关键词：MG；新型治疗药物；风险-效益；Advanced Therapy重症肌无力（MG）是一种罕见的自身免疫性疾病，由针对乙酰胆碱受体的自身抗体引起，导致神经肌肉接头传递障碍，表现为肌肉无力和疲劳。尽管现有治疗方法如胆碱酯酶抑制剂、皮质类固醇和免疫抑制剂可缓解症状，但仍有患者对这些治疗反应不佳或无法耐受，特别是在抗乙酰胆碱受体抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）患者中。因此，近年来靶向补体系统和新生儿Fc受体（FcRn）的新型治疗药物的开发为这部分患者提供了新的治疗选择【1】。
2024年10月29日，A. Gordon Smith 等研究者们在期刊 Advanced Therapy 上发表了题为 Risk–Benefit Analysis of Novel Treatments for Patients with Generalized Myasthenia Gravis 的研究论文【2】。本研究旨在通过网络Meta分析（NMA），综合多项临床试验数据，比较近年来批准的针对抗AChR抗体阳性（anti-AChR Ab+）全身型重症肌无力（gMG）的新治疗方法的风险-效益，包括需要治疗的人数（NNT）、需要伤害的人数（NNH）和每改善一个结果的成本（CPIO），旨在为临床决策提供全面的支持信息。
研究结果表明，所有评估的治疗方法与安慰剂相比均显示出临床效益，并且具有可接受的安全性。在这些治疗方法中，Efgartigimod在大多数疗效指标上展现出较大的治疗效应，并且与其他治疗方法相比具有更优的经济价值。
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（如需原文，请加微信healsana获取，备注20241029AT）通过网络Meta分析（NMA），研究发现所有新型治疗方法与安慰剂相比在大多数疗效结果上都有更好的表现。特别是在基于QMG（定量重症肌无力评分）和MG-ADL（重症肌无力活动评分）得分至少降低3分和5分的疗效结果上，Efgartigimod静脉注射（IV）相对于安慰剂显示出最低的NNT值，表明其疗效最佳。- QMG评分：Efgartigimod IV与安慰剂相比，实现至少3分和至少5分降低的NNT值分别为2.21和1.88，显著低于Ravulizumab（分别为4.37和N/A）和zilucoplan（分别为4.03和4.91）。这表明Efgartigimod IV在改善QMG评分方面具有更高的疗效。
- MG-ADL评分：Efgartigimod IV同样表现出色，实现至少5分降低的NNT值为1.98，显著低于Ravulizumab（5.06）和Zilucoplan（5.12）。
在安全性方面，各治疗方法与安慰剂相比的NNH（需要伤害的人数）值相似，表明这些新型治疗方法的安全性是可接受的。除了Rozanolixizumab 7 mg/kg剂量组与头痛风险增加相关，以及Zilucoplan与腹泻风险增加相关外，其他治疗方法与安慰剂在安全性结果上没有显著差异。在经济价值方面，Efgartigimod IV在实现QMG得分至少降低3分和5分的结果上具有最低的CPIO（每改善一个结果的成本），与其他治疗方法相比具有更好的经济价值。具体来看，CPIO分析显示，Efgartigimod IV在实现QMG评分至少降低3分和5分的结果上，年化成本分别为$645,406和$548,717，显著低于Ravulizumab、Rozanolixizumab和Zilucoplan。在MG-ADL评分上，efgartigimod IV同样展现出较低的CPIO值，表明其在经济上更具优势。在包括efgartigimod PH20 SC和eculizumab的敏感性分析中，efgartigimod PH20 SC在实现QMG得分至少降低3分和MG-ADL得分至少降低5分的结果上具有最低的NNT值。Efgartigimod IV在实现QMG得分至少降低5分的结果上具有最低的NNT值。研究表明，所有评估的治疗方法均显示出相对于安慰剂的临床效益，并且在安全性方面具有可接受的风险。Efgartigimod IV在大多数疗效指标上展现出较大的治疗效应，并且在经济价值方面相对于其他治疗方法具有优势。这些发现为临床医生在选择治疗gMG患者的方案时提供了重要的参考信息。![]()
图1. 不同治疗与安慰剂相比的NNT估计值及增量NNT![]()
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图3. 不同治疗与安慰剂相比的CPIO估计值及增量CPIO![]()
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本研究为全身型重症肌无力（gMG）患者提供了一种基于网络Meta分析的新型治疗方法的风险-效益比较，强调了Efgartigimod在提高疗效和降低治疗成本方面的潜在优势。这对于临床医生在制定个体化治疗方案时提供了重要的参考，尤其是在考虑疗效、安全性和经济因素的综合决策中。科研方面，本研究展示了通过元分析方法整合多个临床试验数据来评估不同治疗方法的有效性，这为未来在其他疾病领域内进行类似比较研究提供了方法学上的借鉴。此外，研究结果提示了进一步探索Efgartigimod及其他新型治疗方法在不同患者亚群中应用的可能性，以及开展长期、前瞻性研究来验证这些治疗方法的长期疗效和安全性的必要性。期待更多类似高质量研究，给患者带来更优的临床诊疗策略。原文链接：
【1】Kaminski HJ, Sikorski P, Coronel SI, Kusner LL. Myasthenia gravis: the future is here. J Clin Investig. 2024;134(12).
【2】https://doi.org/10.1007/s12325-024-03014-5
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