基因的概念
首先我们来了解一下什么叫做基因，基因是DNA分子上携带有遗传信息的功能片段，是生物体内复杂携带遗传信息的基本单位，支配着生命体的基本构造和性能。不是所有的DNA分子都叫做基因，DNA是一条很长的脱氧核糖核酸链，只有这条链上携带有遗传信息的片段才叫做基因。
以人类为例，我们的身上有多种器官，每个器官都有不同类型的细胞，每个正常细胞中有23对染色体，每一条染色体由一条呈双螺旋结构的双链DNA分子构成，基因就存在于上面。
什么是基因突变和基因重组？
基因重组是指生物体有性生殖过程中，控制不同性状的基因的重新组合。基因重组可以发生在同源染色体上的等位基因上，也可以发生在非同源染色体上的非等位基因上。基因重组是生物变异的来源之一，不产生新基因，但产生新的基因型。也就是说，原本的基因并没有改变，但是基因之间发生了新的组合。
基因与癌症的关系
基因突变的发生其实是非常普遍的，每个人的体内都会有父母遗传的生殖系突变或后天获得的体细胞突变，然而并不是每个人都会患上癌症。在癌症中起作用的两种主要基因类型是原癌基因和抑癌基因，二者作用相辅相成。
原癌基因是一类调控细胞生长、增殖的基因，正常情况下处于低表达或不表达的状态。当一个原癌基因发生突变或拷贝太多时，它就会被异常激活，变成一个“坏”基因。当这种情况发生时，细胞会失去控制，从而导致癌症。抑癌基因，也叫做肿瘤抑制基因，是存在于正常细胞中，用于减缓细胞分裂、修复DNA复制中产生的错误配对或告诉细胞何时死亡的基因。当肿瘤抑制基因不能正常工作时，细胞就会失去控制，从而导致癌症。简单来说，原癌基因异常激活（打开）会导致癌基因的产生，而抑癌基因是在失活（关闭）时会导致癌症。
分子靶向治疗
我们已经知道，基因在恶性肿瘤发生和发展的过程中有着重要的作用。因此，医学研究者们将目光放在这些与癌症相关的癌基因或抑癌基因上，试图使用基因治疗方法，直接针对基因表达的变化进行设计，通过分子生物学的手段，阻断肿瘤生长与转移的进程，控制肿瘤发展，从而达到治疗肿瘤的目的。如果把异常基因称作“靶子”，靶向药物就像“子弹”一样，精准命中“靶子”从而发挥作用，控制肿瘤发展，这就被称为肿瘤的分子靶向治疗。相对于传统化疗而言，靶向药物在精准“击杀”肿瘤细胞的同时，还能有效避免正常细胞的损伤。
然而并不是所有患者都适合靶向治疗，靶向药物只对携带特定基因突变的患者有效。因此，在使用靶向药物之前必须进行基因检测，患者须具有明确的治疗靶点，而且已经有针对该靶点的特异性药物，才可以进行分子靶向药物治疗。近几十年来，研究者们在癌症基因治疗的研究中，获得了多项突破性进展，也为越来越多的癌症患者带来新的希望。
小儿血液科隶属于儿科中心，目前主要从事儿童白血病、非肿瘤性血液疾病、淋巴瘤和实体瘤的规范化诊疗。有独立的PICC和输液港静疗团队。
儿童造血干细胞移植亚专科(百级移植仓6间），可进行白血病、再生障碍性贫血和地中海贫血、实体瘤等疾病的异基因造血干细胞移植。
国家卫健委儿童白血病、再生障碍性贫血、血友病等血液病定点诊治单位，国家卫健委儿童淋巴瘤、脑瘤等实体瘤的定点诊治单位，国家卫健委儿童血液病恶性肿瘤定点单位，国家卫健委儿童血液病恶性肿瘤专家委员会白血病专委会委员单位，儿童白血病CCLG协作组成员单位，全国儿童淋巴瘤协作组（CNCL)成员单位，噬血细胞综合征（HLH）中国专家联盟华南儿童分中心的理事单位，儿童骨髓衰竭性疾病协作组的成员单位。
华南地区最早开展CAR-T细胞治疗的单位之一，还开展急性淋巴细胞白血病、急性髓系白血病、急性早幼粒细胞白血病、髓母细胞瘤、淋巴瘤、中枢神经生殖细胞瘤等疾病的多中心临床研究。
儿童血管瘤专病门诊，对于复杂难治的儿童血管瘤的诊治有丰富的经验。
小儿颅内肿瘤和实体瘤化疗专业团队，小儿神经外科牵头成立的脑瘤院内MDT和小儿外科牵头成立的实体肿瘤MDT成员之一，负责脑瘤和颅外实体肿瘤患儿综合治疗方案的制定和化疗。
作者|张晶鑫
指导老师|杨丽华
图片|来自网络
编辑|胡炯华
