全球脑萎缩的研究和数据表明，脑萎缩是一种影响大脑组织体积和重量减少的神经和精神疾病，对患者的生活质量有严重影响。
根据世界卫生组织（WHO）和美国国立卫生研究院（NIH）的统计数据，全球大约有5000万名老年人患有不同程度的脑萎缩或认知障碍，其中阿尔茨海默病和其他形式的痴呆症是最常见的表现形式。此外，每年约有1500万人死于脑萎缩，占总死亡率的50%以上。
近年来，干细胞治疗在脑萎缩领域展现出一定的潜力。干细胞具有自我更新和多向分化的能力，可以分化为神经细胞，促进受损神经组织的修复和再生。一些研究表明，干细胞治疗可能有助于改善脑萎缩患者的症状，提高生活质量。
胸闷胸痛症状消失，双上肢持物改善
患者曹女士，47 岁。5 年前无明显诱因出现双手持物不稳、行走不稳，两脚远离分开、摇晃不定易摔倒；言语吃力缓慢、含糊不清，伴饮水呛咳、吞咽困难；时有头晕、头痛、胸闷胸痛、恶心想吐，活动加重休息缓解。医院诊断为 “小脑萎缩”，静滴药物治疗后症状无明显好转，出院后病情逐渐加重。去年已不能独立行走，需他人陪护助力行走，书写不灵活，时有全身抽搐、麻木。
2016 年 2 月，曹女士接受干细胞治疗。第一次治疗后身体改善明显，说话流畅、发音清晰，吞咽灵活，可短距离缓慢行走且两脚距离缩短，有人扶时脚步轻松、步伐加快。后续治疗后，曹女士胸闷胸痛症状消失，双上肢持物改善，可自己拿早餐吃，食欲、睡眠良好，心情乐观，全身颤抖减轻，基本生活可自理，患者及家属对效果满意。干细胞为脑萎缩患者康复提供新方法，改善了生活质量。
家族遗传性小脑萎缩的两兄弟，重新恢复健康活力
CCTV - 10 曾报道真实案例《拨开家族迷雾》，患有家族遗传性小脑萎缩的两兄弟，传统方法医治无效后接受一疗程干细胞移植治疗，身体明显改善，重新恢复健康活力。
2006 年秋，老侯察觉儿子状态异常：浑身无力，连六七十斤的东西都难以扛起，还数次差点摔倒。两个孩子喝水呛咳，手哆嗦腿打颤，后期手脚愈发无力，这让老侯忧心忡忡。
2010 年初，老侯带两个孩子前往医院进行核磁共振检查，以剖析大脑结构。结果显示，两个孩子均存在小脑萎缩情况。从遗传学角度推断，这属于家族性遗传性疾病。
入院一周后，大刚和二刚兄弟俩接受了干细胞移植手术。医生将预先培养好的干细胞输入他们体内，四次手术为一个疗程。在第二次手术后，老侯看到了令人惊喜的一幕。
老侯发现，大刚如今能够顺利吃完一顿饭，而在治疗前，儿子吃几口饭就会呛一次。随着干细胞移植治疗的深入，他看到了更多的变化。
四次治疗结束后，两兄弟变化显著。大刚走路摇晃和全身抖动明显减轻，二刚能够走出一条直线并单腿站立，这在治疗前是无法想象的。最重要的是，兄弟二人全身力量增强，丧失的活力又回来了。
四个案例：干细胞治疗小脑萎缩是安全、有效的
2006 年，加拿大研究人员在《Neurology》杂志发表关于干细胞治疗脑萎缩的文章。他们对 9 例进行免疫净化和自体造血干细胞移植的多发性硬化症患者脑萎缩进行评估，结果显示干细胞移植对脑萎缩有一定疗效。
国内文献也有间充质干细胞治疗小脑萎缩案例，研究人员对 1 例女性橄榄 - 桥脑 - 小脑萎缩患者进行自体间充质干细胞蛛网膜下腔注射移植术，术后患者有轻微发热但无其他明显不良反应，症状明显好转且出院 3 个月后仍在进一步恢复中。
有研究报道了神经干细胞治疗小脑萎缩的临床研究结果。该项研究共涵盖 12 例患者，其中男性 7 例，女性 5 例，年龄在 22 至 62 岁之间，平均年龄为 43 岁。经过随访发现，这些患者的症状均有一定程度的改善。由此可见，体外培养的神经干细胞移植治疗遗传性小脑萎缩是一种具有可行性且有效的方法。
同时，另一项临床研究也对人神经干细胞移植治疗小脑萎缩的有效性进行了探讨。该研究纳入了 21 例小脑萎缩患者，其中男性 8 例，女性 13 例，年龄在 19 到 71 岁之间，平均年龄为 46 岁。这些患者接受了神经干细胞小脑齿状核注射。研究结果表明，小脑萎缩患者在移植术后 3 个月临床症状有所改善。由此可知，应用神经干细胞能够治疗小脑萎缩，并且在临床上是安全、有效的。
脐带间充质干细胞治疗多系统萎缩小脑型，有效率88.68%
一项研究观察了脐带间充质干细胞(UC-MSCs)鞘内注射治疗多系统萎缩小脑型(MSA-C)的安全性及临床疗效，结果显示有效率88.68%，并且治疗后常见的不良反应均在短期内消失，随访期间无治疗相关的副作用发生。
方法：自2009年12月至2012年4月,对40例MSA-C患者给予UC-MSCs鞘内注射治疗,每次每Kg体重给予1×106个细胞,1次/周,4次为1个疗程。本组中29例治疗1个疗程,9例患者治疗2个疗程,2例患者治疗3个疗程。采用世界神经病联合会国际合作共济失调评分量表(ICARS)及日常生活量表(ADL)对患者治疗前后的神经功能进行评定。
随访：治疗后对患者进行随访， 40例MSA-C患者共53个疗程,其中47疗程有效(有效率88.68%)。11例接受多疗程治疗的患者中,9例在后续疗程中疗效进一步提高。治疗结束1个月后ICARS及ADL均比治疗前明显降低(P<0.01)。治疗有效患者多表现为行走、站立不稳,运动迟缓,上肢精细动作障碍,书写困难,构音障碍,眼球运动障碍等临床症状得到改善。
治疗后常见的不良反应：有头晕(4例)、腰痛(1例)、头痛(2例)、发热(2例),均在1~3 d内消失。随访27~55个月(中位随访时间40个月),无治疗相关的副作用发生,有效患者疾病稳定时间为2~13个月(平均5.88±2.86个月),之后疾病再次出现进展。
结论： UC-MSC鞘内注射治疗是安全的,可在一定程度上改善MSA-C患者的临床症状,多疗程治疗有助于多数患者神经功能的进一步改善,延缓疾病进展。
结语：干细胞治愈脑萎缩成为治疗途径
随着对干细胞及其作用机制研究的不断深入，各个医学领域中有关干细胞治疗的临床试验正在积极开展。以干细胞为核心的再生医学，已然成为继药物治疗、手术治疗之后的又一种疾病治疗途径。
干细胞，特别是间充质干细胞作为种子细胞，一方面能够分化再生为神经元，另一方面还可以激活内源性干细胞以促进神经元再生。此外，间充质干细胞的旁分泌作用在脑萎缩等疾病的治疗中也发挥着重要作用。可以相信，在不久的将来，干细胞治愈脑萎缩距离临床应用将会更进一步。
参考资料：
https://www.qk.sjtu.edu.cn/jter/CN/10.3969/j.issn.1673-0364.2014.06.004
https://www.cn-healthcare.com/articlewm/20220505/content-1349368.html
