《儿童癌症的相关概念》科普系列(十)--抗肿瘤远期疗效的评估指标

文摘   2024-07-03 17:33   广东  


抗肿瘤的远期疗效的评估指标OS、DFS、EFS、PFS、RFS等指标。


01

   OS(Over all Survival,总生存期)



(1)定义临床试验中患者进入该项研究(从随机化分组或单臂试验中治疗开始)至因任何原因引起的死亡时间。


(2)意义是肿瘤临床试验中最佳的疗效终点,当患者的生存期能充分评估时,它是首选终点。临床上常使用5年生存率,即某一种肿瘤经过综合治疗后,生存期超过5年的患者比例。总生存期越长,说明该抗肿瘤药物的药效越好。因此这个指标是用于评价衡量抗肿瘤药物的疗效。


(3)使用原则在安全性特征可接受的情况下,如果OS的改善具有统计学显著性和临床意义,可用来支持试验药物的新药上市申请。


(4)注意事项:比较不同试验的OS是不可靠的,因不同试验在患者选择、标准治疗以及最佳支持治疗等方面均可能存在异质性,因此在单臂试验中应谨慎使用和解读OS。





























02

    DFS(disease-free survival,无病生存期)



(1)定义:从随机化开始(或单臂试验中治疗开始)至疾病复发或任何原因导致死亡的时间(以先发生者为准)。


(2)意义:当生存期延长使得难以将 OS 作为主要终点时,DFS、PFS 可作为重要的终点指标。此外,DFS多用于评价手术治疗或放疗后的辅助治疗。

























03

   PFS(progression-free survival,无进展生存期)



(1)定义:从随机化开始(或单臂试验中治疗开始)至肿瘤进展或任何原因导致死亡(以先发生者为准)的时间。


(2)意义:一般PFS越长,意味着患者有质量的生存时间越长,活得越好。PFS被誉为抗肿瘤药物来临床研究终点的金标准。由于PFS是肿瘤药物试验的测量终点,通常与OS密切相关,这个数据主要表明药物的抗肿瘤活性、药物安全性,患者的生存(意外死亡)。


(3)使用原则:PFS 在单臂试验中难以解释,例如一些受试者即使没有积极治疗也可能维持很长时间的病情稳定。因此,以 PFS 为主要终点的注册试验应设置对照组。



























04

     RFS(recurrence -free survival,无复发生存期) 

(1)定义:经抗肿瘤治疗后,病人获得CR时到出现复发或者随访截止的时间。


(2)意义:无复发生存时间越长,表示抗肿瘤治疗的疗效越好。






































































       

小儿血液科隶属于儿科中心,目前主要从事儿童白血病、非肿瘤性血液疾病、淋巴瘤和实体瘤的规范化诊疗。有独立的PICC和输液港静疗团队。

儿童造血干细胞移植亚专科(百级移植仓6间),可进行白血病、再生障碍性贫血和地中海贫血、实体瘤等疾病的异基因造血干细胞移植。

国家卫健委儿童白血病、再生障碍性贫血、血友病等血液病定点诊治单位,国家卫健委儿童淋巴瘤、脑瘤等实体瘤的定点诊治单位,国家卫健委儿童血液病恶性肿瘤定点单位,国家卫健委儿童血液病恶性肿瘤专家委员会白血病专委会委员单位,儿童白血病CCLG协作组成员单位,全国儿童淋巴瘤协作组(CNCL)成员单位,噬血细胞综合征(HLH)中国专家联盟华南儿童分中心的理事单位,儿童骨髓衰竭性疾病协作组的成员单位。

华南地区最早开展CAR-T细胞治疗的单位之一,还开展急性淋巴细胞白血病、急性髓系白血病、急性早幼粒细胞白血病、髓母细胞瘤、淋巴瘤、中枢神经生殖细胞瘤等疾病的多中心临床研究。

儿童血管瘤专病门诊,对于复杂难治的儿童血管瘤的诊治有丰富的经验。

小儿颅内肿瘤和实体瘤化疗专业团队,小儿神经外科牵头成立的脑瘤院内MDT和小儿外科牵头成立的实体肿瘤MDT成员之一,负责脑瘤和颅外实体肿瘤患儿综合治疗方案的制定和化疗。





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作者|吴莉

指导老师|杨丽华

编辑|胡炯华


珠江医院小儿血液科
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