10 月 28 日，浙大儿院传来好消息：全球首例 CAR-T 治疗难治性幼年皮肌炎继发干燥综合征患儿晴晴成功停药并顺利出院。
难治性幼年皮肌炎（JDM）是一种罕见的自身免疫性疾病，主要影响儿童的皮肤和肌肉，可能导致严重的并发症，如肺、胃肠道等系统的炎症。晴晴（化名），一名16岁的花季少女，已与这种疾病斗争了8年。
八年前，晴晴的眼睑和眼眶周围毫无征兆地冒出带水肿的紫红色皮疹，手指关节处也出现鲜红色鳞屑性皮疹，同时肌肉酸痛、肌力衰退、肌酶升高。就医后，幼年型皮肌炎的诊断结果如一道晴天霹雳。此后八年，晴晴持续接受激素、免疫抑制剂、丙球以及多种靶向生物制剂治疗，然而病情依旧反复无常，疗效差强人意，她的身心在这漫长的病程中饱受煎熬。
近两年，晴晴的状况愈发糟糕，活动耐力急剧下降，曾经活力四射的年纪，如今爬楼梯都力不从心，稍微活动一下就胸闷气短，还伴有口干、眼干、牙痛、龋齿以及反复腮腺炎等症状。检查显示其体内多种抗核抗体和肌炎抗体呈阳性，肺通气功能障碍且弥散功能降低，出现肺间质性病变，最终被确诊为难治性 JDM 继发干燥综合征。
2024年6月，《Arthritis Rheumatol》杂志报道了全球首例成功使用抗CD19 CAR-T细胞治疗的JDM病例。晴晴成为全球首例CAR-T治疗难治性幼年皮肌炎继发干燥综合征的成功病例。
2024 年 8 月，晴晴一家再次来到浙大儿院风湿免疫科寻求希望。得知该科室团队刚获批 CAR-T 治疗难治性幼年皮肌炎的临床研究项目后，晴晴父母毫不犹豫地为她申请入组，期望借此全新疗法摆脱病痛。卢美萍主任对晴晴的病情进行全面评估后，批准了其入组申请，毕竟之前常规治疗效果不佳，CAR-T 疗法或许能助晴晴重建自身免疫，走向自愈。
CAR-T疗法，即嵌合抗原受体T细胞疗法，通过改造患者自身的T细胞，使其能够识别并攻击特定的靶细胞。CD19在B淋巴细胞表面广泛表达，CD19 CAR-T在杀灭致病靶细胞的同时，也能引起其他CD19+ B细胞的深度耗竭，有望实现自身免疫性疾病包括幼年皮肌炎患者的免疫重建。
9 月 20 日，风湿免疫科团队为晴晴进行单采。10 月 11 日，顺利为她回输 CAR-T 细胞。治疗后，晴晴整体状态良好，停药后未出现发热和牙痛，腮腺肿胀明显减轻，皮疹和肌无力也未加重。10 月 28 日，晴晴顺利出院，从此告别药物依赖，只需定期随访，开启了新的生活篇章。
2024年6月，全球首例成功使用抗CD19 CAR-T细胞治疗的JDM病例被报道，为难治性JDM治疗提供了新的方向。
浙大儿院风湿免疫科主任卢美萍表示，晴晴的成功停药，将为其他难治性幼年皮肌炎患儿带来完全康复的新希望。
通过这些突破性的进展，我们看到了CAR-T治疗为难治性幼年皮肌炎患儿带来的新希望。这一创新疗法有望改变这些患儿的治疗前景，为他们的未来开启新的可能。
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