细胞治疗，作为当今医学领域中一颗迅速崛起的璀璨明星，正以前所未有的速度蓬勃发展，展现出巨大的潜力与极为广阔的应用前景。
随着科研工作者对细胞治疗研究的不断深入，以及相关技术的持续革新，这一领域正逐渐成为攻克众多难治性疾病的希望之光，有望为患者带来全新的治疗方案，从根本上显著提升患者的生活质量，大幅提高生存率。
在细胞治疗的众多前沿技术中，CAR - T 细胞疗法无疑是一颗耀眼的明珠。它在治疗特定类型的血液癌症方面，展现出了令人瞩目的卓越疗效，成功实现了商业化上市，为无数血液癌症患者带来了生的希望。这一里程碑式的突破，不仅标志着 CAR - T 细胞疗法在医学领域的重大成功，更为整个细胞治疗领域的发展注入了强大动力。
值得一提的是，CAR - T 细胞疗法并未满足于在血液瘤治疗领域取得的辉煌成就，近年来，科研人员开始积极探索其在其他疾病治疗领域的应用。
令人欣喜的是，研究结果显示，CAR - T 细胞疗法在治疗弥漫性中线胶质瘤、转移性结直肠癌以及艾滋病等领域，均取得了振奋人心的突破。这些突破犹如一盏盏明灯，照亮了这些难治性疾病的治疗道路，为更多患者带来了新的生机与希望。
新突破：在血液肿瘤治疗中的进展
新成果：聚焦于脑胶质瘤亚型
在试验中，患者罹患的是H3K27M突变型弥漫性中线胶质瘤，此类遗传变异在年轻患者的该类型癌症病例中占比高达80%。
作为首个针对GD2靶向CAR-T细胞疗法的人体研究，11名儿童和年轻患者接受了GD2 CAR-T细胞静脉输注治疗。所有首次治疗获益的9名患者随后接受了额外的GD2 CAR-T细胞输注。随后，为了减少炎症并增强疗效，研究团队通过特殊导管将治疗直接注入大脑，而非静脉输注。患者每1至3个月接受一次治疗，只要病情保持稳定即可继续治疗。
结果显示，接受GD2 CAR-T细胞治疗的11名患者中有9名出现神经功能改善。其中7名患者的肿瘤缩小，包括有4名患者的肿瘤缩小超过一半，其中一名患者的肿瘤完全消失（完全缓解），且在确诊四年后仍无癌症复发迹象。随着肿瘤的缩小，患者症状得以改善，许多人重新获得因疾病丧失的身体功能，如听力、行走和味觉。
新途径：国际与中国研究并进：探索DMG治疗
在中国，清华大学医学院章薇团队在神经系统弥漫性中线胶质瘤临床治疗领域所取得的重大进展，同样令人尊敬。
研究获选为2023年2月期《自然》杂志子刊“信号转导与靶向治疗”杂志（STTT）封面文章（图源：清华大学官网）
章薇团队的研究首次将他泽司他(Tazemetostat)作为表观遗传学药物的一种，应用于弥漫性中线胶质瘤患者的临床治疗。
团队通过以弥漫性中线胶质瘤伴H3K27突变的表观遗传学特征为治疗切入点，靶向H3K27位点的三甲基化全局下调和乙酰化上调，通过“欲将取之，必先与之”的治疗策略，运用表观遗传学药物组蛋白去乙酰化酶抑制剂和组蛋白甲基转移酶抑制剂，联合PD-1和CTLA-4免疫检查点抑制剂，在治疗伴有广泛软膜播散转移和/或复发弥漫性中线胶质瘤伴H3K27突变的患者中，取得了显著的临床疗效。
新应用：胃肠道癌症中的研究成果
沈琳教授团队确实曾在《自然 - 医学》（Nature Medicine）上发表了关于Claudin18.2特异性CAR-T细胞在胃肠道癌症中的研究成果。然而，根据证据显示，这些研究成果主要集中在Claudin18.2 CAR-T细胞的I期临床试验中期结果，而非最终结果。
具体来说，沈琳教授团队的研究成果在2022年5月9日发表于《自然 - 医学》，题为“Claudin18.2-specific CAR T cells in gastrointestinal cancers: phase 1 trial interim results”。这项研究报道了Claudin18.2 CAR-T细胞疗法在胃肠道实体肿瘤患者中的初步疗效和安全性，其中客观缓解率为48.6%，疾病控制率为73.0%。
至于最终结果，沈琳教授团队的最新研究成果是在2024年6月3日再次发表于《自然 - 医学》，题为“Claudin18.2-specific CAR T cells in gastrointestinal cancers: phase 1 trial final results”。该研究进一步评估了Claudin18.2 CAR-T细胞疗法的安全性和有效性，特别是在晚期胃肠道肿瘤患者中的应用。研究结果显示，总缓解率为42.2%，疾病控制率为91.1%。
因此，沈琳教授团队确实在《自然 - 医学》上发表了关于Claudin18.2特异性CAR-T细胞在胃肠道癌症中的重要研究成果，但这些成果包括中期和最终结果两个阶段的发表。
新靶点：开启结直肠癌治疗新希望
新疗法：为艾滋病治疗带来新曙光
新希望：CAR - T 疗法无限潜能
参考资料：
https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/f4cf7388048c4366a134760f3aa54b1f
