基本信息
药物名称：Pemigatinib
英文商品名：Pemazyre
CAS：1513857-77-6
原研公司：Incyte Corporation
适应症：胆管癌
英文商品名：Pemazyre
上市时间：美国FDA2020/4/17,欧盟EMA2021/3/26,日本PMDA2021/3/23，中国NMPA2022/3/29
FDA批准是基于FIGHT-202研究的数据。结果显示，在纳入的107例患者中，携带FGFR2基因融合或重排患者应用Pemigatinib单药治疗的总体缓解率为36%，其中完全缓解的患者占2.8%的反应。Pemigatinib对FGFR2融合患者（队列A）总体缓解率（ORR）为36%，到达了主要终点，其中2.8%为完全缓解,部分缓解的患者占33%。在38名有治疗反应的患者中，24名（63%）有持续6个月或更长时间的反应，7名（18%）有持续12个月或更长时间，DCR达82%，中位DOR达7.5个月，中位PFS达6.9个月，初步的中位OS达21.1个月。同时对其他融合和无融合患者的有效率为0。
中国，Pemigatinib用于治疗既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。
日本，Pemazyre被批准用于治疗具有FGFR2融合基因且在癌症化疗后恶化的无法切除的胆道癌患者。
欧洲，Pemigatinib被批准用于治疗患有局部晚期或转移性胆管癌的成人，该患者具有FGFR2融合或重排，在至少一种先前的全身治疗线后出现进展。
2022年8月26日，美国食品药品监督管理局批准pemigatinib用于患有成纤维细胞生长因子受体1（FGFR1）重排的复发或难治性髓系/淋巴系（MLN）成人血液系统肿瘤。
作用机制
Pemigatinib是一种小型、有效、选择性的成纤维细胞生长因子受体 （FGFR） 亚型 1、2和3抑制剂。Pemigatinib阻断FGFR1-3的磷酸化和信号传导，并通过激活FGFR的扩增和融合来降低癌细胞系中的细胞活力，从而导致组成型FGFR信号传导。该药物还在人类肿瘤的小鼠异种移植模型中显示出抗肿瘤活性，其中FGFR1、FGFR2或FGFR3的改变导致了FGFR的激活。
Pemazyre销售额
2021年全年销售额0.685亿美元，2022年全年销售额0.835亿美元，2022年全年销售额0.836亿美元。
化合物专利
WO2014007951，申请人Incyte Corporation，申请日2013.6.13
合成路线
参考文献：US20130338134
参考文献：WO2019213544
