争议在于患者应该在成人综合性医院还是儿童专科医院接受治疗和进行手术 ^［ 18 ］ 。

2.医疗过渡阶段的适应障碍：对于一些复杂慢性疾病患者而言，从儿童专科医院过渡到成人综合性医院存在困难 ^［ 19 ］ 。一方面，成人医疗机构医生对新患者过去和现在的医疗状况往往缺乏足够的信息。另一方面，患者和家属可能不愿离开熟悉和信任的儿童专科医院，甚至继续与儿科医生保持联系。简单的医疗机构间过渡可能导致成人医疗团队对复杂慢性疾病患者的医疗需求理解不够全面。不良的过渡期可能会引发一系列负面后果，具体表现为患者治疗依从性的降低、住院与急诊就诊频率的上升以及不良健康结局的出现等 ^{［ 5 ， 20 ］} 。

3.过渡期管理策略的不足：缺乏明确的过渡期相关政策和方案、同其他成人综合性医院间缺少沟通是阻碍儿童专科医院为患者提供优质照护的重要因素 ^［ 21 ］ ，同时，成人医院可能对患者的过渡缺乏充分的准备和了解 ^［ 22 ］ 。无论是儿童还是成人医院，在过渡期患者的管理策略上都存在短板，这无疑阻碍实现机构间连续无缝的过渡进程。

三、延续治疗的质量控制

针对现代医疗卫生服务体系存在的“碎片化”挑战，为更有效地推行延续治疗策略，建议形成成人-儿科多学科治疗（multi-disciplinary treatment，MDT）团队，构建完善的机构间过渡机制 ^［ 11 ］ 。儿童专科医院需要确立有效的管理举措，旨在促进医疗服务的连续性，确保患者能够享受到贯穿终身的、无缝衔接的高质量医疗照护。

1.共同建立MDT团队：针对有复杂慢性疾病的成年患者，成人与儿科医务人员需深度协作 ^［ 23 ］ 。这些患者的医疗需求高度多元化，往往超越了单一成人或儿科专业团队独立应对的能力范畴，因此，建立跨领域、跨机构的紧密合作模式较为重要。MDT团队应涵盖儿科与成人专科医护人员，确保全面覆盖患者的医疗需求，并接受专业系统的培训，明确各自职责，确保患者安全，为患者精心打造个性化且标准化的医疗方案。在诊疗实践中，团队需敏锐应对患者社会心理状态，尊重自主权，定期评估服务安全与质量，不断提升服务质量，持续改进流程。在门诊服务层面，设立成人-儿科联合咨询门诊；在住院服务时，MDT团队共同管理、评估并制订方案，同时规划向成人专科医生顺利转诊的过渡策略，确保连续的医疗服务。

2.构建完善的过渡机制：延续治疗可被视为一种专为强化儿童至成人医疗机构过渡的支持体系，让患者及家属、医务人员和机构重视过渡规划。核心在于建立患者、儿科与成人治疗团队间的沟通桥梁，增强支持与优化交流，确保顺利过渡。儿童和成人医疗机构之间的协调以及过渡准备至关重要 ^［ 16 ］ 。通过MDT合作，构建有序的患者退出儿科医疗体系的流程，适时平稳过渡至首选的成人医疗机构 ^［ 24 ］ 。这需成人与儿科专家密切协调（如MDT团队或咨询门诊），确保全面掌握病史，并在过渡期结束后移交给成人科医师，保证治疗的连续性 ^［ 25 ］ 。延续治疗中，加强过渡期健康教育，提升患者认知、自我效能与准备度，引导患者自身参与医疗沟通，逐步减少家长在医疗决策中的过度参与，培养自主决策能力。MDT团队对患者综合评估后，为每例患者定制个性化的过渡期管理方案，适时转介至成人医疗机构，确保整个过程的顺畅高效。

3.建立有效的管理机制：儿童专科医院应建立延续治疗相关的制度和流程体系，明确将具体的管理责任赋予相应的职能部门，并详细界定延续治疗服务的适用范围和管理实施细则，以确保各项措施都能得到有效执行与严格监督。各职能部门需承担起监督执行、协调沟通以及定期汇报的职责，共同构成高效运作的管理闭环。首先，建立一套科学合理的延续治疗患者准入与退出机制，并明确优先转诊的成人医疗机构名单。对于每例拟纳入延续治疗范畴的患者，其准入与退出决策均需经过MDT团队的深入讨论与综合评估，确保决策的科学性和合理性。其次，为充分保障患者的医疗质量与安全，需建立健全的保障机制。例如，要求延续治疗患者在就诊前签署知情同意书等，以强化患者的权益保护与医疗决策参与度。此外，儿童专科医院需与成人综合性医院保持密切协作，共同开辟绿色通道，为应对临床突发状况提供坚实的兜底保障。双方需建立定期沟通与协作机制，共同制订应急预案与处置流程，确保患者在过渡期间能够得到及时、有效且连续的医疗支持与服务。

四、总结与展望

超龄患者在儿童专科医院延续治疗，尚处于探索和发展阶段。借鉴国外成功实践，对某些超18岁儿童期起病的特殊疾病患者而言，在儿童专科医院接受延续治疗是一种值得考虑的选择。我国已发布相关政策文件，明确支持鼓励在国家儿童医学中心或有条件的儿童专科医院开展针对儿童期起病的重大疾病的延续治疗。这也对儿童专科医院及其医务人员提出了更高要求，需要儿科医务人员面对更加复杂多变的医疗环境，肩负起更为重大的职责与使命。一方面，医院需采用更为安全、标准化且基于循证的诊疗方案，以确保患者的治疗效果；另一方面，医务人员还需密切关注患者的社会与心理属性变化，全方位满足延续治疗患者的特殊需求，提升其生活质量。为此，开展延续治疗服务的儿童专科医院应结合自身实际情况，积极寻求与成人相关专科的紧密合作，共同建立MDT团队，构建与成人医疗机构间的过渡机制，并制订完善的延续治疗的管理体系。

综上所述，通过持续推动延续治疗在我国的发展，有望为儿童期起病的特殊疾病患者打造一个更全面、专业且覆盖全生命周期的医疗环境。这不仅有助于这一类患者获得更好的治疗效果，也可显著提升其生活质量，为患者及其家庭带来福音。