2024.01.12 人源干细胞产品非临床研究技术指导原则
非临床研究在药物研发中起着至关重要的作用。干细胞产品因其有效成分具有独特的生物学活性和分化能力，在治疗原理、体内效应以及毒性反应等方面与一般药物存在显著差异。而且，干细胞与人体之间的相互作用还呈现出特有的种属差异，这使得干细胞产品的非临床研究具有其独特的复杂性。
干细胞产品的非临床研究目标主要有以下几点：一是证实其作用机制，评估其潜在疗效和生物学逻辑性；二是研究干细胞在体内的行为模式；三是识别毒性反应，预测人体可能出现的不良反应，从而为临床监测和风险管理提供参考。通过这些非临床研究，收集必要的数据来衡量产品的效益与风险比，为临床试验的规划、风险管理以及产品上市奠定坚实的基础。
为了确保干细胞产品非临床研究的标准化，依据当前的技术指南和科学理解，特制定本指导原则，以确立非临床研究及其评价的独特规范要求。
2024.01.15 发展银发经济增进老年人福祉
2024 年 1 月，国务院办公厅颁布了编号为 “1 号” 的重要文件 ——《关于发展银发经济提升老年人幸福感的指导意见》，这是我国首次专门针对银发经济制定的扶持政策。该文件重点强调了抗衰老行业和再生医学的重要地位，提出要深入探索高端技术在抗衰老研究中的应用，促进生物技术与延缓老年性疾病发展的紧密结合，同时倡导研发针对老年性疾病的早期检测产品和服务系统。
2024.01.18 工业和信息化部等七部门关于推动未来产业创新发展的实施意见
《关于推动未来产业创新发展的实施意见》由工业和信息化部等七个部门共同发布，其中明确指出细胞与基因技术是未来健康产业的关键发展领域之一。该文件倡导加快这些技术的商业化进程，并支持 5G/6G、元宇宙、人工智能等前沿技术与它们相结合，以增强新型医疗服务的创新能力。
这一政策方针不仅为细胞与基因技术的发展奠定了坚实的政策基础，还旨在通过技术革新和产业提升，引领医疗健康领域的重大变革。这一举措预计将加速细胞与基因治疗技术向临床应用的转化，提高医疗服务的质量与效率，并且有可能推动国际间的合作与交流，增强我国在全球未来产业格局中的竞争力和影响力。
2024.02.02 国家卫生健康委科教司征集 “常见多发病防治研究” 等 6 个重点专项立项
为响应国家在卫生健康领域的重大需求，该计划围绕推动生命科学前沿、提升民众健康福祉、改善健康产业结构与水平三大宗旨，精心规划了六个重点专项领域，包括常见多发疾病的防治策略、生育健康及妇女儿童健康保障体系、先进医疗诊断与治疗装备及生物医用材料的研发、生物安全关键技术的突破、前沿生物技术的探索以及干细胞研究与器官修复技术。
这些专项致力于创新开发前沿医疗技术，解决关键科技难题，培育一系列具有重大社会影响的产品，并制定推广临床诊疗的标准与指南。这一系列措施将有效推动健康产业的创新发展，增强国家安全保障能力，为贯彻实施健康中国战略打下坚实的基础。
2024.03.19 扎实推进高水平对外开放更大力度吸引和利用外资行动方案
外商投资在推动中国式现代化和全球经济共荣中发挥着至关重要的作用。为了进一步吸引和高效利用外资，我们必须遵循习近平新时代中国特色社会主义思想的指导，全面贯彻新发展理念，准确把握国内外发展的大趋势。通过打造具有市场化、法治化、国际化特征的一流营商环境，利用我国广阔的市场潜力，增强外资企业的信心，从而提高经贸合作的水平和效果。
具体而言，需要加强对外商投资方向的精准引导。在全国层面，投资目录应加大对先进制造业、高新技术产业、节能环保行业等领域的支持力度；而在中西部地区，投资目录应主要聚焦于基础设施制造、适用技术、民生消费品等关键领域。此外，对于集成电路、生物医药、高端装备等行业的外资项目，应将其列入重点名录，以便它们能够享受到专门的优惠政策扶持。
2024.06.06 深化医药卫生体制改革 2024 年重点工作任务
任务指出，需探讨对创新药物及先进医疗技术，如 DRG/DIP 付费体系中的特殊支付政策，给予一定的倾斜。尽管细胞与基因治疗未被直接提及，但作为先进医疗技术的一部分，它们通常被视为该领域的典型。因此，这种政策上的偏向可能会为细胞与基因治疗等创新医疗技术的推广使用创造一个更加宽松和有利的财务支持环境。
2024.07.05 全链条支持创新药发展实施
《全链条支持创新药发展实施方案》虽然尚未全文公布，但其征求意见稿已经流传。该方案着重于药物的突破性创新、满足临床需求和明确的临床价值，这与医保局推崇的高品质创新药物的通知精神相符。在企业自评量表中，新机制或新靶点等创新要素被赋予较高的评分，意味着具有高价值的创新药物有望获得更高的首次定价。这种机制的目的在于区分不同层次的创新，将资源更多地倾向于真正的创新，从而防止虚假创新的发生。
我国生物医药产业虽有发展，但仍面临挑战，如原创性新药少，源头创新能力弱，且面临医保、医院准入障碍及融资困难。为区分真创新，国家扶持重点转向临床价值。
《实施方案》征求意见稿提出，对纳入应用目录的品种，在入院与支付上给予支持，如快速纳入医院药事会、豁免考核等。一旦实施，真创新、高价值创新药将获得全方位支持，预计药企将更多地投入此类研发，减少低水平仿创。
2024.07.12 细胞治疗生产现场检查指南
7 月 12 日，国家药品监督管理局下属的食品药品审核查验中心（CFDI）在其官方网站上公布了《细胞治疗产品生产现场检查指南（征求意见稿）》，目的是提高细胞治疗产品生产过程中的质量管理水平，并为检查人员提供现场检查的具体指导。公众意见反馈的截止日期定于 2024 年 7 月 29 日。
该指南明确界定了细胞治疗产品的范畴，涵盖经体外操作（如分离、培养、扩增、基因修饰）的人源活细胞产品，但不包括输血用血液成分及已规范的移植用造血干细胞等。
2024.08.28 国家重点研发计划常见多发病防治研究重点专项 2024 年度项目申报指南
2024 年 8 月，国家科技管理信息系统公共服务平台发布通知，“干细胞研究与器官修复” 被列为 2024 年度国家重点研发计划的重点专项之一。
2024.09.07 商务部国家卫生健康委国家药监局关于在医疗领域开展扩大开放试点工作
2024 年 9 月 7 日，商务部、国家卫生健康委员会以及国家药品监督管理局联合印发了《关于在医疗领域开展扩大开放试点工作的通知》，这一文件的发布标志着我国医疗行业对外开放进程进入了新的阶段。
通知规定，在北京、上海、广东三大自贸区及海南自贸港，将允许外国投资企业参与人体干细胞、基因诊断与治疗技术的深入研发和应用。这一政策不仅为外资企业在我国进行尖端医疗技术研发开辟了广阔的空间，也必将显著推动国内外医疗技术之间的互动与联合。
通知进一步指出，所有在试点区域注册上市并获准生产的相关产品，将不再受地域限制，可在全国范围内进行销售和应用。这一规定无疑为创新医疗产品快速且广泛地覆盖更多患者提供了便利，打开了通道。
2024.11.29 国家卫生健康委、商务部、国家中医药局、国家疾控局 4 部门印发《独资医院领域扩大开放试点工作方案》
2024 年 11 月 29 日，国家卫生健康委、商务部、国家中医药局、国家疾控局 4 部门印发的《独资医院领域扩大开放试点工作方案》公布。
方案明确允许在北京、天津、上海、南京、苏州、福州、广州、深圳和海南全岛设立外商独资医院（中医类除外，不含并购公立医院），并对试点条件、管理措施等进行了明确规定，推动医疗领域有序扩大开放，引进国际高水平医疗资源，丰富国内医疗服务供给，优化营商环境。同时，进一步加强风险防范，完善事中事后监管措施，确保试点工作平稳有序。
此外，方案还指出，医院不得开展医疗和伦理风险较高的诊疗活动，主要包括：人体器官移植技术、人类辅助生殖技术、产前筛查和产前诊断技术，精神科住院治疗，肿瘤细胞治疗新技术试验性治疗等。
