自 1998 年人类胚胎干细胞（hESC）产生，2007 年人类诱导性多能干细胞（hiPSC）出现，多能干细胞研究不断发展。
发表于期刊杂志《Cell Stem Cell》的一篇文章，标题为《临床试验中的多能干细胞疗法：2025 年更新》。在这篇文章中，我们对全球范围内的介入性 hPSC 试验概况展开全面回顾，着重阐述了目前关于临床安全性和有效性的相关数据 。
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截至 2024 年 12 月，116 项获批临床试验测试 83 种 hPSC 产品，超 1200 名患者接受治疗，累计给药细胞超 1011 个，未发现普遍安全问题。试验分布在多个国家，涉及多种产品类型、细胞来源及临床阶段，多数针对眼睛、中枢神经系统和癌症。需数十年研究来掌握人体组织特性及分化为高纯度功能性细胞、避免脱靶细胞的方法。– 体内安全性和有效性研究需开发特定动物模型用于人类异种移植长期研究。缺乏市售GMP级和无异种成分干细胞试剂，复杂制造程序适应性受挑战，申办方要做大量风险评估和原材料测试。体内CRO员工需费力再培训以开展相关长期毒性等研究。多年来hPSC产品开发监管指南未出台，且不同司法管辖区缺乏一致性，仍面临挑战。### 培养系统改进情况 – 已引入如无饲养细胞培养系统、完全定义的无异种培养基等制造改进措施。– 2007年至2012年间，以色列、新加坡和英国在GMP条件下生成了hESC库，首次试验使用源自研究级hESC系的GMP主细胞库（如WiCell的H1/WA01和H9/WA09系）。
(A) 每个国家 hPSC 临床试验数量概览。数字表示参与试验的国家作为试验地点，因此在不同国家有多个地点的试验将在地图上被计算多次。在同一国家有多个地点的试验仅算作一次试验。图表由Excel、Bing地图制作。(B) 饼图显示了每个国家/地区hPSC临床试验地点的分布比例。（A)自2010年以来，每年启动的试验数量，按产品类型以颜色编码。2025 年的数字是基于目前批准的试验的不完整估计。(B)2010年至2025年已启动的hPSC试验的累计数量，按产品类型用颜色编码。(C) 每年发起的试验数量，以颜色编码表示所用的细胞来源。请注意，来自 HLA 单倍型 hiPSC（hiPSC-HLA）的产品并不总是与试验中的患者相匹配。（D）饼图显示使用不同细胞来源的试验的比例。(E) 饼图显示不同临床阶段的试验比例。（F）饼图显示获批准进行临床试验的不同产品类型的数量。(H) 饼图显示针对眼部、中枢神经系统和免疫产品试验的每个疾病适应症（外圆）所应用的产品细胞类型（内圆）。AMD，老年性黄斑变性；SMD，斯塔加特黄斑变性；RP，视网膜色素变性；RID，RPE受损疾病；LSCD，角膜缘干细胞缺乏症；BK，大泡性角膜病变；PPD，原发性感光细胞疾病；DA，多巴胺；PD，帕金森病；SCI，脊髓损伤；HD，亨廷顿病；NSC，神经干细胞；OPC，少突胶质细胞祖细胞；ALS，肌萎缩侧索硬化症；SLE，系统性红斑狼疮；NSCLC，非小细胞肺癌。眼科疾病：多种黄斑变性由 RPE 功能障碍缺失引起，多个团队开发 hPSC 衍生 RPE 产品。干性 AMD 和 SMD 有多项临床试验，湿性 AMD 也有相关研究，还有针对视网膜色素变性、角膜缘干细胞缺乏症等的研究。hPSC 衍生产品临床研究多样，安全性可行，剂量有增加，移植物存活率有报告，产品有冷冻和非冷冻保存状态。帕金森病：传统胎儿组织移植存在问题，多项针对 PD 的干细胞试验开展，包括 hESC、hiPSC 等不同产品，部分试验显示出安全性和一定疗效，也为自体细胞疗法奠定基础，目前有 13 项获批试验。脊髓损伤：少突胶质细胞对受损轴突有支持作用，Geron 公司产品及后续研究有一定进展，其他研究小组也在进行相关测试。癫痫：Neurona Therapeutics 公司试验显示移植中间神经元可减少癫痫发作，且大脑可耐受同种异体移植物。此外，还有针对 ALS、缺血性皮质下中风、亨廷顿氏病等的试验。心脏衰竭：心肌梗塞后可能发展为慢性心力衰竭，有团队测试 hPSC 衍生心肌细胞改善心脏功能。多项试验显示早期症状改善，无严重不良事件，但试验效力不足，未来需实现移植细胞功能整合并避免心律失常。糖尿病：1 型糖尿病可通过尸体胰岛移植治疗，Viacyte、Vertex 等公司以及中国天津市第一中心医院开展多项临床试验，部分取得较好结果。肝脏疾病：PSC 衍生肝细胞治疗急性肝衰竭有难度，但已有 2 项临床试验正在进行。免疫和血液制品：为解决自体 CAR - T 疗法问题，多个团队开发同种异体现成的 hPSC 来源的 NK 和 T 细胞产品，13 种产品已在临床试验或接受测试。免疫排斥问题：规避免疫抑制有自体移植、HLA 匹配、基因编辑低免疫细胞系、免疫保护性封装等策略。各策略有相应进展和挑战，中枢神经系统和眼部作为免疫豁免部位，相关试验有一定数据参考。多能干细胞疗法在多种疾病的治疗中展现出巨大的潜力，未来有望为更多患者带来创新的治疗选择。随着技术的不断进步和临床研究的深入，hPSC疗法有望在更多疾病的治疗中发挥重要作用。hPSC 衍生产品临床试验显示一定安全性，但有个别未获批试验出现问题。产品类型分布变化，部分试验呈现可靠疗效数据。后续面临试验设计、生产规模扩大、免疫逃避策略确定以及市场定价等挑战 。https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1934590924004454本文所述内容基于多篇权威文献和研究成果的综合分析，旨在为公众提供科学、准确的干细胞治疗知识。如有更多疑问或需进一步了解相关信息，请咨询专业医师。请把 “ 中科干细胞产业平台公众号 ” 设置为星标 ★ 第一时间获取最新消息！关注本公众号后，点击右上角的“...”，设为星标 ★ ！【免责声明】本账号部分内容转载自其他媒体，旨在分享科普知识，传递行业前沿进展，不作为官方立场，不构成任何价值判断，不作为相关医疗指导或用药建议，无任何广告目的，非进行产品贩卖，仅供读者参考。本账号转载的图文视频等内容若涉及版权等问题，请联系我们及时处理删除。
