抗肿瘤的远期疗效的评估指标:OS、DFS、EFS、PFS、RFS等指标。
OS(Over all Survival,总生存期)
(2)意义:是肿瘤临床试验中最佳的疗效终点,当患者的生存期能充分评估时,它是首选终点。临床上常使用5年生存率,即某一种肿瘤经过综合治疗后,生存期超过5年的患者比例。总生存期越长,说明该抗肿瘤药物的药效越好。因此这个指标是用于评价衡量抗肿瘤药物的疗效。
(3)使用原则:在安全性特征可接受的情况下,如果OS的改善具有统计学显著性和临床意义,可用来支持试验药物的新药上市申请。
(4)注意事项:比较不同试验的OS是不可靠的,因不同试验在患者选择、标准治疗以及最佳支持治疗等方面均可能存在异质性,因此在单臂试验中应谨慎使用和解读OS。
DFS(disease-free survival,无病生存期)
(2)意义:当生存期延长使得难以将 OS 作为主要终点时,DFS、PFS 可作为重要的终点指标。此外,DFS多用于评价手术治疗或放疗后的辅助治疗。
PFS(progression-free survival,无进展生存期)
(2)意义:一般PFS越长,意味着患者有质量的生存时间越长,活得越好。PFS被誉为抗肿瘤药物来临床研究终点的金标准。由于PFS是肿瘤药物试验的测量终点,通常与OS密切相关,这个数据主要表明药物的抗肿瘤活性、药物安全性,患者的生存(意外死亡)。
(3)使用原则:PFS 在单臂试验中难以解释,例如一些受试者即使没有积极治疗也可能维持很长时间的病情稳定。因此,以 PFS 为主要终点的注册试验应设置对照组。
RFS(recurrence -free survival,无复发生存期)
(1)定义:经抗肿瘤治疗后,病人获得CR时到出现复发或者随访截止的时间。
(2)意义:无复发生存时间越长,表示抗肿瘤治疗的疗效越好。
作者|吴莉
指导老师|杨丽华
编辑|胡炯华