眼部疾病涵盖范围广泛，可能影响眼睛的各个部位，导致视力障碍或丧失。常见的眼部疾病包括年龄相关性黄斑变性（AMD）、色素性视网膜炎、糖尿病性视网膜病变、青光眼和角膜疾病。这些状况会对个人的生活质量产生深远的影响，影响他们进行日常活动、工作和保持独立的能力。随着人口老龄化，这些疾病的患病率不断增加，因此寻找有效的治疗方法来保护和恢复视力至关重要。
眼睛被认为是免疫豁免器官，可减少移植细胞排斥的机会。此外，其交通便利的地理位置使其对移植治疗非常有吸引力。已经进行了许多动物研究来评估眼科疾病的细胞疗法。几项正在进行的临床试验正在测试细胞疗法在 RPE 相关疾病中的安全性和有效性。细胞疗法可用于实现神经保护或细胞替代，并且可以玻璃体内、视网膜下和全身施用。为了获得神经保护，细胞保持未分化状态，通过释放细胞因子或细胞间相互作用改变细胞微环境来诱导组织修复或保留功能。细胞替代方法利用分化细胞，例如 RPE 或光感受器，它们是从多能胚胎、成体干细胞诱导的多能细胞中分离、扩增和衍生的，以取代受损的天然细胞并恢复视网膜功能。2024年11 月 12 日，《科技日报》报道了日本大阪大学科学家取得的一项重大医学突破 —— 首次利用人类诱导多能干细胞（iPS 细胞）转化的角膜组织，成功修复 4 名角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）患者的角膜。这一创举不仅为角膜疾病患者带来了新的生机，更在眼科领域为细胞疗法的应用开拓了崭新路径。此前，11 月 7 日，大阪大学的研究团队在国际顶尖医学期刊《柳叶刀》上发表了一篇名为《Induced pluripotent stem-cell-derived corneal epithelium for transplant surgery: a single-arm, open-label, first-in-human interventional study in Japan》的研究论文，详细阐述了利用 iPS 细胞进行角膜移植的全过程以及实验结果。集健康捐赠者的血细胞，运用特定技术将这些细胞重编程至胚胎样状态，进而转化为角膜上皮细胞。这些细胞经培养形成透明的角膜上皮细胞薄片（iCEPS），用于后续的移植手术。研究共招募了两名女性和两名男性患者。手术时，研究团队切除患者一只眼睛角膜上的瘢痕组织层，随后将人源 iPS 角膜上皮细胞薄片缝合于其上，并为患者佩戴柔性保护性隐形眼镜。术后，研究团队展开了为期 52 周的随访以及额外一年的安全监测。结果令人欣喜：在 52 周的随访期内，3 名患者的视力持续稳定改善，仅 1 名患者视力出现轻微倒退。在两年的监测期内，所有患者均未出现严重副作用，移植物未形成肿瘤，移植细胞也未受到受体免疫系统的攻击。随着医学科技的飞速发展，细胞疗法在医疗领域逐渐崭露头角，成为备受瞩目的焦点。干细胞具备多向分化潜能和自我复制更新能力，能够分化为多种类型的细胞，其中就包括角膜上皮细胞。对于角膜缘干细胞缺乏症患者来说，干细胞疗法无疑是一种全新的治疗选择。利用 iPS 细胞，科学家能够生成与患者自身组织高度匹配的角膜上皮细胞，有效避免了传统角膜移植中常见的排斥反应。这一系列研究成果，不仅是医学领域的重大进步，更为无数角膜疾病患者带来了重见清晰世界的希望，让我们对细胞疗法在眼科治疗领域的未来充满期待。干细胞疗法可用于治疗多种眼部疾病，包括年龄相关性黄斑变性（AMD）、色素性视网膜炎、糖尿病性视网膜病变、角膜疾病和青光眼。干细胞的具体类型和治疗方法可能会根据疾病及其严重程度而有所不同。虽然干细胞疗法前景广阔，但也存在潜在风险，包括免疫排斥、肿瘤形成和干细胞意外分化。仔细的患者选择、彻底的风险评估和持续的监测对于最大限度地降低这些风险至关重要。看到干细胞治疗结果的时间可能会有所不同，具体取决于眼部疾病的类型、具体治疗和个体患者因素。有些患者可能会在几个月内看到视力的改善，而另一些患者可能需要更长的时间才能看到显着的变化。干细胞治疗的资格取决于多种因素，包括眼病的类型和阶段、整体健康状况以及合适干细胞来源的可用性。需要由眼科医生和干细胞研究人员组成的多学科团队进行全面评估，以确定您是否是合适的候选人。对于许多患者来说，获得干细胞治疗眼部疾病仍然是一个挑战。成本、临床试验的可用性和地理位置等因素可能会限制获得这些创新疗法。人们正在努力通过扩大临床试验、监管批准和开发具有成本效益的治疗方案来提高干细胞疗法的可用性。确保公平地获得干细胞治疗对于最大限度地发挥干细胞治疗的潜在益处并改善眼病患者的治疗效果至关重要。
参考资料：
https://www.viezec.com/a-visionary-approach-stem-cell-therapy-for-eye-disease/
https://discovery.lifemapsc.com/regenerative-medicine/diseases/retinitis-pigmentosa
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