急性早幼粒细胞白血病（APL）是一种独特的急性髓性白血病亚型，以全反式维甲酸（ATRA）和三氧化二砷（ATO）为基础的一线治疗具有较高治愈率。但在临床实践中APL通常表现出特殊的凝血功能障碍，其特征为原发性高纤溶和高发早期致命性出血事件，因此早期死亡（ED，即诊断后30天内发生的死亡）是治疗失败的最常见原因。真实世界研究报告的长期生存率为60%至80%，而关键临床试验报告的总生存率（OS）通常超过90%。颅内出血（ICH）是APL最常见的出血部位，在早期死亡中起重要作用。
瑞典Österroos等在ATRA联合化疗或三氧化二砷（ATO）治疗的患者中开发了一个APL患者ED的风险评分，其基于3个基线参数——年龄、血小板和白细胞计数（WBC），低、高、极高危ED评分患者的ED发生率分别为4.8%、20.2%和50.9%。具体模型如下
拉丁美洲学者分析了在国际APL联盟（IC-APL）中前瞻性接受ATRA联合柔红霉素治疗的患者，以验证上述评分，结果近日发表于《Haematologica》。
该研究纳入巴西、智利、乌拉圭、墨西哥新诊断APL患者的813例患者，总体早期死亡（ED）率为14%，颅内出血（ICH）率为8.2%。根据评分分为低危(n=392，48.5%)、高危(n=344，42.6%)和极高危(n=72，8.9%)，相应的ED率为5.9%、18.3%和37.5%，ICH率为4.8%、12.8%和17.1%。ED患者中ICH率为61.2%。
该研究强调了早期死亡风险评估在APL中的关键作用，并强调了ICH对短期和长期预后的重大影响，可为旨在优化APL治疗方法和改善患者预后的未来研究铺平道路。
参考文献
Wellington F. Silva, Haesook T. Kim, Maria S. Undurraga, Juan R. Navarro-Cabrera, Victor Salinas, Pablo Muxi , Raul A. M. Melo, Ana Beatriz F. Gloria, Katia B. B. Pagnano, Elenaide C. Nunes, Rosane Isabel Bittencou, Ninoska Rojas, Shirley M. Q. Truyenque, Ana Ilda Ayala-Lugo, Ana Carolina Oliver, Lorena L. Figueiredo-Pontes, Fabiola Traina, Frederico Moreira, Evandro M. Fagundes, Bruno K. L. Duarte, Anali Pamela Mora-Alferez, Percy Ortiz, Jose Luis Untama, Martin S. Tallman, Raul C. Ribeiro, Arnold Ganser, Richard James Dillon, Peter J. M. Valk, Miguel A. Sanz, Bob Löwenberg, Nancy Berliner and Eduardo M. Rego. Early death and intracranial hemorrhage prediction in acute promyelocytic leukemia: validation of a risk score in a chemotherapy plus ATRA cohort from an international consortium.Haematologica. 2024 Oct 31. doi: 10.3324/haematol.2024.286338
