研究证实，贝林妥欧单抗对复发/难治性（R/R）或可测量残留病（MRD）阳性的B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者疗效显著。此外在许多患者中，贝林妥欧单抗治疗后会进行异基因造血干细胞移植（alloHSCT），但贝林妥欧单抗对儿童和青少年（young adults，YA）HSCT结局的影响仍有待完全阐明。因此学者进行了一项单中心回顾性分析，分析了alloHSCT前以贝林妥欧单抗作为末次巩固治疗的儿童和YA患者，证实该方案的良好疗效，近日发表于《Haematologica》。
该研究纳入意大利Bambino Gesù Children's Hospital HSCT前接受贝林妥欧单抗作为末次治疗的78例儿童和YA患者，大多数治疗1周期。在26例难治性疾病/ MRD阳性患者中，20例（76.9%）在贝林妥欧单抗治疗后达到MRD阴性。
中位随访23.23个月，2年无病生存率（DFS）和总生存率（OS）分别为72.2%和89.2%，2年累积非复发死亡率（NRM）为2.6%，2年累积复发率（CIR）为25.2%，移植后至复发的中位时间为9个月。首次完全缓解（CR1）期移植患者相对于第二次或后续缓解（CR2/3）期移植患者有改善2年DFS的趋势（92.9% vs 68.5%，p=0.18），但没有改善OS，原因在于累积复发率较低（0% vs 29.9%，p=0.05）；CR1期移植患者相对与CR2/3移植患者也有CIR降低的趋势（p=0.05）。在CR2/3患者中，接受奥加伊妥珠单抗和贝林妥欧单抗序贯联合治疗的患者累积复发率显著低于未接受奥加伊妥珠单抗的患者（9.5% vs. 40.4%，p=0.023），而DFS有的改善趋势(86.7% vs 59.6%，p=0.07)。
II-IV度aGVHD和cGVHD的发生率分别为12.8%和13%，有3例中重度cGVHD，接受贝林妥欧单抗≥2周期与aGVHD升高相关。未报告肝窦阻塞综合（SOS）或移植相关血栓性微血管病（TMA）；根据内部政策均使用熊去氧胆酸（UDCA）进行SOS预防。
16例患者在HSCT后复发，均存在CD19阳性原始细胞；其中10例接受CD19 CAR-T治疗，2例接受奥加伊妥珠单抗作为挽救治疗，复发后2年OS为52.7%。
该研究表明，在儿童和青少年B-ALL中，贝林妥欧单抗桥接HSCT非常有效，NRM较低，并且不影响后续挽救性免疫疗法（包括CAR-T细胞）的疗效。
参考文献
Mattia Algeri, Michele Massa, Daria Pagliara, Valentina Bertaina, Federica Galaverna, Ilaria Pili, Giuseppina Li Pira, Roberto Carta, Francesco Quagliarella, Rita M. Pinto, Chiara Rosignoli, Barbarella Lucarelli, Maria G. Cefalo, Emilia Boccieri, Francesca Benini, Fancesca Del Bufalo, Marco Becilli, Pietro Merli, Gerhard Zugmaier, and Franco Locatelli. Outcomes of children and young adults with B-cell acute lymphoblastic leukemia given blinatumomab as last consolidation treatment before allogeneic hematopoietic stem cell transplantation.Haematologica. 2024 Oct 31. doi: 10.3324/haematol.2024.286350
