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关键词：AD；Lecanemab；EMA；药物审批；Nature
随着全球人口老龄化的加剧，阿尔茨海默病（AD）的发病率逐年上升，给患者家庭和社会带来了沉重的负担。阿尔茨海默病是一种进行性的神经退行性疾病，目前尚无根治方法。因此，开发能够减缓病程进展的药物对于改善患者生活质量具有重要意义。Lecanemab是一种新型的抗β-淀粉样蛋白（Aβ）抗体，能够减缓早期阿尔茨海默病患者的认知功能下降。尽管在多个国家获批，但欧洲药品管理局（EMA）却拒绝批准其临床使用，这一决定引起了广泛的争议和讨论。
2024年9月10日，在瑞典从事阿尔茨海默病研究20年的临床神经化学家Henrik Zetterberg 在国际顶尖学术期刊 Nature 上发表题为 Europe sidelines Alzheimer’s drug: lessons must be learnt 的论文【1】。作者认为EMA对Lecanemab的风险评估过高，而对其益处评估不足，这种过于谨慎的态度可能会使患者失去接受前沿治疗的机会。
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（如需原文，请加微信healsana获取，备注20240910WV）🔷 Lecanemab的风险与益处评估：
作者认为EMA对Lecanemab的风险评估过高，而对其益处评估不足。尽管Lecanemab确实存在副作用，如头痛、头晕和脑出血等，但这些副作用在大多数情况下是可以通过MRI扫描和基因测试来预测和管理的。
作者质疑EMA的决策可能反映了对与制药或生物技术公司有联系的科学家的偏见。这种偏见可能导致审批过程过于谨慎，从而延迟新药的上市。作者指出，EMA在顾问选择上可能存在系统性偏见，这种偏见可能会阻碍具有直接经验的科学家和临床医生参与药物审批过程。这可能会导致审批决策缺乏对最新发展和科学证据的了解。作者建议EMA的冲突利益政策应该模仿美国FDA的政策，以避免对前沿领域的科学家和临床医生的歧视。FDA的政策更加注重评估个体是否因工作而存在利益冲突，而不是简单地排除与制药公司有联系的科学家。作者认为，随着临床证据的积累，FDA批准Lecanemab的决定似乎是正确的。Lecanemab能够为早期AD患者提供宝贵的时间，延缓疾病进展。Eisai公司对EMA的拒绝决定提出了上诉，这给了EMA一个重新考虑并批准Lecanemab的机会。如果EMA不批准，欧洲的早期AD患者可能会失去接受这种潜在有效治疗的机会。如果EMA继续收紧其冲突利益政策，可能会对许多疾病的治疗方法的未来产生负面影响。这可能会导致新药审批过程变得更加缓慢和保守。上述研究结果强调了在药物审批过程中需要平衡科学证据和潜在利益冲突的重要性，同时也指出了改进药物审批流程和政策的必要性。Lecanemab的审批争议突出了阿尔茨海默病治疗中药物评估的重要性和复杂性。从临床角度来看，Lecanemab作为一种潜在的疾病修饰疗法，其能够减缓早期AD患者的认知功能下降，为患者及其家庭提供了宝贵的时间，这对于改善患者的生活质量和减轻照护者的负担具有重大意义。然而，EMA的审慎态度也提醒我们，任何新药的临床应用都需要在确保疗效的同时，严格评估其安全性和潜在风险。科研启发：
本文强调了在药物研发和审批过程中，科学家与制药公司之间的合作是不可避免的，但这种合作不应成为决策偏见的来源。相反，应该建立更加透明和公正的评估机制，确保具有专业知识和经验的科学家能够参与到药物审批的决策过程中。同时，这也提示科研人员在进行临床试验和药物研发时，需要更加关注数据的完整性和透明度，以及如何平衡创新与患者安全之间的关系。
药物审批：
此外，本文还提出了对EMA冲突利益政策的反思，建议其参考FDA的做法，采取更加合理的政策来评估和管理潜在的利益冲突，以确保药物审批的科学性和公正性。这对于未来的药物研发和审批政策制定具有重要的指导意义，有助于推动新药更快地进入市场，同时保障患者的健康和权益。
【1】https://doi.org/10.1038/d41586-024-02914-4本文只是分享和解读公开的研究论文及其发现，以作科学文献记录和科研启发用；并不代表作者或本公众号的观点，更不代表本公众号认可研究结果或文章。为了给大家提供一个完整而客观的信息视角，我们有时会分享有冲突或不同的研究结果。请大家理解，随着对疾病的研究不断深入，新的证据有可能修改或推翻之前的结论。作者：Amber Wang，微信号：Healsana。助理：ChatGPT征战AD公众号，以分享阿尔茨海默病领域最新研究为主旨，希望由此推动由实验室向临床应用的转化。欢迎您的投稿与合作；也希望其他医学科学家以推文的形式分享您的研究成果。运营：美国Healsan咨询公司AD项目组，专注于临床科研及临床试验的服务公司，擅长于针对阿尔茨海默病的临床科研设计及临床试验结果的报告撰写。
