关键词：MG；Ravulizumab；European Journal of Neurology重症肌无力（MG）是一种自身免疫性神经肌肉疾病，其病理生理学进展促进了针对性治疗方法的发展。特别是针对终末补体抑制剂的开发，基于补体介导的神经肌肉功能影响在抗乙酰胆碱受体抗体阳性（AChR Ab+）的全身型重症肌无力（gMG）中的重要性。Ravulizumab是一种长效C5抑制剂，通过特异性结合C5来阻止膜攻击复合体（MAC）的形成，从而减轻MG患者的症状。在CHAMPION MG研究中，Ravulizumab显示出对成人AChR Ab+ gMG患者的疗效和安全性，但治疗的应答时间及其临床意义仍需进一步探究。【1】。
2024年10月7日，Ali A. Habib 等研究者们在期刊 European Journal of Neurology 上发表了题为 Time to response with ravulizumab, a long-acting terminal complement inhibitor, in adults with anti-acetylcholine receptor antibody-positive generalized myasthenia gravis 的研究论文【2】。本研究旨在通过事后分析CHAMPION MG研究的数据，详细描述Ravulizumab在治疗成人AChR Ab+ gMG患者的潜伏期，并为临床实践中Ravulizumab的使用提供时间框架。
研究显示，ravulizumab治疗的中位时间至首次反应分别为2.1周（MG-ADL总分降低≥2分）和4.1周（QMG总分降低≥3分）。在60周时，累计反应率分别为88%（MG-ADL总分降低≥2分）和86%（QMG总分降低≥3分）
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（如需原文，请加微信healsana获取，备注20241007EJN）研究为CHAMPION MG研究的事后分析，收集了长达60周的数据，以评估对Ravulizumab的反应时间。反应基于MG-ADL（重症肌无力活动评分）和QMG（定量重症肌无力评分）总分的降低进行分析，分别采用≥2分和≥3分（MCID）以及更严格的降低标准≥3分和≥5分。使用Kaplan-Meier乘积限法评估首次反应的时间。🔷 反应时间：
通过Kaplan-Meier分析，研究估计使用Ravulizumab治疗的患者在达到最小临床重要差异（MCID）的中位时间为：
在60周时，MG-ADL总分降低≥2分和≥3分的累计反应率分别为88%和82%，QMG总分降低≥3分和≥5分的累计反应率分别为86%和59%。研究发现，一些患者在开始Ravulizumab治疗后2周内就表现出反应，而其他患者可能需要更长的时间。这表明，尽管许多患者对Ravulizumab有快速反应，但也有一些患者可能需要更长的“治疗试验期”才能评估治疗效果。研究还分析了早期反应者、晚期反应者以及未达到反应阈值的患者之间的基线特征差异，但没有发现明确的预测反应时间的趋势。研究结果可能有助于指导医生决定Ravulizumab治疗的适当持续时间，特别是对于那些症状没有快速改善的患者。上述结果表明，Ravulizumab能够为AChR Ab+ gMG患者提供快速的症状改善，并且对于某些患者来说，可能需要更长的时间来评估治疗效果。这些发现对于临床实践中Ravulizumab的使用具有重要的指导意义。
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图2. 根据MG-ADL总分降低Ravulizumab随时间的反应率图![]()
图3. 根据QMG总分降低Ravulizumab随时间的反应率图本研究揭示了Ravulizumab作为一种长效终端补体抑制剂在成人AChR Ab+ gMG患者中的快速反应特性，其中大多数患者在治疗后2至4周内即表现出症状改善，这对于迅速缓解患者症状、提高生活质量具有重要意义。科研方面，研究结果强调了在评估Ravulizumab疗效时，除了考虑传统的MG-ADL评分外，还应结合QMG评分来综合评估患者的功能恢复和肌肉力量改善，这有助于更全面地理解药物作用机制和疗效。此外，研究还提示了在临床实践中可能需要对不同反应时间的患者进行个体化治疗策略的调整，以及未来研究中探索预测患者对ravulizumab反应时间的潜在生物标志物的重要性，从而为个性化医疗提供科学依据。期待更多类似高质量研究，给患者带来更优的临床诊疗策略。【1】Meisel A, Annane D, Vu T, et al. Long-term efficacy and safety of ravulizumab in adults with anti-acetylcholine receptor antibody-positive generalized myasthenia gravis: results from the phase 3 CHAMPION MG open-label extension. J Neurol. 2023; 270: 3862-3875.【2】https://doi.org/10.1111/ene.16490
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