关键词：gMG；Zilucoplan预充针；Expert Review of Medical Devices全身型重症肌无力（gMG）是一种慢性自身免疫性神经肌肉疾病，其特征是慢性广泛或局部的骨骼肌无力和疲劳，严重影响患者的日常活动和生活质量。约20%的gMG患者会经历呼吸肌无力，可能发展为危及生命的肌无力危象。gMG的发病机制涉及抗乙酰胆碱受体（AChR）自身抗体激活神经肌肉接头的补体途径，导致膜攻击复合体形成和突触后膜损伤。Zilucoplan作为一种小分子环状肽补体C5抑制剂，通过每日一次的皮下自我注射给药，已在III期RAISE试验中显示出临床意义的改善和良好的耐受性【1】。
2024年10月9日，Barbara Domanska 等研究者们在期刊 Expert Review of Medical Devices 上发表了题为 Usability of the zilucoplan prefilled syringe for the treatment of generalized myasthenia gravis: insights from a human factors validation study 的研究论文【2】。本研究旨在验证Zilucoplan预充针（PFS）的可用性，以确保gMG患者及其护理人员能够安全有效地使用。
研究结果表明，Zilucoplan预充针的设计适合患者和护理人员在家庭或临床环境中使用，无需担心可预防的使用错误。这为gMG患者提供了一种新的治疗选择，可以在家中自我管理，减少对日常生活的干扰，提高患者的独立性。
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（如需原文，请加微信healsana获取，备注20241015ERMD）在模拟注射的首次尝试中，75名参与者中有73名（97.3%）能够在没有使用说明书（IFU）的情况下安全地给药。当遵循IFU时，所有75名参与者（100%）都能成功给药。在使用IFU之前，观察到的任务通过率从85.3%到100%不等，表明使用错误率较低。在参与者被指导使用IFU后，使用错误率进一步降低。在首次模拟使用中，有3名参与者（4.0%）未能正确完成去除针帽的关键任务，但在被告知使用IFU后，所有75名参与者（100%）都正确完成了这一任务。在使用IFU之前，有11名参与者（14.7%）在从包装中移除PFS时出现错误，主要原因是使用推进杆或针帽而非注射器本体来移除PFS。在被指导使用IFU后，错误率从11/75（14.7%）降低到8/75（10.7%）。在使用IFU后，参与者的表现显著改善，这表明清晰的说明和指导对于自我注射的成功至关重要。研究结果表明，Zilucoplan预充针对于预期用户，包括gMG患者和他们的护理人员，是安全有效的。在家庭环境中自我给药的安全性和有效性确保了患者的独立性，并且在验证可用性研究中没有发现新的使用错误。上述结果支持了Zilucoplan预充针在实际应用中的可行性和安全性，为gMG患者提供了一种新的自我管理治疗选项。![]()
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表1. 在首次使用IFU之前和之后，参与者在执行关键任务和非关键任务时的表现本研究证实了Zilucoplan预充针（PFS）在广义重症肌无力（gMG）患者及其护理人员中的安全性和有效性，使得患者能够在家中自我管理治疗，提高自主性和生活质量，同时减轻医疗系统负担。科研方面，研究突显了人因工程在医疗设备设计中的重要性，强调了优化说明书对于降低使用错误、提升患者依从性的影响，同时提示未来研究应整合患者反馈以改进设备设计，并扩展至其他慢性疾病的自我管理治疗方案，进一步评估长期使用对患者生活质量的影响和成本效益，推动跨学科合作，以确保设备的有效性和安全性。期待更多类似高质量研究，给患者带来更优的临床诊疗策略。原文链接：
【1】Howard JF, Bresch S, Genge A, et al. Safety and efficacy of zilucoplan in patients with generalised myasthenia gravis (RAISE): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 study. The Lancet Neurol. 2023;22(open in a new window)(5(open in a new window)):395–406. doi: 10.1016/S1474-4422(23)00080-7.
【2】https://doi.org/10.1080/17434440.2024.2403700
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