关键词：全身型重症肌无力；依库珠单抗；雷夫利珠单抗；Clinical Case Reports
重症肌无力（MG）是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，主要影响神经肌肉接头（NMJ），导致肌肉疲劳和无力。大多数患者最初仅表现为眼部肌肉受累，但病情常进展为全身型MG（gMG），影响头部、颈部、躯干、四肢及/或呼吸系统的肌肉。大约80%的患者在疾病发作后的2-3年内会出现这种进展。此外，约80%-90%的gMG患者体内存在针对乙酰胆碱受体（AChR）的自身抗体，这些患者的病理机制中补体激活起着关键作用。尽管已有针对gMG的靶向治疗方法，如依库珠单抗（Eculizumab）和雷夫利珠单抗（Ravulizumab），但这些治疗在真实世界中的长期效果和安全性仍需进一步验证【1】。2024年11月4日，Stefan Quasthoff 在期刊 Clinical Case Reports 上发表了题为 Two-decade battle with myasthenia gravis: A breakthrough case report on the long-term success with eculizumab and ravulizumab treatment 的病例报告【2】。本研究旨在通过一个长达20年的gMG患者案例，探讨C5抑制剂在难治性gMG患者中的长期疗效和安全性。本病例报告显示，经过16年的难治性疾病后，患者在接受依库珠单抗/雷夫利珠单抗治疗后，病情稳定了3年。这强调了C5抑制剂在真实世界设置中的长期有效性，帮助医生在难治性病例和治疗中断情况下做出决策。（如需原文，请加微信healsana获取，备注20241104CCR）本病例报告详细描述了一位77岁男性患者的病史，包括治疗和结果。患者在2004年被诊断为AChR+ gMG，主要表现为球部症状，无胸腺瘤。初始治疗包括泼尼松、硫唑嘌呤和吡啶斯的明。多年来，患者经历了多次肌无力危象，并接受了多种治疗，但效果有限。2019年，患者开始接受依库珠单抗治疗，后因保险问题短暂停药，2022年转为雷夫利珠单抗治疗。该病例中的77岁男性重症肌无力患者，在经历了16年的难治性疾病后，通过依库珠单抗和雷夫利珠单抗治疗，实现了病情的显著改善和稳定。具体来说，患者在接受依库珠单抗治疗后，其病情稳定了3年。
🔷 长期效果和安全性：
该病例报告证实了依库珠单抗和雷夫利珠单抗作为难治性gMG的救援治疗的长期效果和安全性，对患者的生活质量产生了显著的积极影响。
🔷 经济负担：
研究还强调了管理像gMG这样的长期疾病的经济负担，以及提高靶向免疫疗法的可及性和长期用药的必要性。
这些结果为C5抑制剂在重症肌无力治疗中的应用提供了有力的证据，并为未来的治疗策略提供了方向。
编者按：
临床意义和科研启发：
本研究展示了C5抑制剂依库珠单抗和拉武利珠单抗在治疗难治性全身型重症肌无力（gMG）中的长期疗效和安全性，为临床医生提供了一种新的治疗选择，特别是在传统免疫抑制治疗无效的情况下。
科研方面，这一案例强调了对C5抑制剂在真实世界中的疗效进行进一步研究的必要性，以及探索如何提高这些靶向治疗的可及性和经济性，以便更多患者能够受益。此外，该病例还提示了未来研究应关注个体化医疗和精准治疗策略，以优化gMG患者的治疗结果和生活质量。
期待更多类似高质量研究，给患者带来更优的临床诊疗策略。
原文链接：
【1】Meisel A, Annane D, Vu T, et al. Long-term efficacy and safety of ravulizumab in adults with anti-acetylcholine receptor antibody-positive generalized myasthenia gravis: results from the phase 3 CHAMPION MG open-label extension. J Neurol. 2023; 270(8): 3862-3875. doi:10.1007/s00415-023-11699-x.【2】https://doi.org/10.1002/ccr3.9547
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