目前已有多项研究证实CAR-T在复发或难治（R/R）大B细胞淋巴瘤（LBCL）二线治疗中的疗效优于自体移植，包括lisocabtagene maraleucel （liso-cel）的TRANSFORM研究。开放标签II期PILOT研究评估了liso-cel治疗不计划移植的二线R/R LBCL患者，证实具有高缓解率。但PILOT研究启动的时候，对于不计划移植患者尚无标准治疗，并且该研究没有对照组；然而，了解liso-cel与临床实践中常用的2L治疗的疗效对比仍然是有意义的。
因此学者开展研究，对比了PILOT研究与真实世界中常规二线（2L）化疗方案的疗效，后者用于不计划进行造血干细胞移植（HSCT）的R/R LBCL患者。近日发表于《Haematologica》。
liso-cel队列（n=61）是基于PILOT研究中接受liso-cel治疗的患者，常规化疗队列包括符合PILOT入组标准并在真实临床环境中接受常规2L化疗的患者（n=273）。根据基线特征，使用治疗加权逆概率法平衡队列特征后，所有疗效指标均有统计学显著差异。具体如下：
与真实世界的常规化疗方案相比，liso-cel显示出更高的总体缓解率(liso-cel和传统化疗分别为79.6%和50.5%；相对危险度[RR]=1.6；P<0.0001)和完全缓解率(53.1% vs. 24.0%；RR=2.2；P<0.0001)，中位缓解持续时间更长(12.1个月vs. 4.3个月；风险比[HR]=0.40；P=0.0001)，中位无事件生存期更长(7.0 vs. 2.8个月；HR=0.43；P<0.0001)，中位无进展生存期更长(7.0 vs. 2.9个月；HR=0.46；P<0.0001)，中位总生存期更长(未达到vs. 12.6个月；HR=0.58；P=0.0256)。应用多种其他统计方法的分析同样支持liso-cel优于真实世界传统化疗方案。
该研究加强了liso-cel作为2L治疗不计划HSCT的R/R LBCL患者的疗效。
参考文献
Nilanjan Ghosh , Alison Sehgal, Fei Fei Liu, Ana Kostic, Alessandro Crotta, Marc De Benedetti, Jillian Faccone, Lily Peng, and Leo I. Gordon. Comparative efficacy of lisocabtagene maraleucel in the PILOT study versus second-line chemotherapy regimens in the real world.Haematologica. 2024 Oct 31. doi: 10.3324/haematol.2024.285828
