全球首创！iPSC 干细胞疗法成功恢复人类视力
文摘
2024-12-11 07:56
天津
想象一个世界，那些失去一只眼睛视力的人可以重新获得视力，再次体验五彩缤纷的世界。得益于干细胞疗法领域的突破性发现，这个梦想正在成为现实。2024 年 11 月 7 日，大阪大学的研究人员在国际顶尖医学期刊《柳叶刀》上发表了一项具有重大意义的研究成果。该研究首次运用人诱导多能干细胞（iPSC）来源的角膜上皮细胞片（iCEPS），为角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）视力障碍患者修复角膜。研究结果表明，这种新型再生疗法安全可靠，且有效改善了患者视力。目前，研究团队计划开展更大规模的临床试验，以深入了解该疗法的治疗成效。在此次研究中，大阪大学的眼科医生 Kohji Nishida 及其团队采用诱导多能干细胞（iPSC）来治疗角膜缘干细胞缺乏症。他们先从健康供体身上提取血细胞，将其重编程为 iPSC，再转分化为一层薄薄的、透明的卵圆形角膜上皮细胞片。研究团队招募了 2 名男性和 2 名女性双眼 LSCD 患者，年龄在 39 至 72 岁之间。他们首先切除患者一只眼睛角膜上的瘢痕组织层，接着缝合人 iPSC 来源的角膜上皮细胞片（iCEPS），并佩戴柔性保护性隐形眼镜。到第 52 周时，临床试验的次要指标显示，所有治疗眼的疾病分期均有改善，矫正远视力提升，角膜混浊减少。其中 1 名患者在 1 年的监测期内视力改善情况略有倒退，其余 3 名患者的视力改善则得以持续。研究人员在利用干细胞恢复单眼失明者视力方面取得了显著进展。这种革命性的治疗为全球数百万人带来了希望，并开启了再生医学的新时代。2023年8月19日由healthcarechannels发布“革命性突破:通过干细胞疗法恢复单眼失明者的视力”干细胞是未分化的细胞，具有分化成体内各种专门细胞类型的能力。它们在再生受损或丢失的组织和器官方面具有巨大潜力。干细胞疗法涉及将这些细胞移植到体内，使其修复和再生受损的细胞和组织。科学家们长期以来一直在研究干细胞的独特性质及其在各个医学领域中的潜在应用。其中最令人兴奋的研究领域之一是利用干细胞恢复视觉障碍者的视力。单眼失明可能由多种因素引起，包括创伤、疾病或先天性条件。传统上，单眼视力丧失的治疗选择有限。然而，随着干细胞疗法的出现，新的可能性出现了。研究人员发现，通过将干细胞移植到受损的眼睛中，可以再生受损的组织并恢复视力。干细胞具有分化成眼睛中专门细胞（如视网膜细胞或视神经细胞）的能力，具体取决于所处理的具体情况。这一再生过程修复了受损结构，使视觉信号能够再次从眼睛传输到大脑。在动物模型上的研究表明，以前失明的眼睛恢复了视力，这一成功为人类临床试验铺平了道路，早期结果显示接受干细胞疗法的个体视觉功能显著改善。干细胞视力恢复疗法涉及将干细胞移植到受损的眼睛中。这些细胞具有分化成视网膜细胞或视神经细胞等对视力至关重要的专门细胞的能力。移植的干细胞修复和再生受损组织，使视觉信号能够再次从眼睛传输到大脑。干细胞视力恢复疗法仍处于早期发展阶段，需要更多研究以全面了解其安全性和长期效果。然而，初步研究和临床试验显示了有希望的结果，没有报告重大不良事件。密切监测和随访对于确保治疗的安全性和有效性至关重要。干细胞视力恢复疗法的适应症可能因具体条件和研究团队或医疗专业人员制定的协议而异。通常，由于创伤、疾病或先天性条件导致单眼视力丧失的人可能是该疗法的潜在候选人。需要由医疗专家进行全面评估以确定是否适合。《自然 - 生物技术》杂志曾报道，英国穆尔菲尔德眼科医院开展的一项 I 期临床试验中，2 名年龄相关性黄斑变性患者在植入胚胎干细胞来源的视网膜色素上皮细胞后，原本面临失明的眼睛重获视力，不仅能正常视物、阅读，且视力改善状态长达 12 个月。在针对糖尿病视网膜病变的研究中，一项临床初步试点研究表明，通过对 4 例增生性糖尿病视网膜病变（PDR）患者进行视网膜下间隙移植自体骨髓间充质干细胞（BMSCS）治疗后追踪观察，所有患者在成功接受移植手术后未出现任何全身及眼部不适，这显示出视网膜下间隙移植自体 BMSCS 治疗 PDR 具有相对安全性。临床实验证实，干细胞移植后，可分化为视网膜细胞、分泌神经营养因子，还能分化成胰岛素分泌细胞降低血糖，同时发挥抑制炎症反应、免疫调节等作用。上世纪 90 年代，英国 18 岁少年詹姆斯・奥布赖恩在伦敦南部的一次袭击中被喷氨水，右眼表面烧伤致完全失明。25 年后，伦敦 Moorfields 眼科医院的 Sajjad Ahmad 博士及一组外科医生从患者健康的左眼中提取干细胞，在实验室培育出足够数量的健康干细胞后，用于修复其右眼疤痕，并将健康干细胞移植入失明的右眼中，最终患者右眼成功恢复视力。苏格兰研究表明，数百万盲人或可从非活体捐赠者眼睛中提取干细胞恢复视力。八名患者经组织移植修复了受损区域，两名严重黄斑变性患者能再次阅读。该治疗可能治愈角膜损伤致盲，研究专注于角膜缘干细胞，成果于2019年11月3日发表在《STEM CELLS Translational Medicine》，被称为 “世界第一” 突破，显示出安全干细胞眼手术潜力及眼修复改善，揭示了视力障碍原因并展示了如何用器官捐赠干细胞修复眼部损伤。来自摩德纳大学再生医学中心的 Graziella Pellegrini 教授及其同事小组，曾采集化学事故灼烧伤视力受损患者的健康角膜缘干细胞，在实验室大量培养后回植入患者眼睛，使患者恢复视力。1998 年至 2007 年的十年实验期间，共治疗 106 名患者（1 名男性治疗双眼），其中 81 人完全恢复视力，成功率超 76%，14 人部分恢复。若角膜烧伤尤其是角膜缘受损，会致角膜细胞无法更新，出现纤维化和血管增生，引发慢性疼痛、反复炎症和视力丧失。该团队用 Holoclar 治疗为角膜提供新干细胞，关键是提供足够多的干细胞以形成约 1 - 2 平方毫米的组织，即用人纤维蛋白作支架培养约 3000 个干细胞，移植到手术清除损伤组织的角膜上，细胞可成活并在一年内限制血管再生进入角膜，达到治疗目标。此研究成果发表在《新英格兰医学杂志》，《自然》杂志对佩雷葛里尼进行了采访，她介绍了相关研究及背后细节，为其他视力无法复元的患者带来希望，且因成体干细胞取自患者自体，回植治疗时无排斥之忧。细胞疗法以其独特的魅力和无限的潜力，正在逐步改变医学领域的面貌。随着技术的不断进步和研究的深入，我们有理由相信，细胞疗法将在眼科疾病中发挥越来越重要的作用，为更多患者带来光明和希望。https://www.freedomsphoenix.com/News/257475-2019-03-11-in-world-first-blind-people-have-their-vision-restored-thanks.htmhttps://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzU1MzMxMzcyMg==&mid=2247758754&idx=1&sn=1a30a6eb09adb236fc714ead53706daf&chksm=fa9cfcdc0b413357c91d0b393ca855ca9548b2fd1856e495cc6134d99d8fc7a3eef3120494c1&scene=126&sessionid=0https://healthcarechannels.com/revolutionary-breakthrough-restoring-vision-in-individuals-blinded-in-one-eye-with-stem-cell-therapy/
本文所述内容基于多篇权威文献和研究成果的综合分析，旨在为公众提供科学、准确的干细胞治疗知识。如有更多疑问或需进一步了解相关信息，请咨询专业医师。请把 “ 中科干细胞产业平台公众号 ” 设置为星标 ★ 第一时间获取最新消息！关注本公众号后，点击右上角的“...”，设为星标 ★ ！【免责声明】本账号部分内容转载自其他媒体，旨在分享科普知识，传递行业前沿进展，不作为官方立场，不构成任何价值判断，不作为相关医疗指导或用药建议，无任何广告目的，非进行产品贩卖，仅供读者参考。本账号转载的图文视频等内容若涉及版权等问题，请联系我们及时处理删除。
