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重症肌无力（MG）是一种罕见的自身免疫性神经肌肉接头疾病，大约80-85%的患者与针对乙酰胆碱受体（AchR）的自身抗体有关。尽管免疫抑制治疗对大多数MG患者有效，但约10-15%的患者对治疗反应不佳或不耐受，被认为是难治性MG。Eculizumab是一种针对C5补体蛋白的人源化单克隆抗体，于2022年10月在意大利获批用于治疗难治性MG（rMG）【1】。
2024年11月4日，Dario Ricciardi 等研究者们在期刊 Neurological Sciences 上发表了题为 Eculizumab in refractory myasthenia gravis: a real-world single-center experience 的研究论文【2】。本研究旨在描述意大利真实世界中难治性MG患者使用Eculizumab治疗一年的临床经验。
本研究结果支持Eculizumab作为难治性MG患者的有效治疗选择，特别是在快速改善临床症状和减少免疫抑制剂使用方面。
临床改善：在Eculizumab治疗的第一个月内，患者的MG-ADL（重症肌无力日常生活活动量表）和QMG（定量重症肌无力评分）总分显著降低，表明临床症状有实质性改善。这种改善在随后的3、6和12个月的随访中得以维持。 减少免疫抑制治疗：在Eculizumab治疗期间，所有患者的免疫抑制治疗（包括泼尼松）剂量显著减少。特别是在12个月时，泼尼松的日剂量从平均29.8 mg显著降低到11.2 mg。 减少急性加重和危象：在Eculizumab治疗期间，观察到肌无力加重和危象的显著减少。在治疗前一年，所有患者至少接受过一次救援治疗（IVIg或血浆置换），而在Eculizumab治疗期间，除了一例外，所有患者均未需要救援治疗。 疾病分类和干预后状态：所有患者的MGFA（重症肌无力基金会）疾病分类和PIS（干预后状态）均有所改善，部分患者达到了最小症状状态（MMS）。
原文链接：
【1】Muppidi S, Utsugisawa K, Benatar M et al (2019) Long-term safety and efficacy of eculizumab in generalized myasthenia gravis. Muscle Nerve 60(1):14–24. https://doi.org/10.1002/mus.26447.
【2】https://doi.org/10.1007/s10072-024-07861-6
