作者 | 辰公子
审核 | ENZO
来源 | 医界望远镜
2024年6月19日，迪哲医药宣布，戈利昔替尼（商品名：高瑞哲）获NMPA批准，用于治疗既往至少接受过一次标准治疗的复发或难治的外周 T 细胞淋巴瘤（r/r PTCL）成人患者。
这是迪哲医药第二款获批上市的创新药，也是一款全球首创的First in class药物，多次登上全球顶级医学学术会议，充分展现了我国创新药企的研发实力。
指南首推「临床试验」？
戈利昔替尼打破困局！
PTCL是一组起源于胸腺后T细胞或成熟自然杀伤（NK）细胞的异质性疾病，根据根据2016年世界卫生组织淋巴组织肿瘤分类，PTCL包括27种亚型[1]。
PTCL在亚洲地区发病率较高。全球范围内，PTCL约占所有非霍奇金淋巴瘤的（NHL）的7%~10%[2]，而在中国，占比则超过20%，显著高于欧美国家[3]。
PTCL治疗方案极少，除ALK阳性亚型的5年生存率可达70%外，其他分型预后极差[4]。尤其是复发难治型，3年OS率不超过30%，中位总生存期近5.8个月[5]。
目前临床上PTCL的治疗主要参考B细胞NHL的方案，对于r/r PTCL患者，2024版CSCO淋巴瘤诊疗指南依旧推进首选临床试验[4]，凸显临床困局。
自2014年以来，PTCL领域已经10年没有创新药获批，临床需求极大。戈利昔替尼成功打破困局，以深度缓解、全亚型获益、长期生存的优势，为患者带来新的希望。
全球首创，全新获益
戈利昔替尼是一款高选择性JAK1抑制剂，可有效抑制JAK/STAT信号通路。
迪哲医药最早发现并验证了靶向JAK1/STAT通路是T细胞淋巴瘤的高潜力治疗方案，使戈利昔替尼成为淋巴瘤领域全球首个且唯一获批PTCL适应症的高选择性JAK1抑制剂。
此次获批基于全球多中心关键临床性临床试验（JACKPOT8的B部分）。研究纳入符合条件的患者104例，其中88例（85%）患者纳入疗效分析，104例（100%）患者纳入安全性分析。
研究结果显示[6]，中位随访时间为13.3个月时，戈利昔替尼单药治疗r/r PTCL的客观缓解率（ORR）达44.3%，完全缓解（CR）率为23.9%，显著优于既往治疗方案。
深度缓解：中位持续缓解时间（mDOR）为20.7个月，在CR的患者中均可观察到持久的缓解。
全亚型获益：NK/TCL患者的ORR为66.7%；RR AITL为ORR 56.3%；RR PTCL, NOS 患者的ORR为 46%。填补现有药物在多个PTCL亚型治疗上的空白
长期生存：数据截止时，试验组的中位无进展生存期（mPFS）为5.6个月（95%CI：3.4-19.1），mOS达到19.4个月（95%CI：13.1-NE），给患者带来了长期生存。
优势药物背后的优势团队
在戈利昔替尼的开发历程上，最亮眼的是其开发速度。
从2018年发现药物机制，打下理论基础后，1年多的时间便进入了临床试验阶段。随后仅通过JACKPOT8一项临床试验（分成A、B两个部分）便实现了获批上市。
这可不是me too药，而是First in class的产品，从靶点验证到获批上市不足6年，是国际顶级的开发速度。
不仅说明了迪哲团队在临床前开发、临床研究入组、各阶段注册申报上都几乎达到了“一遍过”的水平，还意味着，在各个决策阶段、决策环节，迪哲医药都做到了几乎绝对正确的选择。
一款优势药物的背后，是一个优势团队的支持。
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