关键词：MG；疾病严重度；SNDS；European Journal of Neurology重症肌无力（MG）是一种影响神经肌肉接头的罕见自身免疫性疾病，其特征是肌肉无力和疲劳，临床表现多样，严重程度和稳定性因人而异且随时间变化。尽管治疗进展已使得部分患者能够实现接近正常的生活预期，但仍有患者会经历疾病加重，需要紧急治疗如血浆置换或静脉注射免疫球蛋白。目前，关于MG疾病严重度和稳定性长期变化的真实世界数据相对有限，尤其是在大型队列研究中【1】。
2024年11月4日，Shahram Attarian 等研究者们在期刊 European Journal of Neurology 上发表了题为 Tracking myasthenia gravis severity over time: Insights from the French health insurance claims database 的研究论文【2】。本研究利用覆盖法国99%以上人口的国家健康保险数据库（SNDS），提供了一个难得的机会来纵向评估大量MG患者的疾病严重度指标，包括住院、救援治疗使用和死亡率，旨在更好地理解MG的自然病程，评估现有治疗方法的效果，并为未来的治疗策略提供依据。
研究结果表明，MG患者中有一部分需要ICU住院和IVIg或PE等救援治疗，这表明尽管采用了现行的治疗标准，但仍有MG患者疾病控制不佳。需要新的治疗方法来改善疾病控制并减少疾病负担。
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（如需原文，请加微信healsana获取，备注20241104EJN）研究共纳入了14,459名MG患者，其中6354名为新发病例。患者的平均年龄为62岁，其中46.1%为男性。在女性患者中，44%年龄超过65岁，而在男性患者中这一比例为57%。患者的平均Charlson Comorbidity Index（CCI）为2.73，最常见的合并症是高血压（26.9%）。在法国成人人群中，MG的粗略患病率估计为每百万人234例。在新发病例中，34.6%的患者在随访期间至少入住ICU一次，大多数患者在索引日期后的第一年入住ICU（23.3%）。此后，每年需要ICU住院的患者比例逐渐下降，到第七年降至3.0%。在随访期间，2817名患者接受了IVIg治疗，432名患者接受了PE治疗，这些治疗主要在索引日期后的第一年进行。在全部研究人群中，标准化死亡率为1.08，男性低于女性，65岁以上患者低于年轻患者。男性、年龄较大的患者和合并症较多的患者与较高的死亡率独立相关。在全部研究人群中，5年生存率为0.87，7年生存率为0.81。女性的生存率显著高于男性。结果表明，尽管MG患者的预期寿命接近法国普通人群，但仍有一部分患者在整个随访期间需要ICU住院和救援治疗，这反映了这些患者疾病控制不佳，需要新的治疗方法来改善疾病控制并减少疾病负担。![]()
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本研究通过对法国国家健康保险数据库中14,459名重症肌无力（MG）患者的数据分析，揭示了MG患者在长期病程中对重症监护（ICU）的需求和紧急救援治疗（如IVIg或PE）的使用情况。研究发现，约34.6%的新发MG患者在诊断后的第一年内至少需要一次ICU住院，且在随后的几年中，仍有约5%的患者每年需要ICU住院，这表明了MG的严重性和对重症医疗资源的持续需求。此外，研究还发现，尽管MG患者的总体预期寿命接近法国普通人群，但年轻患者和女性患者的死亡率较高，这可能与性别、年龄以及合并症的负担有关。这些具体的临床数据不仅强调了MG对患者健康和生命质量的长期影响，而且为未来的研究提供了明确的方向，即开发更有效的治疗方法，改善疾病控制，并减少对紧急医疗干预的依赖。研究结果特别强调了对MG患者进行早期、积极治疗的重要性，以及对高风险患者群体进行更密切监测的必要性。期待更多类似高质量研究，给患者带来更优的临床诊疗策略。【1】Salort-Campana E, Laforet P, de Pouvourville G, et al. Epidemiology of myasthenia gravis in France: a retrospective claims database study (STAMINA). Rev Neurol (Paris). 2023; 180: 202-210.【2】https://doi.org/10.1007/s12325-024-03014-5
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